Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og den indledende effektivitet af enkelt intravenøs infusion af JWK007 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

7. september 2026 opdateret af: Xingchen Peng, West China Hospital
Denne undersøgelse er et enkelt-center, enkeltarmet, ikke-randomiseret, åbent, ikke-kontrolleret, dosis-eskalerende, prospektivt klinisk forsøg designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af JWK007-injektion hos pædiatriske patienter med Duchenne Muskeldystrofi (DMD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

DMD er en sjælden genetisk lidelse, der primært rammer mænd. Denne sygdom er tæt forbundet med mutationer i DMD-genet placeret på X-kromosomet. DMD-genet koder for et protein kendt som dystrofin, som spiller en afgørende rolle i at give essentiel strukturel og beskyttende støtte i musklerne. Genterapi-lægemidler, der bruger Adeno-Associated Virus (AAV) som en vektor, har løftet om at tilbyde en bekvem, effektiv og sikker behandlingsmulighed for DMD-patienter. Derfor har vi selvstændigt udviklet og designet JWK007-indsprøjtningen. Undersøgelsen vil omfatte to doseringsgrupper og anvende et '3+3' dosiseskaleringsdesign, trinvist stigende doseringer på en sekventiel, stigende måde.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Xingchen Peng, Ph.D
  • Telefonnummer: +8618980606753
  • E-mail: pxx2014@163.com

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Xingchen Peng, Ph.D

Studiesteder

  • Kina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • West China Hospital, Sichuan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere, der opfylder alle følgende kriterier, kan komme i betragtning til inklusion:

  1. Mand, i alderen 5 til 10 år (inklusive).
  2. Diagnose af Duchenne muskeldystrofi (DMD) bekræftet gennem medicinsk historie og genetisk testning, karakteriseret ved en rammeskiftmutation (deletion eller duplikering) eller en for tidlig stopkodonmutation i DMD-genet mellem exoner 18 til 58.
  3. Ydeevne under gennemsnittet ved motorisk vurderingstest.
  4. Evne til at samarbejde med motorisk vurderingstest.
  5. Tolerance for muskelbiopsi under anæstesi uden kontraindikationer for biopsi.
  6. Deltagerne skal have taget en stabil dosis af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før screening, og den forventede dosis skal forblive konstant gennem hele undersøgelsen, bortset fra justeringer relateret til ændringer i kropsvægt.

Ekskluderingskriterier:

Deltagere, der opfylder et af følgende kriterier, er ikke berettiget til inklusion:

  1. Aktiv virusinfektion baseret på kliniske observationer.
  2. Tegn på kardiomyopati, herunder ekkokardiogram med ejektionsfraktion under 40 %.
  3. Serologiske tegn på HIV-infektion eller Hepatitis B- eller C-infektion.
  4. Diagnose af (eller igangværende behandling for) en autoimmun sygdom.
  5. Unormale laboratorieværdier anses for klinisk signifikante (GGT > 3XULN, bilirubin ≥ 3,0 mg/dL, kreatinin ≥ 1,8 mg/dL, Hgb < 80 eller > 180 g/L; WBC > 18,5*10^9/L).
  6. Samtidig sygdom eller behov for kronisk lægemiddelbehandling, der efter PI's opfattelse skaber unødvendige risici for genoverførsel.
  7. Forsøgspersoner med AAVrh74 neutraliserende antistoftitre > 1:400 som bestemt ved ELISA immunoassay.
  8. Har en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens evne til at overholde den protokol, der kræves afprøvning eller procedurer, eller kompromittere forsøgspersonens velbefindende, sikkerhed eller kliniske fortolkning.
  9. Alvorlig infektion (f. lungebetændelse, pyelonefritis eller meningitis) inden for 4 uger før genoverførselsbesøg (tilmelding kan blive udskudt).
  10. Har modtaget nogen undersøgelsesmedicin (bortset fra kortikosteroider) eller exon-spring-medicin (inklusive ExonDys 51), eksperimentel eller på anden måde, inden for de sidste 6 måneder forud for screening for denne undersøgelse.
  11. Har haft nogen form for genterapi, cellebaseret terapi (f. stamcelletransplantation), eller CRISPR/Cas9.
  12. Familien ønsker ikke at afsløre patientens deltagelse i undersøgelsen hos primærlæge og andre læger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: JWK007 (AAVM101-µDys)
JWK007-injektionen anvender AAVM101, en AAVrh74-afledt kapsid, der er konstrueret til forbedret muskeltargeting, som sin virale vektor. Da det fulde længde-dystrofin-gen overskrider den konventionelle rAAV-pakningskapacitet (< 5,0 kb), leverer JWK007 et selvstændigt designet mikro-dystrofin (μDystrofin)-gen. Det resulterende μDystrofin-protein bevarer essentielle funktionelle domæner, inklusive strukturer, der er kritiske for at fremme neuronal nitroxid-synthase (nNOS)-aktivitet og membranbinding.
Biologisk: JWK007 Enkelt intravenøs infusion administration
Hver patient modtager en enkelt intravenøs infusion af JWK007 i en dosis på 1,0 × 10^14 vg/kg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
uønskede hændelser
Tidsramme: 5 år
Uønskede hændelser defineret som antallet af deltagere med bivirkninger i henhold til CTCAE v5.0
5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nordstjerne ambulatorisk vurdering
Tidsramme: 5 år
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) er et klinisk værktøj, der bruges til at vurdere den motoriske funktion og ambulatoriske evner hos børn og unge med neuromuskulære lidelser som Duchennes muskeldystrofi.
5 år
Seks minutters gangtest
Tidsramme: 5 år
afstanden patienten gik på seks minutter
5 år
10 meter gå-/løbetest
Tidsramme: 5 år
Den tid det tager at gå 100 meter
5 år
kreatinkinase
Tidsramme: 5 år
Ændringer i cirkulerende niveauer af CK
5 år
ekspressionen af ​​mikro-dystrofin-genet
Tidsramme: 6 måneder
Baseline muskelbiopsier for dystrofinekspression vil blive udført mellem -30 og -7 dage før behandling hos alle forsøgspersoner. Alle forsøgspersoner vil gennemgå en biopsi efter behandling på dag 180. Mikro-dystrofin-genekspression blev kvantificeret (immunfluorescens og Western blot-analyse) og sammenlignet før og efter muskelbiopsi.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
West China Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Xingchen Xingchen, Ph.D, West China Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. november 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2023-1285

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger