Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheden og effektiviteten af ​​MSC-EV'er ved akut/akut-på-kronisk leversvigt

10. oktober 2023 opdateret af: Yang Yang, Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Sikkerheden og effektiviteten af ​​mesenkymale stamceller-afledte ekstracellulære vesikler (MSC-EV) ved akut/akut-på-kronisk leversvigt: en prospektiv, randomiseret, kontrolleret klinisk undersøgelse

Akut-på-kronisk leversvigt (ACLF) refererer til et leversvigtsyndrom, hvor nogle patienter med kronisk leversygdom med relativt stabil leverfunktion lider af akut leverdekompensation og leversvigt på grund af virkningerne af forskellige akutte skadesfaktorer, mens akut lever svigt (ALF) refererer til en potentielt reversibel lidelse, der var resultatet af alvorlig leverskade, med en indtræden af ​​encefalopati inden for 8 uger efter symptomoptræden og i fravær af allerede eksisterende leversygdom. Levertransplantation er den eneste helbredende behandling for denne type leversygdom i slutstadiet, men den hurtige sygdomsprogression og manglen på donorer begrænser dens anvendelse. MSC'ers potentiale til at reparere eller regenerere beskadiget væv og undertrykke immunresponser gør dem lovende i behandlingen af ​​leversygdomme, især inden for levertransplantation. Mange undersøgelser har vist, at MSC-baserede behandlinger kan reducere symptomerne på leversygdom på grund af deres parakrine virkninger. Det er blevet bekræftet i tidligere undersøgelser, at infusion af allogene MSC'er er sikkert og bekvemt for patienter med ACLF og forbedrer leverfunktionen og mindsker forekomsten af ​​alvorlige infektioner. Sammenlignet med de celler, de stammer fra, vinder mesenkymale stamceller-afledte ekstracellulære vesikler (MSC-EV'er) gradvist opmærksomhed for deres øgede sikkerhed, da de ikke replikerer eller forårsager mikrovaskulær emboli og let kan opbevares uden at miste deres egenskaber. Det repræsenterer et nyt og effektivt cellefrit terapeutisk middel som alternativ til cellebaserede terapier for leversygdomme, og leversvigt var også bekymret. Denne undersøgelse blev designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​MSC-EV'er i ACLF/ALF.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

I MSC-EV-gruppen (eksperimentel gruppe) vil 10 patienter på basis af standard medicinsk behandling modtage en enkelt injektion af MSC-EV . I ikke-MSC-EV-gruppen (kontrolgruppen) vil 10 patienter ikke modtage MSC-EV-behandling, men standard medicinsk behandling. Den medicinske standardbehandling omfatter ernæringstilskud, administration af humant serumalbumin og frisk frosset plasma, antiviral terapi (hvis hepatitisvirus-relateret ACLF/ALF), leverbeskyttende behandling og anden passende behandling for komplikationer.

Resultatet af forsøgsgruppen vil blive sammenlignet med resultatet af lignende kontrolpatienter, som ikke vil modtage MSC-EV. Begge de to grupper vil modtage standard medicinsk behandling. Patienter, der deltog i den eksperimentelle kohorte, vil blive infunderet med en enkelt dosis på 10 E10 MSC-EV-partikler pr. 100 ml, når de er indlagt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510630
        • Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • i alderen 18-65 år;
  • Akut ved kronisk leversvigt - som er karakteriseret ved akut leverskade, der manifesterer sig som gulsot (serum total bilirubin [TBil] ≥ 10×ULN umol/L) og koagulopati (international normaliseret ratio [INR] ≥ 1,5 eller protrombinaktivitet < 40 %), kompliceret inden for 4 uger af ascites og/eller encefalopati som bestemt ved fysisk undersøgelse hos patienter med tidligere diagnosticeret eller udiagnosticeret kronisk leversygdom; Akut leversvigt - en potentielt reversibel lidelse, der var resultatet af alvorlig leverskade, med en indtræden af ​​encefalopati inden for 8 uger efter symptomoptræden og i fravær af eksisterende leversygdom.
  • Total bilirubin (TBil) ≥ 171umolL eller daglig stigning ≥17,1umol/L;
  • protrombinaktivitet (PTA) mellem 20% og 40% (eller INR mellem 1,5 og 2,6);
  • Ingen hepatisk encefalopati eller encefalopati under grad II (inklusive grad II);

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med primær eller metastatisk leverkræft
  • Alvorlig aktiv blødning eller diffus intravaskulær koagulation
  • Patienter, der er allergiske over for blodprodukter eller lægemidler, der anvendes i behandlingen, såsom plasma, heparin og protamin;
  • MELD-score >30
  • Andre alvorlige sygdomme, herunder hjertesygdomme, lungesygdomme, blodsygdomme, autoimmune sygdomme, diabetes, aktiv ukontrolleret infektion osv.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: MSC-EV gruppe
På basis af standard medicinsk behandling vil deltagerne modtage en ekstra injektion af MSC-EV'er en gang om ugen i 4 uger, mens de er indlagt.
Biologisk: MSC-EV'er
10 E10 MSC-EV partikler pr. 100 ml for en enkelt dosis. 1 gang om ugen i 4 uger.
Ingen indgriben: Ikke-MSC-EV gruppe
I ikke-MSC-EV-gruppen vil patienter modtage standard medicinsk behandling og 100 ml saltvand som kontrol.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med MSC-EV infusionsrelateret toksicitet som vurderet af CTCAE v4.0.
Tidsramme: 24 timer efter injektion
Forekomst, timing og sværhedsgrad af enhver klinisk komplikation relateret til MSC-EV-infusion, såsom trommehinde kropstemperatur, hjertefrekvens, gennemsnitligt arterielt blodtryk og allergi, som vurderet af CTCAE v4.0.
24 timer efter injektion
Aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: 6 måneder efter første afslag
Indsaml kliniske resultater, der afspejler leverfunktionen
6 måneder efter første afslag
Alanin aminotransferase (ALT)
Tidsramme: 6 måneder efter første afslag
Indsaml kliniske resultater, der afspejler leverfunktionen
6 måneder efter første afslag
Bilirubin niveau
Tidsramme: 6 måneder efter første afslag
Indsaml kliniske resultater, der afspejler leverfunktionen
6 måneder efter første afslag
International normaliseret ratio (INR)
Tidsramme: 6 måneder efter første afslag
Indsaml kliniske resultater, der afspejler leverfunktionen
6 måneder efter første afslag
Carbohydrat Compound antigen (GGT) niveau
Tidsramme: 6 måneder efter første afslag
Indsaml kliniske resultater, der afspejler leverfunktionen
6 måneder efter første afslag
Uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder efter første afslag
Eventuelle bivirkninger, der kan relateres til MSC-EV-infusion
6 måneder efter første afslag

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal overlevede patienter efter 1 år ifølge opfølgningsresultaterne
Tidsramme: 12 måneder
Patienter, der overlever, vurderet ved ambulant eller telefonisk opfølgning, 1 år efter afvisning
12 måneder
Andel af undergrupper af immunceller fra biopsi eller blodprøver 1-6 måneder efter infusion.
Tidsramme: 6 måneder
En række undergrupper af immunceller vil blive analyseret, herunder T-celler (CD3+), CD4+ T-celler (CD3+ CD4+ lymfocytter), CD8+ T-celler (CD3+ CD8+ lymfocytter), naive CD4+ T-celler (CD4+ CD45RA høje lymfocytter), hukommelse CD4+ T-celler ( CD4+ CD45RO+ lymfocytter), naturlige dræberceller (NK) (CD3-CD56+ lymfocytter) samt B-celler (CD19+ lymfocytter)
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. september 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. oktober 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MSC-EVs-2 of ThirdSunYatSen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger