Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

La sicurezza e la tollerabilità di CLZ-2002 nei pazienti con malattia di Charcot-Marie Tooth.

13 febbraio 2025 aggiornato da: Cellatoz Therapeutics, Inc

Uno studio clinico di fase 1, in aperto, prospettico, per la determinazione della dose per la valutazione della sicurezza e della tollerabilità delle iniezioni intramuscolari di CLZ-2002 per il trattamento di soggetti affetti da Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 (CMT 1)

Uno studio clinico di fase 1, in aperto, prospettico, per la determinazione della dose per la valutazione della sicurezza e della tollerabilità delle iniezioni intramuscolari di CLZ-2002 per il trattamento di soggetti con Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 (CMT 1)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è lo studio clinico First In Human (FIH) per valutare la sicurezza e la tollerabilità delle iniezioni IM di CLZ-2002 in pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) di tipo 1.

CLZ-2002 è le cellule che promuovono la rigenerazione neuronale derivate da cellule staminali mesenchimali allogeniche. Queste cellule sono cellule simili a cellule di Schwann differenziate dalle cellule staminali mesenchimali tonsillari. CLZ-2002 aiuta la rimielinizzazione dei nervi periferici danneggiati ripristinando le guaine mieliniche. Induce anche la rigenerazione nervosa e le vie di mielinizzazione nel nervo sciatico e ripristina i tessuti muscolari anormali nella malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 (CMT1).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
    • Gangnam-gu
      • Seoul, Gangnam-gu, Corea, Repubblica di, 06351
        • Samsung Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età pari o superiore a 18 anni
  • Soggetti con una diagnosi comprovata di malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 al momento della visita di screening
  • Soggetti che presentano debolezza muscolare almeno nella dorsiflessione del piede (valutazione clinica) al momento della visita di screening
  • Soggetti con un punteggio di neuropatia CMT (CMTNS-v2) di 2 o più e 30 o meno punti al momento della visita di screening
  • I soggetti che possono comprendere e sono disposti a firmare un documento di consenso informato scritto sono disposti a rispettare tutte le procedure dello studio e programmare le visite.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che hanno altre malattie neuromuscolari
  • Soggetti che sono stati sottoposti a chirurgia ossea dell'arto superiore e inferiore entro sei mesi prima della visita di screening
  • Soggetti che hanno dubbi sulle misurazioni della forza muscolare a causa del precedente intervento chirurgico
  • - Soggetti con grave infezione attiva inclusa cellulite grave/purulenta nei siti di iniezione durante la visita di screening
  • Soggetti che hanno una storia di ricovero ospedaliero a causa di ipersensibilità agli antistaminici o allergia o ipersensibilità a determinate sostanze come cibo o farmaci
  • Soggetti che hanno una storia di malattia cardiovascolare instabile definita dalla presenza di infarto miocardico (STEMI o NSTEMI) entro 6 mesi prima dello screening o dalla presenza di angina pectoris instabile (in caso di aumento della frequenza dei sintomi, aumento della gravità o segni di sintomi prolungati ad attività moderata o a riposo)
  • Soggetti che hanno una storia di attacco ischemico transitorio (TIA) o ictus entro 6 mesi prima della visita di screening
  • Soggetti che hanno un risultato positivo del test degli anticorpi dell'HIV, dell'antigene dell'epatite B o del test degli anticorpi dell'epatite C
  • Soggetti che hanno una storia di tumori maligni entro 5 anni prima della visita di screening
  • Soggetti che hanno ricevuto steroidi sistemici (sono consentiti steroidi per via inalatoria), immunoterapia o terapia citotossica entro 14 giorni prima dello screening o che dovrebbero ricevere tale trattamento durante il periodo di studio
  • Soggetti che hanno partecipato ad altri studi clinici entro 30 giorni prima della visita di screening
  • Donne in gravidanza e in allattamento o donne in età fertile e uomini che pianificano una gravidanza o non sono disposti a utilizzare metodi contraccettivi adeguati e fino a 30 giorni dopo la fine della somministrazione del farmaco

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: CLZ-2002
L'iniezione di CLZ-2002 è intramuscolare negli arti inferiori il giorno 1.
Droga: CLZ-2002
Gruppo a bassa dose (6×10^6 cellule), gruppo a media dose (12×10^6 cellule), gruppo ad alta dose (24×10^6 cellule)
Altri nomi:
  • Cellule simili a cellule di schwann derivate da cellule staminali mesenchimali tonsillari allogeniche

