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Fattibilità e sicurezza della raccolta e della combinazione di cellule staminali ematopoietiche autologhe con la terapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CAR) in soggetti con neoplasie ematologiche recidivanti/refrattarie

6 agosto 2026 aggiornato da: Joshua Sasine, MD, PhD

IIT2022-04-Sasine-CAR-T: uno studio di fase 1 a braccio singolo, in aperto per valutare la fattibilità e la sicurezza della raccolta e della combinazione di cellule staminali ematopoietiche autologhe con la terapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CAR) in soggetti con recidiva /Maligni ematologici refrattari

Lo studio è progettato per esaminare la fattibilità e la sicurezza della raccolta di cellule staminali ematopoietiche autologhe (HSC) da combinare con la terapia con cellule CAR-T per i pazienti con malattia ematologica recidivante/refrattaria (r/r). Lo studio valuterà la fattibilità della raccolta della dose target di HSC da almeno il 50% dei pazienti arruolati. Lo studio valuterà la sicurezza in base all'incidenza e alla gravità della sindrome da rilascio di citochine (CRS) e della sindrome da neurotossicità associata a cellule effettrici immunitarie (ICANS) nei primi 60 giorni dopo la somministrazione di CAR T, e anche attraverso la raccolta di eventi avversi (AE) e eventi avversi gravi (SAE) nonché la durata della risposta dopo il trattamento con HSC con CAR T. Lo studio segue un disegno di coorte in aperto, a centro singolo e singolo non randomizzato. Verranno arruolati e trattati 20 soggetti con neoplasie ematologiche r/r per valutare la fattibilità e la sicurezza preliminare della raccolta di HSC autologhe e della loro combinazione con la terapia con cellule T CAR.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Sub-investigatore:
          • Ronald Paquette, MD
        • Sub-investigatore:
          • Akil Merchant, MD
        • Sub-investigatore:
          • Justin Darrah, MD
        • Sub-investigatore:
          • John Chute, MD
        • Sub-investigatore:
          • Robert Vescio, MD
        • Sub-investigatore:
          • Noah Merin, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Hannah Lee, MD
        • Sub-investigatore:
          • David Oveisi, MD
        • Sub-investigatore:
          • Leslie Ballas, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 18 - 85 anni.
  • Malignità ematologica istologicamente provata secondo i criteri di classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità 2016 per la quale esiste un prodotto CAR T disponibile in commercio e approvato dalla FDA.

  • Malattia recidivante o refrattaria, definita come segue:

    • Progressione della malattia dopo l'ultimo regime, o
    • Malattia refrattaria: mancato raggiungimento di una risposta parziale (PR) o remissione completa (CR) all'ultimo regime
  • Devono essere trascorse almeno 2 settimane o 5 emivite, qualunque sia la più breve, da qualsiasi precedente terapia sistemica per il tumore maligno nel momento in cui il soggetto è programmato per la leucaferesi.
  • Le tossicità dovute alla terapia precedente devono essere stabili o recuperate a ≤ Grado 1 ad eccezione dell'alopecia.
  • I soggetti con un'infezione attiva non controllata non devono iniziare il trattamento CAR T fino a quando l'infezione non si è risolta.
  • Performance status ECOG (Eastern cooperative oncology group) 0 - 2.
  • Adeguata funzionalità ematologica, epatica e cardiaca
  • Test di gravidanza su siero per donne in età fertile (WOCBP) allo Screening.
  • Disposti a rispettare la raccolta di campioni di ricerca come specificato nel protocollo.
  • Consenso informato scritto ottenuto dal soggetto e capacità del soggetto di conformarsi ai requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Intenzione o esecuzione del trapianto autologo di cellule ematopoietiche entro 8 settimane dall'infusione pianificata di CAR T.
  • Storia di trapianto di cellule allogeniche entro 8 settimane dall'infusione di CAR T pianificata.
  • Presenza o sospetto di infezioni fungine, batteriche, virali o di altro tipo non controllate o che richiedono antimicrobici EV per la gestione al momento dello screening.
  • Storia di infarto del miocardio, angioplastica cardiaca o stenting, angina instabile o altra malattia cardiaca clinicamente significativa entro 6 mesi dall'arruolamento.
  • Storia di un disturbo convulsivo, ischemia/emorragia cerebrovascolare, demenza o qualsiasi malattia autoimmune con coinvolgimento del sistema nervoso centrale.
  • Dosi di corticosteroidi superiori o uguali a 5 mg/die di prednisone o dosi equivalenti di altri corticosteroidi e altri farmaci immunosoppressori non sono consentite prima dell'arruolamento. È necessario un periodo di washout di 10 giorni prima della leucaferesi e 10 giorni prima della somministrazione di cellule CAR T anti-CD19.
  • Qualsiasi condizione medica che possa interferire con la valutazione della fattibilità o della sicurezza del trattamento in studio.
  • Vaccino vivo ≤ 6 settimane prima dell'inizio pianificato del regime di condizionamento.
  • Storia di grave reazione di ipersensibilità immediata a uno qualsiasi degli agenti utilizzati in questo studio.
  • Gravidanza o allattamento in atto a causa degli effetti potenzialmente pericolosi della chemioterapia preparativa sul feto o sul neonato.
  • Soggetti di entrambi i sessi che non sono disposti a praticare il controllo delle nascite dal momento del consenso fino a 6 mesi dopo il completamento della chemioterapia di condizionamento. Le donne sottoposte a sterilizzazione chirurgica o in postmenopausa da almeno 1 anno non sono considerate in età fertile.
  • A giudizio dello sperimentatore, è improbabile che il soggetto completi tutte le visite o le procedure di studio richieste dal protocollo, comprese le visite di follow-up, o soddisfi i requisiti dello studio per la partecipazione.
  • I pazienti con evidente emopoiesi clonale mieloide alla biopsia del midollo osseo di screening saranno esclusi in base al rischio di sviluppare neoplasie mieloidi con l'infusione di aHSC.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Terapia CAR T con cellule staminali ematopoietiche autologhe (aHSC)
Biologico: cellule staminali ematopoietiche autologhe aggiunte al programma CAR T
Cellule staminali ematopoietiche autologhe (aHSC) infuse il giorno 10 dopo l'infusione di CAR T (qualsiasi prodotto CAR T approvato dalla FDA) il giorno 0.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la fattibilità della raccolta della dose di cellule HSC target per almeno il 50% dei pazienti arruolati.
Lasso di tempo: Dal giorno 0 (infusione CAR T) al giorno 10 (infusione aHSC).
Raccolta della dose target di HSC autologhe (da 2 a 5 x 106 cellule CD34+/kg) definita come raccolta da almeno il 50% dei pazienti arruolati in questo studio entro il giorno 10.
Dal giorno 0 (infusione CAR T) al giorno 10 (infusione aHSC).
Per valutare la sicurezza di aHSC alla terapia CAR T pianificata nei primi 60 giorni attraverso l'incidenza, la gravità e la durata della CRS basata sul sistema di classificazione del consenso dell'American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT).
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 60.
La sicurezza sarà valutata in base all'incidenza, alla gravità e alla durata della CRS secondo il sistema di classificazione del consenso ASTCT. La classificazione del consenso ASTCT CRS (la scala dei voti è 1-4) si basa su 3 parametri CRS: febbre, ipotensione e ipossia. Un voto più alto indica un risultato peggiore.
Dal giorno 0 al giorno 60.
Valutare la sicurezza di aHSC rispetto alla terapia CAR T pianificata nei primi 60 giorni attraverso l'incidenza, la gravità e la durata dell'ICANS sulla base del sistema di classificazione del consenso dell'American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT).
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 60.
La sicurezza sarà valutata per incidenza, gravità e durata ICANS secondo il sistema di classificazione del consenso ASTCT. La classificazione del consenso ASTCT ICANS (la scala del grado è 1-4) si basa su 5 domini di neurotossicità: punteggio ICE (Immune Effector Cell-Associated Encephalopathy), livello di coscienza, convulsioni, reperti motori, aumento della pressione intracranica (ICP)/edema cerebrale. Un voto più alto indica un risultato peggiore.
Dal giorno 0 al giorno 60.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta di CAR T a 6 settimane.
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 60.
Il tasso di risposta di CAR T sarà definito come la percentuale di soggetti che manifestano una risposta parziale (PR) o una risposta completa (CR) valutata a 6 settimane o al giorno 60. I criteri di risposta utilizzati saranno in base al tipo di malattia: risposta secondo i criteri dell'International Myeloma Working Group (IMWG) (per il mieloma multiplo); Risposta secondo i criteri del Centro per la ricerca internazionale sui trapianti di sangue e midollo (CIMBTR) (per la leucemia linfoblastica acuta); Risposta secondo il criterio di Lugano (per linfoma).
Dal giorno 0 al giorno 60.
Valutare il tasso di recupero della conta assoluta dei neutrofili (ANC) entro il giorno 28.
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 28.
Recupero valutato in base alla percentuale di pazienti con ANC recuperati a ≥ 500/µL.
Dal giorno 0 al giorno 28.
Valutare la conta dei globuli rossi (RBC) e l'indipendenza dalla trasfusione entro il giorno 28.
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 28.
La proporzione di pazienti con indipendenza dalle trasfusioni di RBC entro il giorno 28.
Dal giorno 0 al giorno 28.
Valutare la conta piastrinica e il tasso di indipendenza dalle trasfusioni entro il giorno 28.
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 28.
La proporzione di pazienti con indipendenza dalla trasfusione piastrinica entro il giorno 28.
Dal giorno 0 al giorno 28.
Valutare la sicurezza e la tollerabilità della combinazione di aHSC con un regime CAR T approvato dalla FDA entro le prime 52 settimane dall'infusione di aHSC.
Lasso di tempo: Dal giorno 0 alla settimana 52.
La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate in base al numero di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE) correlati al trattamento in studio secondo CTCAE v.5, fino alla settimana 52.
Dal giorno 0 alla settimana 52.
Sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) per la durata dello studio
Lasso di tempo: Dal giorno 0 fino alla progressione della malattia o al ritiro. Valutato fino a 3 anni.
La PFS sarà valutata dal momento dell'infusione di CAR T fino alla conferma della progressione della malattia o alla revoca del consenso, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Dal giorno 0 fino alla progressione della malattia o al ritiro. Valutato fino a 3 anni.
Sopravvivenza globale mediana (OS) per la durata dello studio
Lasso di tempo: Dal giorno 0 fino al decesso per qualsiasi causa o revoca del consenso. Valutato fino a 3 anni.
L'OS sarà valutata dalla data dell'infusione di CAR T fino alla data del decesso dovuto a qualsiasi causa o alla revoca del consenso, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Dal giorno 0 fino al decesso per qualsiasi causa o revoca del consenso. Valutato fino a 3 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Joshua Sasine, MD, PhD

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Joshua Sasine, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IIT2022-04-Sasine-CAR-T

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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