Essenziale 3 - Studio decentralizzato di fase 3 che valuta la sicurezza e l'efficacia di ulixacaltamide nel tremore essenziale (ET)

Criterio di inclusione:

1. Ha un indice di massa corporea (BMI) allo screening compreso tra 18 e 40 kg/m2 compresi.
2. Ha una diagnosi clinica di ET prima dello screening caratterizzata da tremore posturale e d'azione
3. Se attualmente riceve farmaci prescritti per ET, deve assumere ≤1 farmaci, assumere dosi stabili per almeno 1 mese prima dello screening e essere disposto a mantenere dosi stabili durante lo studio. Non è consentito l’uso al bisogno (PRN) dei medicinali ET prescritti. L'uso di primidone non è consentito nelle 2 settimane precedenti lo screening e per tutta la durata dello studio.
4. Le donne in età fertile devono sottoporsi a test di gravidanza, con un test di gravidanza su siero negativo documentato allo screening il giorno -28, test di gravidanza sulle urine negativi al basale (giorno 1) prima della somministrazione del farmaco in studio, durante i periodi di intervento (come indicato nella SoA). e alla visita SFU o ED, a seconda dei casi.
5. È disposto e in grado di utilizzare la contraccezione come definito nel protocollo e nell'ICF.
6. È stato valutato come candidato appropriato e idoneo dallo sperimentatore e dispone di un esame neurologico e di cartelle cliniche coerenti con la diagnosi ET, come confermato dal revisore centrale dell'ERC.
7. Confermare i criteri di inclusione chiave al Baseline

Criteri di esclusione:

1. Neuropatia, debolezza muscolare, artropatia o altra diagnosi muscoloscheletrica dell'arto superiore che compromette la destrezza o la funzione.
2. Presenta una nota ipersensibilità a qualsiasi componente della formulazione di ulixcaltamide.
3. Non è disposto o non è in grado di astenersi dall'uso episodico di farmaci/sostanze che potrebbero interferire con la valutazione del tremore durante lo studio.
4. Utilizza sporadicamente benzodiazepine, farmaci per il sonno o ansiolitici (come ulteriormente definiti nel protocollo), che a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor potrebbero confondere la valutazione del tremore.
5. Ha subito un trauma al sistema nervoso nei 3 mesi precedenti l'inizio del tremore.
6. Ha una storia di tremore unilaterale o evidenza clinica di un'altra condizione medica, neurologica o psichiatrica che può spiegare o causare tremore, incluso ma non limitato a morbo di Parkinson, malattia di Huntington, morbo di Alzheimer, ictus con sequele neurologiche, tremore intenzionale (IT) causato per eziologia diversa da ET, malattia cerebellare (incluse atassie spinocerebellari), distonia primaria, sindrome dell'X fragile/tremore atassia o storia familiare di sindrome dell'X fragile, trauma cranico, tremore psicogeno, abuso o astinenza da alcol o benzodiazepine, sclerosi multipla, polineuropatia ( neuropatia diabetica consentita se la malattia non influisce sull'andatura o sull'equilibrio e non coinvolge gli arti superiori) e stati endocrini come ipotiroidismo non controllato o trattato inadeguatamente, disturbi del movimento indotti da cibo o integratori (ad esempio, tremore correlato ai beta agonisti o alla caffeina), o altre condizioni mediche, neurologiche o psichiatriche che possono spiegare o causare tremore.
7. Ha subito precedenti ultrasuoni focalizzati guidati da risonanza magnetica o interventi chirurgici per ET come uno stimolatore cerebrale profondo (DBS) o terapia delle lesioni come la talamotomia.
8. Ha subito un'iniezione di tossina botulinica per ET nei 6 mesi precedenti lo screening o durante lo studio.
9. Sta utilizzando il dispositivo sanitario Cala kIQ™ per ET nei 14 giorni precedenti lo screening o durante lo studio.
10. Non è disposto o non è in grado di astenersi dal bere alcolici 24 ore prima e durante le valutazioni dello studio clinico, o dall'uso regolare di alcol che precluderebbe l'astinenza dall'alcol per questo periodo di tempo intorno alle visite.
11. Ha una storia di disturbo da uso di sostanze coerente con i criteri di revisione del testo della quinta edizione del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali (DSM-5-TR). Possono partecipare allo studio i partecipanti con una precedente diagnosi di disturbo da uso di sostanze che sono in remissione da almeno 2 anni.
12. Sta attualmente assumendo uno o più prodotti soggetti a prescrizione o non soggetti a prescrizione e alimenti noti per essere inibitori moderati o forti o induttori forti (gli induttori moderati non sono proibiti) del citocromo P450 (CYP3A4), che non può essere interrotto per almeno 5 emivite o 14 giorni prima (a seconda di quale sia il periodo di tempo più lungo) rispetto al basale e trattenuto durante lo studio clinico.
13. Partecipazione precedente a uno studio clinico sull'ulixcaltamide, ad eccezione dei partecipanti che sono attualmente arruolati e completano la visita EOT nel periodo di estensione PRAX-944-222.