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità delle iniezioni intramuscolari (IM) di CLZ-2002 nei partecipanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (visita 2) alla settimana 24 (visita 6)
Frequenza e percentuale di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi dopo l'iniezione attraverso test di laboratorio, esami fisici, segni vitali e misurazioni dell'elettrocardiogramma condotti durante la sperimentazione clinica.
Dal giorno 1 (visita 2) alla settimana 24 (visita 6)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni rispetto al basale nell'esame neurologico alle settimane 1, 4, 12 e 24
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 12 e 24
Il ricercatore principale valuterà l'esame neurologico che esamina l'evidenza di debolezza muscolare di braccia, gambe, mani e piedi; così come segni di atrofia muscolare, riflessi ridotti e qualsiasi perdita sensoriale.
Settimane 1, 4, 12 e 24
Variazioni rispetto al basale della disabilità funzionale utilizzando la scala della disabilità funzionale (FDS) alle settimane 4, 12 e 24
Lasso di tempo: Settimane 4, 12 e 24

La Functional Disability Scale (FDS) valuta principalmente la compromissione della funzione motoria ed è valutata dal neurologo (principal investigator) durante la visita.

Le 9 fasi di FDS sono le seguenti:

0; normale, 1; normale ma con crampi e affaticabilità, 2; incapacità di correre, 3; difficoltà di deambulazione ma ancora possibile senza aiuto, 4; Se in grado di camminare con un bastone (camminare con il bastone), 5; camminare con le stampelle, 6; camminare con un deambulatore, 7; in sedia a rotelle, 8; costretto a letto.
Settimane 4, 12 e 24
Variazioni rispetto al basale nel test del cammino di 10 metri alle settimane 4, 12 e 24
Lasso di tempo: Settimane 4, 12 e 24
Questo test misura il tempo necessario a un soggetto per percorrere 10 m attraverso il 10-Meter Walking Test (10MWT)
Settimane 4, 12 e 24
Variazione rispetto al basale del livello di infiltrazione adiposa dei muscoli degli arti inferiori alla settimana 24.
Lasso di tempo: Settimana 24
Il grado di infiltrazione di grasso osservato alla risonanza magnetica è stato classificato in cinque gradi da 0 a 4 e confrontato come segue: nessuna infiltrazione di grasso (grado 0; nessun grasso), alcune tracce di infiltrazione di grasso (grado 1; qualche striscia di grasso), più muscolo rispetto al grasso (Grado2; grasso <muscolo), quando muscolo e grasso sono simili (Grado3; grasso = muscolo) e quando il grasso è maggiore del muscolo (Grado 4; grasso>muscolo).
Settimana 24
Variazioni rispetto al basale nella velocità di conduzione nervosa motoria e sensoriale alle settimane 4, 12 e 24
Lasso di tempo: Settimane 4, 12 e 24

Verranno eseguiti studi di conduzione del nervo motorio e sensoriale sul nervo mediano, sul nervo ulnare, sul nervo peroneo, sul nervo tibiale e sul nervo surale utilizzando elettrodi di stimolazione della superficie cutanea ed elettrodi di registrazione. utilizzando il metodo di stimolazione e registrazione della superficie cutanea.

Gli studi verranno eseguiti con le ampiezze del potenziale d'azione muscolare composto (CMAP) e del potenziale d'azione nervoso sensoriale (SNAP) dal valore massimo positivo al valore massimo negativo.
Settimane 4, 12 e 24
Variazioni rispetto al basale nella gravità della malattia del punteggio CMTNS-v2 alle settimane 4, 12 e 24.
Lasso di tempo: Settimane 4, 12 e 24
La gamma di CMTNS-v2 (Charcot Marie Tooth Neuropathy Score-v2) varia da 0 a 36. La gravità della malattia è classificata come lieve (≤10), moderata (da 11 a 20) e grave (>21).
Settimane 4, 12 e 24
Variazioni rispetto al basale nella scala globale di limitazione della neuropatia (ONLS) alle settimane 4, 12 e 24
Lasso di tempo: Settimane 4, 12 e 24
L'Overall Neuropathy Limiting Scale (ONLS) valuta i punteggi della scala negli arti inferiori come Total Neuropathy Limiting Scale. Uno stadio a 1 punto rappresenta un cambiamento clinicamente significativo in termini di disabilità.
Settimane 4, 12 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Cellatoz Therapeutics, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 febbraio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CLZ-CMT-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni