Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​CLZ-2002 hos patienter med Charcot-Marie tandsygdom.

13. februar 2025 opdateret af: Cellatoz Therapeutics, Inc

Et fase 1, åbent, prospektivt, dosisfindende klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af intramuskulære injektioner af CLZ-2002 til behandling af forsøgspersoner med Charcot-Marie-Tooth Type 1(CMT 1)

Et fase 1, åbent, prospektivt, dosisfindende klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af intramuskulære injektioner af CLZ-2002 til behandling af forsøgspersoner med Charcot-Marie-Tooth type 1(CMT 1)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er det første kliniske forsøg med mennesker (FIH) til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​IM-injektioner af CLZ-2002 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth sygdom (CMT) Type 1.

CLZ-2002 er de allogene mesenkymale stamcelle-afledte Neuronal Regeneration Promoting Cells. Disse celler er Schwann-cellelignende celler, der er differentieret fra tonsillære mesenkymale stamceller. CLZ-2002 hjælper med remyelinisering af de beskadigede perifere nerver ved at genoprette myelinskederne. Det inducerer også nerveregenerering og myeliniseringsveje i ischiasnerven og genopretter unormalt muskelvæv ved Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1 (CMT1).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner i alderen 18 år eller ældre
  • Forsøgspersoner med en dokumenteret diagnose af Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1 på tidspunktet for screeningsbesøget
  • Forsøgspersoner, der har muskelsvaghed i mindst foddorsalfleksion (klinisk vurdering) på tidspunktet for screeningsbesøget
  • Forsøgspersoner med en CMT-neuropati-score (CMTNS-v2) på 2 eller mere og 30 eller færre point på tidspunktet for screeningsbesøget
  • Forsøgspersoner, der kan forstå og er villige til at underskrive et skriftligt informeret samtykke, er villige til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og planlægge besøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der har andre neuromuskulære sygdomme
  • Forsøgspersoner, der har gennemgået knogleoperationer i øvre og nedre ekstremiteter inden for seks måneder før screeningsbesøg
  • Forsøgspersoner, der har bekymringer om muskelstyrkemålinger på grund af den tidligere operation
  • Forsøgspersoner, der har alvorlig aktiv infektion, herunder svær/purulent cellulitis på injektionsstederne ved screeningsbesøg
  • Forsøgspersoner, der tidligere har været indlagt på grund af overfølsomhed over for antihistaminer eller allergi eller overfølsomhed over for visse stoffer såsom mad eller medicin
  • Personer, som har en historie med ustabil hjerte-kar-sygdom defineret ved tilstedeværelsen af ​​myokardieinfarkt (STEMI eller NSTEMI) inden for 6 måneder før screeningen eller tilstedeværelsen af ​​ustabil angina pectoris (i tilfælde af øget hyppighed af symptomer, øget sværhedsgrad eller tegn på langvarige symptomer ved moderat aktivitet eller hvile)
  • Forsøgspersoner, som har haft et forbigående iskæmisk anfald (TIA) eller slagtilfælde inden for 6 måneder før screeningsbesøg
  • Forsøgspersoner, der har en positiv HIV-antistoftest, hepatitis B-antigen eller hepatitis C-antistoftestresultat
  • Forsøgspersoner, der har en historie med maligne tumorer inden for 5 år før screening besøger
  • Forsøgspersoner, der har modtaget systemiske steroider (inhalationssteroider er tilladt), immunterapi eller cytotoksisk behandling inden for 14 dage før screening, eller som forventes at modtage en sådan behandling i løbet af undersøgelsesperioden
  • Forsøgspersoner, der har deltaget i andre kliniske forsøg inden for 30 dage før screeningsbesøg
  • Gravide og ammende kvinder eller kvinder i den fødedygtige alder og mænd, der planlægger en graviditet eller er uvillige til at bruge passende præventionsmetoder & indtil 30 dage efter afslutningen af ​​lægemiddeladministrationen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CLZ-2002
CLZ-2002-injektion er intramuskulær i underekstremiteterne på dag 1.
Medicin: CLZ-2002
Lavdosisgruppe (6×10^6 celler), Mellemdosisgruppe (12×10^6 celler), Højdosisgruppe (24×10^6 celler)
Andre navne:
  • Allogene tonsillar mesenkymale stamcelle-afledte schwann-celle-lignende celler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af intramuskulære (IM) injektioner af CLZ-2002 hos deltagere
Tidsramme: Dag 1 (besøg 2) til uge 24 (besøg 6)
Hyppighed og procentdel af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger efter injektion gennem laboratorietests, fysiske undersøgelser, vitale tegn og elektrokardiogrammålinger udført under det kliniske forsøg.
Dag 1 (besøg 2) til uge 24 (besøg 6)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i neurologisk undersøgelse i uge 1, 4, 12 og 24
Tidsramme: Uge 1, 4, 12 og 24
Den primære investigator vil vurdere den neurologiske undersøgelse, som undersøges beviset på muskelsvaghed i arme, ben, hænder og fødder; samt tegn på muskelsvind, nedsatte reflekser og ethvert sansetab.
Uge 1, 4, 12 og 24
Ændringer fra baseline i funktionsnedsættelse ved brug af funktionsnedsættelsesskalaen (FDS) i uge 4, 12 og 24
Tidsramme: Uge 4, 12 og 24

Funktionsnedsættelsesskalaen (FDS) evaluerer primært svækkelse af motorisk funktion og vurderes af neurologen (hovedinvestigator) under besøget.

De 9 stadier af FDS er som følger:

0; normal, 1; normal, men med kramper og træthed, 2; manglende evne til at løbe, 3; gangbesvær, men stadig muligt uden hjælp, 4; Hvis i stand til at gå med en stok (gå med stok), 5; gå med krykker, 6; gå med rollator, 7; kørestolsbundet, 8; sengeliggende.
Uge 4, 12 og 24
Ændringer fra baseline i 10-meter gangtesten i uge 4, 12 og 24
Tidsramme: Uge 4, 12 og 24
Denne test måler den tid, det kræves for et forsøgsperson at gå 10 m gennem 10-meter gåtesten (10MWT)
Uge 4, 12 og 24
Ændring fra baseline i fedtinfiltrationsniveauet af muskler i underekstremiteterne i uge 24.
Tidsramme: Uge 24
Graden af ​​fedtinfiltration set på MR blev klassificeret i fem grader fra 0-4 og sammenlignet som følger: Ingen fedtinfiltration overhovedet (grad 0; intet fedt), nogle spor af fedtinfiltration (Grade1; noget fedtet streak), mere muskler end fedt (Grade2; fedt <muskel), når muskler og fedt ligner hinanden (Grade3; fedt = muskel), og når fedt er mere end muskler (Grade 4; fedt>muskel).
Uge 24
Ændringer fra baseline i hastigheden af ​​motorisk og sensorisk nerveledning i uge 4, 12 og 24
Tidsramme: Uge 4, 12 og 24

Motoriske og sensoriske nerveledningsundersøgelser vil blive udført på nerve medianus, ulnar nerve, peroneal nerve, tibial nerve og sural nerve ved hjælp af hudoverfladestimuleringselektroder og registreringselektroder. ved hjælp af hudoverfladestimulerings- og registreringsmetoden.

Undersøgelserne vil blive udført med amplituderne af det sammensatte muskelaktionspotentiale (CMAP) og det sensoriske nerveaktionspotentiale (SNAP) fra den positive maksimale værdi til den negative maksimumværdi.
Uge 4, 12 og 24
Ændringer fra baseline i sygdomssværhedsgraden af ​​CMTNS-v2-score i uge 4, 12 og 24.
Tidsramme: Uge 4, 12 og 24
Udvalget af CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) spænder fra 0-36. Sygdommens sværhedsgrad klassificeres som mild (≤10), moderat (11 til 20) og svær (>21).
Uge 4, 12 og 24
Ændringer fra baseline i den overordnede neuropati-begrænsningsskala (ONLS) i uge 4, 12 og 24
Tidsramme: Uge 4, 12 og 24
Overall Neuropathy Limiting Scale (ONLS) vurderer skalaen i de nedre ekstremiteter som den totale neuropati begrænsende skala. Et 1-punkts stadie repræsenterer en klinisk meningsfuld ændring i form af handicap.
Uge 4, 12 og 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cellatoz Therapeutics, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. juni 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. februar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CLZ-CMT-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger