Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

AMX0035 og Progressive Supranuclear Parese (ORION)

27. april 2026 opdateret af: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Et fase 3-studie af sikkerhed og effektivitet af AMX0035 ved progressiv supranukleær parese (ORION)

ORION Trial er et forsøg til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​AMX0035 hos deltagere med progressiv supranukleær parese (PSP), bestående af en randomiseret dobbeltblind placebokontrolleret fase efterfulgt af en valgfri åben forlængelsesfase.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

AMX0035 er en kombinationsterapi designet til at reducere neuronal død gennem blokering af centrale cellulære dødsveje med oprindelse i det endoplasmatiske retikulum (ER) og mitokondrier. Dette kliniske forsøg er designet til at demonstrere, at AMX0035 er sikkert og tolerabelt, og vurdere dets effekt på sygdomsprogression målt ved PSPRS (Progressive Supranuclear Palsy) Rating Scale (PSPRS) over en 52-ugers dobbeltblind fase.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

139

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fountain Valley, California, Forenede Stater, 92708
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Movement Disorder Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • UC Health Anschutz Outpatient Pavilion Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • UF Health Dorothy Mangurian Neuroimaging Suite
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96813
        • Parkinsons and Movement Disorder Center at the Queens Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University PD and Movement Disorders Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536-0274
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
        • University of Minnesota, CTSI
    • Missouri
      • Rochester, Missouri, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38157
        • Veracity Neuroscience, LLC
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Kerwin Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Round Rock, Texas, Forenede Stater, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Movement Disorders Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-0059
        • Virginia Commonwealth University Department of Neurology
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrig, 13385
        • Hôpital de la timone
    • Gard
      • Nîmes, Gard, Frankrig, 30029
        • Hopital Caremeau
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Frankrig, 30076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Frankrig, 87042
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes, Ille Et Vilaine, Frankrig, 35033
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrig, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale-Università di Padova
      • Roma, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italien, 185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
      • Salerno, Italien, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
    • València
      • Valencia, València, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
    • Bavaria
      • Hausham, Bavaria, Tyskland, 83734
        • Krankenhaus Agatharied
      • Munich, Bavaria, Tyskland
        • Klinikum der Universität München
    • Hesse
      • Kassel, Hesse, Tyskland, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Thuringia
      • Stadtroda, Thuringia, Tyskland, 7646
        • Asklepios Fachklinikum Stadtroda

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen 40 til 80 år, inklusive
  • Diagnose af mulig eller sandsynlig PSP Richardson Syndrom
  • Tilstedeværelse af PSP-symptomer i <5 år
  • Score på <40 på den samlede (28-elementer) Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS)
  • Kan gå selvstændigt eller med minimal assistance
  • Minimumsscore på 24 på Mini Mental State Examination (MMSE)
  • Skal opholde sig uden for et faglært plejehjem eller demenscenter på screeningstidspunktet. Det er tilladt at bo i et plejehjem
  • Skal have en studiepartner, der er villig til at deltage i studiebesøg og oplyse om deltagerens status
  • I stand til at give informeret samtykke
  • I stand til og villig til at overholde forsøgsprocedurer, herunder besøg på forsøgsklinikken, besøgskrav og behandlingsplan, herunder MR-scanninger
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge effektiv prævention i hele undersøgelsens varighed og i 6 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Mænd skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsens varighed og i 6 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Mænd må ikke planlægge at donere sæd..

Ekskluderingskriterier:

  • Kræver brug af ernæringssonde
  • Beviser for enhver neurologisk lidelse, der kan forklare tegn på PSP
  • Beviser for enhver klinisk signifikant neurologisk lidelse udover PSP, herunder signifikante cerebrovaskulære abnormiteter, vaskulær demens, motorneuronsygdom eller ALS, Huntingtons sygdom, hydrocephalus ved normalt tryk, hjernetumor, krampeanfald, multipel sklerose eller kendte strukturelle hjerneabnormiteter.
  • Anamnese med autosomal dominant PSP på grund af en Microtubule Associated Protein Tau (MAPT) mutation
  • Historie om en autosomal dominant mutation forbundet med Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD)
  • Tidligere eller nuværende diagnose af skizofreni, skizoaffektiv lidelse eller bipolar lidelse
  • Tilstedeværelse af ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse (f.eks. større kognitiv dysfunktion), demens, alvorlig depression eller stofmisbrug, der ville svække deltagerens evne til at give informeret samtykke og følge instruktionerne
  • Unormal leverfunktion
  • Nyreinsufficiens
  • Vedvarende anæmi
  • Anamnese med klasse III/IV hjertesvigt ifølge New York Heart Association (NYHA)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo indgivet gennem munden i 52 uger: én gang dagligt i de første 2 uger og derefter to gange dagligt i resten af ​​undersøgelsen
Andet: Placebo
Matchende placebo-komparator
Eksperimentel: AMX0035

AMX0035 indgivet gennem munden i 52 uger: én gang dagligt i de første 2 uger og derefter to gange dagligt i resten af ​​undersøgelsen

For deltagere, der vælger at fortsætte ind i open-label-fasen i uge 52; AMX0035 vil blive administreret én gang dagligt i de første 2 uger og derefter to gange dagligt i resten af ​​den åbne fase
Medicin: AMX0035
Proprietær formulering af natriumphenylbutyrat og taurursodiol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i alt (28-elementer) Score for progressiv supranukleær parese (PSPRS)
Tidsramme: 52 uger
Vurder indvirkningen af ​​AMX0035 på sygdomsprogression som målt ved PSPRS (Progressive Supranuclear Palsy) Rating Scale (PSPRS); Samlet score varierer fra 0-96 med højere score, der indikerer mere fremskreden sygdom
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 52 uger
Sikkerhed og tolerabilitet af AMX0035 hos deltagere med PSP
52 uger
Ændring i alt (10-elementer) Score for progressiv supranukleær parese (PSPRS)
Tidsramme: 52 uger
Vurder indvirkningen af ​​AMX0035 på sygdomsprogression som målt ved PSPRS (Progressive Supranuclear Palsy) Rating Scale (PSPRS); Samlet score varierer fra 0-30 med højere score, der indikerer mere fremskreden sygdom
52 uger
Ændring i MDS-UPDRS Part II Score
Tidsramme: 52 uger
At evaluere effektiviteten af ​​AMX0035 på motoriske aspekter af daglige aktiviteter som målt på Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-PDRS) del II; Samlet score spænder fra 0-52 med lavere score, der indikerer bedre funktion
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. december 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

21. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. november 2023

Først opslået (Faktiske)

8. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A35-009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner