Essential 3 - Decentraliseret, fase 3-undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​Ulixacaltamid ved essentiel tremor (ET)

Inklusionskriterier:

1. Har et body mass index (BMI) ved screening mellem 18 og 40 kg/m2 inklusive.
2. Har en klinisk diagnose af ET før screening som karakteriseret ved postural og action tremor
3. Hvis du i øjeblikket modtager medicin ordineret til ET, skal du være på ≤1 medicin, på stabil(e) dosis(er) i mindst 1 måned før screening og villig til at opretholde stabil(e) dosis(er) gennem hele undersøgelsen. Efter behov (PRN) brug af ordineret ET-medicin er ikke tilladt. Brug af primidon er ikke tilladt inden for 2 uger før screening og under hele undersøgelsens varighed.
4. Kvinder i den fødedygtige alder skal udføre graviditetstest med en dokumenteret negativ serumgraviditetstest ved screening på dag -28, negative uringraviditetstest Baseline (dag 1) før administration af undersøgelseslægemidlet i hele interventionsperioderne (som beskrevet i SoA) og ved SFU- eller ED-besøget, alt efter hvad der er relevant.
5. Er villig og i stand til at bruge prævention som defineret i protokollen og ICF.
6. Er blevet vurderet som en passende og egnet kandidat af investigator og har en neurologisk undersøgelse og medicinsk(e) journal(er) i overensstemmelse med ET-diagnose, som bekræftet af ERC's centrale anmelder.
7. Bekræft nøgleinkluderingskriterier ved baseline

Ekskluderingskriterier:

1. Neuropati, muskelsvaghed, arthropati eller anden muskuloskeletal diagnose af den øvre ekstremitet, der forringer fingerfærdighed eller funktion.
2. Har en kendt overfølsomhed over for enhver komponent i formuleringen af ​​ulixacaltamid.
3. Er uvillig eller ude af stand til at afstå fra episodisk brug af medicin(er)/stoffer, der kan interferere med evalueringen af ​​tremor under undersøgelsen.
4. Bruger sporadisk benzodiazepin, sovemedicin eller anxiolytikum (som yderligere defineret i protokollen), som efter investigatorens eller sponsorens vurdering ville forvirre vurderingen af ​​tremor.
5. Har traumer i nervesystemet inden for 3 måneder før start af rysten.
6. Har en historie med ensidig tremor eller kliniske tegn på en anden medicinsk, neurologisk eller psykiatrisk tilstand, der kan forklare eller forårsage tremor, herunder men ikke begrænset til Parkinsons sygdom, Huntingtons sygdom, Alzheimers sygdom, slagtilfælde med neurologiske følgesygdomme, intention tremor (IT) forårsaget af anden ætiologi end ET, cerebellar sygdom (herunder spinocerebellar ataksier), primær dystoni, Fragilt X Tremor/Ataxia syndrom eller familiehistorie med Fragilt X syndrom, traumatisk hjerneskade, psykogen tremor, misbrug eller abstinenser af alkohol eller benzodiazepiner, multipel sklerose, polyneuropathy diabetisk neuropati tilladt, hvis sygdommen ikke påvirker gang eller balance og ikke involverer overekstremiteter), og endokrine tilstande såsom ukontrolleret eller utilstrækkeligt behandlet hypothyroidisme, mad- eller supplementinducerede bevægelsesforstyrrelser (f.eks. tremor relateret til beta-agonister eller koffein), eller andre medicinske, neurologiske eller psykiatriske tilstande, der kan forklare eller forårsage tremor.
7. Har tidligere haft magnetisk resonans-guidet fokuseret ultralyd eller kirurgisk indgreb for ET såsom en dyb hjernestimulator (DBS) eller læsionsterapi såsom thalamotomi.
8. Har haft botulinumtoksininjektion for ET i de 6 måneder forud for screening eller gennem hele undersøgelsen.
9. Bruger Cala kIQ™ sundhedsapparatet til ET i 14 dage før screening eller under hele undersøgelsen.
10. Er uvillig eller ude af stand til at afstå fra at drikke alkohol 24 timer før og under kliniske undersøgelsesvurderinger, eller regelmæssig brug af alkohol, der ville udelukke afholdenhed fra alkohol i denne periode omkring besøg.
11. Har en historie med misbrugsforstyrrelser i overensstemmelse med Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders Fifth Edition Text Revision (DSM-5-TR) kriterier. Deltagere med en tidligere diagnose af stofmisbrug, som har været i remission i mindst 2 år, kan deltage i undersøgelsen.
12. Tager i øjeblikket receptpligtige eller ikke-receptpligtige produkter og fødevarer, der vides at være moderate eller stærke hæmmere eller stærke inducere (moderat induktorer er ikke forbudt) af cytochrom P450 (CYP3A4), som ikke kan seponeres i mindst 5 halveringstider eller 14 dage før (alt efter hvad der er den længste periode) til baseline og tilbageholdt under hele den kliniske undersøgelse.
13. Forudgående deltagelse i et klinisk ulixacaltamid-studie, med undtagelse af deltagere, der i øjeblikket er tilmeldt og gennemfører EOT-besøget i PRAX-944-222 forlængelsesperiode.