Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​CLZ-2002 hos patienter med Charcot-Marie tandsygdom.

3. april 2024 opdateret af: Cellatoz Therapeutics, Inc

Et fase 1, åbent, prospektivt, dosisfindende klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af intramuskulære injektioner af CLZ-2002 til behandling af forsøgspersoner med Charcot-Marie-Tooth Type 1(CMT 1)

Et fase 1, åbent, prospektivt, dosisfindende klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af intramuskulære injektioner af CLZ-2002 til behandling af forsøgspersoner med Charcot-Marie-Tooth type 1(CMT 1)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er det første kliniske forsøg med mennesker (FIH) til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​IM-injektioner af CLZ-2002 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth sygdom (CMT) Type 1.

CLZ-2002 er de allogene mesenkymale stamcelle-afledte Neuronal Regeneration Promoting Cells. Disse celler er Schwann-cellelignende celler, der er differentieret fra tonsillære mesenkymale stamceller. CLZ-2002 hjælper med remyelinisering af de beskadigede perifere nerver ved at genoprette myelinskederne. Det inducerer også nerveregenerering og myeliniseringsveje i ischiasnerven og genopretter unormalt muskelvæv ved Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1 (CMT1).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner i alderen 18 år eller ældre
  • Forsøgspersoner med en dokumenteret diagnose af Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1 på tidspunktet for screeningsbesøget
  • Forsøgspersoner, der har muskelsvaghed i mindst foddorsalfleksion (klinisk vurdering) på tidspunktet for screeningsbesøget
  • Forsøgspersoner med en CMT-neuropati-score (CMTNS-v2) på 2 eller mere og 30 eller færre point på tidspunktet for screeningsbesøget
  • Forsøgspersoner, der kan forstå og er villige til at underskrive et skriftligt informeret samtykke, er villige til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og planlægge besøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der har andre neuromuskulære sygdomme
  • Forsøgspersoner, der har gennemgået knogleoperationer i øvre og nedre ekstremiteter inden for seks måneder før screeningsbesøg
  • Forsøgspersoner, der har bekymringer om muskelstyrkemålinger på grund af den tidligere operation
  • Forsøgspersoner, der har alvorlig aktiv infektion, herunder svær/purulent cellulitis på injektionsstederne ved screeningsbesøg
  • Forsøgspersoner, der tidligere har været indlagt på grund af overfølsomhed over for antihistaminer eller allergi eller overfølsomhed over for visse stoffer såsom mad eller medicin
  • Personer, som har en historie med ustabil hjerte-kar-sygdom defineret ved tilstedeværelsen af ​​myokardieinfarkt (STEMI eller NSTEMI) inden for 6 måneder før screeningen eller tilstedeværelsen af ​​ustabil angina pectoris (i tilfælde af øget hyppighed af symptomer, øget sværhedsgrad eller tegn på langvarige symptomer ved moderat aktivitet eller hvile)
  • Forsøgspersoner, som har haft et forbigående iskæmisk anfald (TIA) eller slagtilfælde inden for 6 måneder før screeningsbesøg
  • Forsøgspersoner, der har en positiv HIV-antistoftest, hepatitis B-antigen eller hepatitis C-antistoftestresultat
  • Forsøgspersoner, der har en historie med maligne tumorer inden for 5 år før screening besøger
  • Forsøgspersoner, der har modtaget systemiske steroider (inhalationssteroider er tilladt), immunterapi eller cytotoksisk behandling inden for 14 dage før screening, eller som forventes at modtage en sådan behandling i løbet af undersøgelsesperioden
  • Forsøgspersoner, der har deltaget i andre kliniske forsøg inden for 30 dage før screeningsbesøg
  • Gravide og ammende kvinder eller kvinder i den fødedygtige alder og mænd, der planlægger en graviditet eller er uvillige til at bruge passende præventionsmetoder & indtil 30 dage efter afslutningen af ​​lægemiddeladministrationen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CLZ-2002
CLZ-2002-injektion er intramuskulær i underekstremiteterne på dag 1.
Medicin: CLZ-2002
Lavdosisgruppe (6×10^6 celler), Mellemdosisgruppe (12×10^6 celler), Højdosisgruppe (24×10^6 celler)
Andre navne:
  • Allogene tonsillar mesenkymale stamcelle-afledte schwann-celle-lignende celler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af intramuskulære (IM) injektioner af CLZ-2002 hos deltagere
Tidsramme: Dag 1 (besøg 2) til uge 24 (besøg 6)
Hyppighed og procentdel af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger efter injektion gennem laboratorietests, fysiske undersøgelser, vitale tegn og elektrokardiogrammålinger udført under det kliniske forsøg.
Dag 1 (besøg 2) til uge 24 (besøg 6)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i neurologisk undersøgelse i uge 1, 4, 12 og 24
Tidsramme: Uge 1, 4, 12 og 24
Den primære investigator vil vurdere den neurologiske undersøgelse, som undersøges beviset på muskelsvaghed i arme, ben, hænder og fødder; samt tegn på muskelsvind, nedsatte reflekser og ethvert sansetab.
Uge 1, 4, 12 og 24
Ændringer fra baseline i funktionsnedsættelse ved brug af funktionsnedsættelsesskalaen (FDS) i uge 4, 12 og 24
Tidsramme: Uge 4, 12 og 24

Funktionsnedsættelsesskalaen (FDS) evaluerer primært svækkelse af motorisk funktion og vurderes af neurologen (hovedinvestigator) under besøget.

De 9 stadier af FDS er som følger:

0; normal, 1; normal, men med kramper og træthed, 2; manglende evne til at løbe, 3; gangbesvær, men stadig muligt uden hjælp, 4; Hvis i stand til at gå med en stok (gå med stok), 5; gå med krykker, 6; gå med rollator, 7; kørestolsbundet, 8; sengeliggende.
Uge 4, 12 og 24
Ændringer fra baseline i 10-meter gangtesten i uge 4, 12 og 24
Tidsramme: Uge 4, 12 og 24
Denne test måler den tid, det kræves for et forsøgsperson at gå 10 m gennem 10-meter gåtesten (10MWT)
Uge 4, 12 og 24
Ændring fra baseline i fedtinfiltrationsniveauet af muskler i underekstremiteterne i uge 24.
Tidsramme: Uge 24
Graden af ​​fedtinfiltration set på MR blev klassificeret i fem grader fra 0-4 og sammenlignet som følger: Ingen fedtinfiltration overhovedet (grad 0; intet fedt), nogle spor af fedtinfiltration (Grade1; noget fedtet streak), mere muskler end fedt (Grade2; fedt <muskel), når muskler og fedt ligner hinanden (Grade3; fedt = muskel), og når fedt er mere end muskler (Grade 4; fedt>muskel).
Uge 24
Ændringer fra baseline i hastigheden af ​​motorisk og sensorisk nerveledning i uge 4, 12 og 24
Tidsramme: Uge 4, 12 og 24

Motoriske og sensoriske nerveledningsundersøgelser vil blive udført på nerve medianus, ulnar nerve, peroneal nerve, tibial nerve og sural nerve ved hjælp af hudoverfladestimuleringselektroder og registreringselektroder. ved hjælp af hudoverfladestimulerings- og registreringsmetoden.

Undersøgelserne vil blive udført med amplituderne af det sammensatte muskelaktionspotentiale (CMAP) og det sensoriske nerveaktionspotentiale (SNAP) fra den positive maksimale værdi til den negative maksimumværdi.
Uge 4, 12 og 24
Ændringer fra baseline i sygdomssværhedsgraden af ​​CMTNS-v2-score i uge 4, 12 og 24.
Tidsramme: Uge 4, 12 og 24
Udvalget af CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) spænder fra 0-36. Sygdommens sværhedsgrad klassificeres som mild (≤10), moderat (11 til 20) og svær (>21).
Uge 4, 12 og 24
Ændringer fra baseline i den overordnede neuropati-begrænsningsskala (ONLS) i uge 4, 12 og 24
Tidsramme: Uge 4, 12 og 24
Overall Neuropathy Limiting Scale (ONLS) vurderer skalaen i de nedre ekstremiteter som den totale neuropati begrænsende skala. Et 1-punkts stadie repræsenterer en klinisk meningsfuld ændring i form af handicap.
Uge 4, 12 og 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cellatoz Therapeutics, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juli 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

17. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2024

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLZ-CMT-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot Marie tandsygdom, type 1

Kliniske forsøg med CLZ-2002

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner