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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von ABX1100

1. Mai 2026 aktualisiert von: Aro Biotherapeutics

Eine Phase-1-Studie mit aufsteigender Einzeldosis und Mehrfachdosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ABX1100 bei normalen gesunden Freiwilligen

Bei der Studie ABX1100-1001 handelt es sich um eine First-in-Human-Studie (FIH) der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik einer einzelnen aufsteigenden Dosis (SAD) und mehrerer Dosen (MD) von ABX1100, die gesunden Teilnehmern intravenös verabreicht werden.

  • Teil A ist ein SAD, doppelblindes, placebokontrolliertes, randomisiertes Design bei normalen gesunden Freiwilligen. In Teil A werden bis zu 24 Probanden eingeschrieben (18 aktive: 6 Placebo).
  • Teil B ist ein MD-, doppelblindes, placebokontrolliertes, randomisiertes Design bei normalen gesunden Freiwilligen. Teil B beginnt nach Teil A und umfasst 12 Probanden (9 aktive: 3 Placebo).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
46

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • MAGIC clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • UCI
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Body-Mass-Index (BMI) zwischen 18,0 und 32,0 kg/m2 (einschließlich) und Gewicht zwischen 50 und 90 kg (einschließlich).
  • Vereinbaren Sie, dass Sie sich bis zum Ende der Studie weder tätowieren noch piercen lassen.
  • Stimmen Sie zu, ab 7 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis mindestens 7 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments keine COVID-19-Impfung zu erhalten.
  • Stimmen Sie zu, während der Studie und bis 60 Tage nach Studienende (letzter Studiendurchgang) keine Impfung (attenuierter Lebendimpfstoff) zu erhalten.
  • Bereit, sich Nadelmuskelbiopsien zu unterziehen.
  • Bereit, anstrengende Aktivitäten 48 Stunden vor der Nadelmuskelbiopsie und während der gesamten Studie zu vermeiden.
  • Weibliche Teilnehmer, die mit einem nicht sterilisierten Partner sexuell aktiv sind, müssen weder schwanger noch stillend sein und sich mit der Anwendung einer hochwirksamen Verhütungsmethode einverstanden erklären.
  • Männer im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, bei weiblichen Sexualpartnern im gebärfähigen Alter eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden und dürfen während der Studienteilnahme und für 90 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments ABX1100 oder Placebo kein Sperma spenden.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Vorgeschichte oder Vorliegen einer klinisch signifikanten hepatischen, renalen/urogenitalen, gastrointestinalen, kardiovaskulären, zerebrovaskulären, pulmonalen, endokrinen, immunologischen, muskuloskelettalen, neurologischen, psychiatrischen, dermatologischen oder hämatologischen Erkrankung oder Erkrankung.
  • Anamnese jeglicher angeborener oder erworbener Erkrankungen der Skelettmuskulatur (z. B. Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), Becker-Muskeldystrophie (BMD), Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie (LGMD), Myotone Dystrophie, Spinale Muskelatrophie (SMA), Polymyositis, Rhabdomyolyse usw Einschlusskörpermyositis (IBM).
  • Anamnese einer angeborenen oder erworbenen Herzerkrankung, einschließlich Herzinsuffizienz, ischämischer Herzkrankheit oder Arrhythmien; ein abnormales EKG.
  • Krebs in der Anamnese innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahme eines behandelten oder exzidierten Basalzellkarzinoms der Haut.
  • Jede klinisch bedeutsame Krankheit, jeder medizinische/chirurgische Eingriff oder jedes Trauma innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch
  • Vorliegen einer signifikanten körperlichen oder organbezogenen Anomalie.
  • Größere Operation innerhalb von 6 Monaten vor Studienbeginn.
  • Aktueller Raucher, aktuelle Rauchergeschichte und/oder Konsum nikotinhaltiger Produkte (innerhalb der letzten 6 Monate).
  • Eine bekannte Vorgeschichte oder ein positives Testergebnis für Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Hepatitis-C-Antikörper oder eine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Nehmen Sie derzeit an einer anderen Prüfstudie teil oder haben Sie in den letzten 30 Tagen ein Prüfpräparat erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Teil B Mehrfachdosis (aktiv)
Die Probanden erhalten jeweils an Tag 1 und Tag 29 eine intravenöse Dosis ABX1100.
Arzneimittel: ABX1100-Injektion zur IV-Infusion
Centyrin-Protein-siRNA-Konjugat
Placebo-Komparator: Teil B Mehrfachdosis (Placebo)
Die Probanden erhalten an Tag 1 und Tag 29 jeweils eine intravenöse Dosis Placebo.
Arzneimittel: Placebo-Injektion zur intravenösen Infusion
Placebo-Kochsalzinjektion
Experimental: Teil A Kohorte 1-4 Einzeldosis (aktiv)
Die Probanden erhalten am ersten Tag eine intravenöse Einzeldosis ABX1100.
Arzneimittel: ABX1100-Injektion zur IV-Infusion
Centyrin-Protein-siRNA-Konjugat
Placebo-Komparator: Teil A Kohorte 1-3 Einzeldosis (Placebo)
Die Probanden erhalten am ersten Tag eine einzelne intravenöse Dosis Placebo.
Arzneimittel: Placebo-Injektion zur intravenösen Infusion
Placebo-Kochsalzinjektion
Experimental: Teil C
Patienten mit spätem Morbus Pompe erhalten jeweils eine Dosis ABX1100 an Tag 1 und Tag 29.
Arzneimittel: ABX1100-Injektion zur IV-Infusion
Centyrin-Protein-siRNA-Konjugat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit Behandlungsbemerkung unerwünschter Ereignisse (Tees)
Zeitfenster: bis zu 20 Wochen
Nebenwirkungen werden gemäß den gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE), Version 5.0, gemäß den gemeinsamen Terminologiekriterien der National Cancer Institute (NCI) bewertet. Unerwünschte Ereignisse (AEs) werden auf der Grundlage klinischer Labortests, Vitalzeichen, körperlichen Untersuchungen, Elektrokardiogrammen und Echokardiogrammen gemeldet. Dosis der Studienbehandlung.
bis zu 20 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma -Pharmakokinetik gemessen durch Cmax
Zeitfenster: 0-8 Stunden nach ABX1100 Administration
Plasmaproben werden vor der Dosis, 10 min, Ende der Infusion, 0,5, 1, 3, 6 und 8 Stunden nach Beginn der ABX1100-Verabreichung entnommen
0-8 Stunden nach ABX1100 Administration
Plasma -Pharmakokinetik gemessen durch Tmax
Zeitfenster: 0-8 Stunden nach ABX1100 Administration
Plasmaproben werden vor der Dosis, 10 min, Ende der Infusion, 0,5, 1, 3, 6 und 8 Stunden nach Beginn der ABX1100-Verabreichung entnommen
0-8 Stunden nach ABX1100 Administration
Plasma -Pharmakokinetik gemessen mit AUC
Zeitfenster: 0-8 Stunden nach ABX1100 Administration
Plasmaproben werden vor der Dosis, 10 min, Ende der Infusion, 0,5, 1, 3, 6 und 8 Stunden nach Beginn der ABX1100-Verabreichung entnommen
0-8 Stunden nach ABX1100 Administration
Immunogenität von AxB1100 gemessen durch Anti-ABX1100-Antikörper im Serum
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Plasmaproben werden vor der Dosis, Tag 15 und Tag 29 nach ABX1100-Verabreichung (Teil A) entnommen. Plasmaproben werden vor der Dosis entnommen, Tag 15, Tag 29, Tag 43, Tag 57 und Tag 71 nach ABX1100-Verabreichung (Teil B); Plasmaproben werden vor der Dosis entnommen, Tag 15, Tag 29, Tag 43, Tag 57 und Tag 71 nach ABX1100-Verwaltung; D113 -Blutauszug für ADA kann vom Sponsor basierend auf den Ergebnissen früherer Zeitpunkte angefordert werden. (Teil C);
Bis zu 16 Wochen
Muskelmedikamentenkonzentration
Zeitfenster: Nadelmuskelbiopsien in der Vordosis, Woche 10 und Woche 6 oder 16
Konzentration der siRNA -Komponente im Skelettmuskel
Nadelmuskelbiopsien in der Vordosis, Woche 10 und Woche 6 oder 16
Pharmakodynamik gemessen durch GYS1 -mRNA im Muskel
Zeitfenster: Nadelmuskelbiopsien in der Vordosis, Woche 10 und Woche 6 oder 16
Änderung der GYS1-mRNA aus der Vordosis
Nadelmuskelbiopsien in der Vordosis, Woche 10 und Woche 6 oder 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Aro Biotherapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
19. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
13. Februar 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
13. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ABX1100-1001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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