Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af ABX1100

1. maj 2026 opdateret af: Aro Biotherapeutics

En fase 1, enkelt stigende dosis og multiple doser undersøgelse for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ABX1100 hos normale raske frivillige

Undersøgelse ABX1100-1001 er et første-i-menneske (FIH), fase 1-studie til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og farmakodynamik af en enkelt stigende dosis (SAD) og multiple doser (MD) af ABX1100 administreret intravenøst ​​til raske deltagere.

  • Del A er et SAD, dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret design hos normale raske frivillige. Del A vil tilmelde op til 24 forsøgspersoner (18 aktive: 6 placebo).
  • Del B er et MD, dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret design hos normale raske frivillige. Del B vil begynde efter del A og tilmelde 12 forsøgspersoner (9 aktive: 3 placebo).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
46

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • MAGIC clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • UCI
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Body mass index (BMI) mellem 18,0 og 32,0 kg/m2, inklusive og vægt mellem 50 og 90 kg, inklusive.
  • Aftal ikke at have en tatovering eller kropspiercing før slutningen af ​​undersøgelsen.
  • Accepter ikke at modtage COVID-19-vaccination fra 7 dage før indgivelse af første forsøgslægemiddel indtil mindst 7 dage efter sidste undersøgelseslægemiddeladministration.
  • Accepter ikke at modtage en vaccination (levende svækket vaccine) under undersøgelsen og indtil 60 dage efter undersøgelsen er afsluttet (sidste undersøgelsesprocedure).
  • Villig til at gennemgå nålemuskelbiopsier.
  • Villig til at undgå anstrengende aktiviteter 48 timer før nålemuskelbiopsi og under hele undersøgelsen.
  • Kvindelige deltagere, der er seksuelt aktive med en ikke-steriliseret partner, skal være ikke-gravide og ikke-ammende og acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode.
  • Mænd i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode med kvindelige seksuelle partnere i den fødedygtige alder og ikke donere sæd under deltagelse i undersøgelsen og i 90 dage efter sidste administration af forsøgslægemidlet ABX1100 eller placebo.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt historie eller tilstedeværelse af en hvilken som helst klinisk signifikant lever-, nyre-/genitourinær, gastrointestinal, kardiovaskulær, cerebrovaskulær, pulmonal, endokrin, immunologisk, muskuloskeletal, neurologisk, psykiatrisk, dermatologisk eller hæmatologisk sygdom eller tilstand.
  • Anamnese med arvelige eller erhvervede skeletmuskelsygdomme (for eksempel Duchenne muskeldystrofi (DMD), Becker muskeldystrofi (BMD), limb-girdle muskeldystrofi (LGMD), myotonisk dystrofi, spinal muskelatrofi (SMA), polymyositis, rabdomyolyse og Inclusion Body Myositis (IBM).
  • Anamnese med enhver arvelig eller erhvervet hjertesygdom, herunder kongestiv hjertesvigt, iskæmisk hjertesygdom eller arytmier; et unormalt EKG.
  • Anamnese med cancer inden for de seneste 5 år, med undtagelse af behandlet eller udskåret hudbasalcellekarcinom.
  • Enhver klinisk signifikant sygdom, medicinsk/kirurgisk indgreb eller traume inden for 4 uger før screeningsbesøget
  • Tilstedeværelse af enhver væsentlig fysisk eller organabnormitet.
  • Større operation inden for 6 måneder før studiets start.
  • Aktuel ryger, nyere historie med rygning og/eller brug af nikotinholdige produkter (inden for de seneste 6 måneder).
  • En kendt historie eller positivt testresultat for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), hepatitis C antistof eller human immundefektvirus (HIV) infektion.
  • Deltager i øjeblikket i et andet forsøgsstudie eller har modtaget et forsøgslægemiddel inden for de seneste 30 dage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del B Multidosis (aktiv)
Forsøgspersonerne vil modtage 1 IV-dosis af ABX1100 på dag 1 og dag 29 hver.
Medicin: ABX1100 injektion til IV infusion
Centyrin protein-siRNA konjugat
Placebo komparator: Del B Multidosis (placebo)
Forsøgspersonerne vil modtage 1 IV-dosis placebo på dag 1 og dag 29 hver.
Medicin: Placebo-injektion til IV-infusion
placebo saltvandsinjektion
Eksperimentel: Del A kohorte 1-4 enkeltdosis (aktiv)
Forsøgspersonerne vil modtage 1 enkelt IV dosis af ABX1100 på dag 1.
Medicin: ABX1100 injektion til IV infusion
Centyrin protein-siRNA konjugat
Placebo komparator: Del A kohorte 1-3 enkeltdosis (placebo)
Forsøgspersonerne vil modtage 1 enkelt IV dosis placebo på dag 1.
Medicin: Placebo-injektion til IV-infusion
placebo saltvandsinjektion
Eksperimentel: Del C
Patienter med sent debuterende Pompes sygdom vil modtage 1 dosis ABX1100 på henholdsvis dag 1 og dag 29.
Medicin: ABX1100 injektion til IV infusion
Centyrin protein-siRNA konjugat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal emner med behandling af bivirkninger
Tidsramme: Op til 20 uger
Bivirkninger vil blive klassificeret i overensstemmelse med National Cancer Institute (NCI) fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE), version 5.0. Adverse events (AEs) will be reported based on clinical laboratory tests, vital signs, physical examinations, electrocardiograms, and echocardiograms from the time informed consent is signed through 8 weeks after ABX1100 administration for Part A and through 12 weeks after ABX1100 administration for Part B, and up to 20 weeks for Part C. AEs will be considered to be treatment emergent (TEAE) if they occurred or worsened in severity after the first Dosis af undersøgelsesbehandling.
Op til 20 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetik målt ved Cmax
Tidsramme: 0-8 timer efter ABX1100-administrationen
Plasmaprøver vil blive taget før dosis, 10 minutter, en afslutning af infusion, 0,5, 1, 3, 6 og 8 timer efter starten af ​​ABX1100-administrationen
0-8 timer efter ABX1100-administrationen
Plasma farmakokinetik målt ved Tmax
Tidsramme: 0-8 timer efter ABX1100-administrationen
Plasmaprøver vil blive taget før dosis, 10 minutter, en afslutning af infusion, 0,5, 1, 3, 6 og 8 timer efter starten af ​​ABX1100-administrationen
0-8 timer efter ABX1100-administrationen
Plasma farmakokinetik målt ved AUC
Tidsramme: 0-8 timer efter ABX1100-administrationen
Plasmaprøver vil blive taget før dosis, 10 minutter, en afslutning af infusion, 0,5, 1, 3, 6 og 8 timer efter starten af ​​ABX1100-administrationen
0-8 timer efter ABX1100-administrationen
Immunogenicitet af AXB1100 målt ved anti-ABX1100 antistoffer i serum
Tidsramme: Op til 16 uger
Plasmaprøver vil blive taget før dosis dag 15 og dag 29 efter ABX1100-administration (del A); Plasmaprøver tages før dosis dag 15, dag 29, dag 43, dag 57 og dag 71 efter ABX1100-administration (del B); Plasmaprøver vil blive taget før dosis dag 15, dag 29, dag 43, dag 57 og dag 71 efter ABX1100-administration; D113 Blodtrækning til ADA kan anmodes om af sponsor baseret på resultater af tidligere tidspunkter. (Del c);
Op til 16 uger
Koncentration af muskelmuskel
Tidsramme: Nålmuskelbiopsier ved præ-dosis, uge ​​10 og uge 6 eller 16
Koncentration af siRNA -komponent i knoglemuskler
Nålmuskelbiopsier ved præ-dosis, uge ​​10 og uge 6 eller 16
Farmakodynamik målt ved Gys1 mRNA i muskler
Tidsramme: Nålmuskelbiopsier ved præ-dosis, uge ​​10 og uge 6 eller 16
Ændring i Gys1 mRNA fra præ-dosis
Nålmuskelbiopsier ved præ-dosis, uge ​​10 og uge 6 eller 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Aro Biotherapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. februar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ABX1100-1001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger