Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Imaging af rygmarvsgrå stof ved spinal muskelatrofi

15. november 2023 opdateret af: University Hospital, Basel, Switzerland

Imaging af rygmarvsgrå stof - en ny biomarkør for spinal muskelatrofi - en pilotundersøgelse

Denne undersøgelse har til formål at måle det grå rygmarvsstof hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA) type II og III sammenlignet med alders- og kønsmatchede raske kontroller (HC) ved hjælp af rAMIRA (radially sampled averaged magnetization inversion recovery recovery acquisitions) billeddannelse, en ny MRI-metode (Magnetic Resonance Imaging). Patient og HC gennemgår MR-undersøgelser, kliniske/neurologiske (håndholdt dynamometri) og elektrofysiologiske undersøgelser (MUNIX, Motor Unit Number Index). Serummarkører for neuro-aksonal og astrocytisk skade vurderes også.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Patienter med diagnosen 5q-SMA (spinal muskelatrofi) type II eller III (bekræftet ved genetisk testning) vil blive rekrutteret. Sund alder og kønsmatchede kontroller vil også blive undersøgt.

Patienter vil blive undersøgt neurologisk på Neurology Policlinic, Universitetshospitalet Basel, inklusive standard muskelkraftmålinger på British Medical Council (BMC) grad, og kvantitative muskelkrafttests ved håndholdt dynamometer af udvalgte muskler.

Alle patienter vil også gennemføre SMA funktionel vurderingsskala (SMA-FRS). Alders- og kønsmatchede raske kontroller vil også gennemgå en standardiseret neurologisk undersøgelse for at sikre, at der ikke er andre neurologiske tilstande til stede, som potentielt kan interferere med testresultaterne.

Alle deltagere vil blive scannet på den samme 3 Tesla MR-Scanner (Magnetom PRISMA, Siemens Healthineers) på Universitetshospitalet Basel. Protokollen inkluderer aksial 2D rAMIRA-billeddannelse ved udvalgte niveauer af cervikal og thorax rygmarv ved de intervertebrale diskniveauer vinkelret på rygmarven, og diffusionstensor-billeddannelse (DTI) ved udvalgte positioner, en standard diagnostisk højopløsnings T2w-sekvens af rygmarven. og en højopløsnings T1w strukturel billeddannelse af hjernen til kortikal/subkortikal volumetri.

Serum biomarkører vil også blive evalueret, herunder serum neurofilament let kæde (NfL) niveauer.

MUNIX er en elektrofysiologisk metode, der bruges i klinisk rutine i mange neuromuskulære centre til at kvantificere antallet af fungerende motoriske enheder. Patienter og kontroller vil gennemgå MUNIX - test .

Patienterne vil blive undersøgt af en professionel fysioterapeut for at vurdere Motor Function Measure (MFM), Revised Hammersmith Scale for SMA, Revised Upper Limb Module, tid til at rejse sig fra gulvet og 6 minutters gangtest.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
52

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Schweiz
    • BS
      • Basel, BS, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med diagnosen 5q-SMA II eller III (bekræftet ved genetisk testning) vil blive rekrutteret. Sund alder og kønsmatchede kontroller vil også blive undersøgt.

Beskrivelse

Inklusionskriterier (patienter)

  1. 11 år eller ældre
  2. Informeret samtykke fra deltagerne eller, hos børn under den lovlige samtykkesalder, af en juridisk autoriseret repræsentant
  3. genetisk bekræftet diagnose af 5q-SMA (type II eller III)

Eksklusionskriterier (patienter):

  1. aktiv anden neurologisk eller neuromuskulær tilstand, der forklarer symptomerne eller en væsentlig del heraf
  2. andre neurologiske eller neuromuskulære tilstande, der forstyrrer undersøgelserne
  3. anden alvorlig kronisk sygdom
  4. graviditet
  5. generelle kontraindikationer mod MR-scanning (f. pacemakere)
  6. ikke i stand til at forstå patientinformationen på grund af sprogbarrierer
  7. I tilfælde af at en deltager er ude af stand til at dømme, vil symptomer, der viser, at deltageren ikke er villig til at deltage i undersøgelsen, resultere i, at deltageren udelukkes fra deltagelse

Inklusionskriterier (raske frivillige)

  1. Deltagerne vil blive udvalgt til at blive tilpasset alder og køn til patienterne
  2. 11 år eller ældre
  3. Informeret samtykke fra deltagerne eller, hos børn under den lovlige samtykkesalder, af en juridisk autoriseret repræsentant

Eksklusionskriterier (raske frivillige):

  1. aktiv neurologisk eller neuromuskulær tilstand
  2. andre neurologiske eller neuromuskulære tilstande, der forstyrrer undersøgelserne
  3. anden alvorlig kronisk sygdom
  4. graviditet
  5. generelle kontraindikationer mod MR-scanning (f. pacemakere)
  6. ikke i stand til at forstå patientinformationen på grund af sprogbarrierer
  7. I tilfælde af at en deltager er ude af stand til at dømme, vil symptomer, der viser, at deltageren ikke er villig til at deltage i undersøgelsen, resultere i, at deltageren udelukkes fra deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Patienter med SMA
Patienter med SMA type II og III
Diagnostisk test: MR
aksial 2D rAMIRA (radially sampled averaged magnetization inversion recovery acquisitions) billeddannelse ved udvalgte niveauer af cervikal og thorax rygmarv ved de intervertebrale diskniveauer vinkelret på rygmarven.
Sund kontrol
Alders- og kønsvarende HC
Diagnostisk test: MR
aksial 2D rAMIRA (radially sampled averaged magnetization inversion recovery acquisitions) billeddannelse ved udvalgte niveauer af cervikal og thorax rygmarv ved de intervertebrale diskniveauer vinkelret på rygmarven.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rygmarvs grå substans atrofi
Tidsramme: baseline
Forskel i rygmarvsgrå stof (GM) tværsnitsareal i mm2 mellem SMA-patienter og alders- og kønsvarende HC-personer
baseline

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Foreninger
Tidsramme: baseline
Tværsnitsassociationer mellem GM-områder i rygmarven (i mm2) og segmentel kvantitativ muskelkraft (i Newton) hos SMA-patienter
baseline
Foreninger
Tidsramme: baseline
Tværsnitsassociationer mellem GM-områder i rygmarven (i mm2) og SMA-FRS-R-score hos SMA-patienter
baseline
Foreninger
Tidsramme: baseline
Tværsnitsassociationer mellem GM-områder i rygmarven (i mm2) og RULM-score hos SMA-patienter
baseline
Foreninger
Tidsramme: baseline
Tværsnitssammenhænge mellem GM-områder i rygmarven (i mm2) og HFSME-score hos SMA-patienter
baseline
Foreninger
Tidsramme: baseline
Tværsnitssammenhænge mellem GM-områder i rygmarven (i mm2) og MFM-score hos SMA-patienter
baseline
Foreninger
Tidsramme: baseline
Tværsnitsassociationer mellem GM-områder i rygmarven (i mm2) og serum NfL (pg/ml)
baseline
Foreninger
Tidsramme: baseline
Tværsnitsassociationer mellem GM-områder i rygmarven (i mm2) og MUNIX (indeks)
baseline
Foreninger
Tidsramme: baseline
Tværsnitsassociationer mellem GM-områder i rygmarven (i mm2) og 6MWT
baseline
Foreninger
Tidsramme: baseline
Tværsnitsassociationer mellem GM-områder i rygmarven (i mm2) og tid til at rejse sig fra gulvet
baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Basel, Switzerland

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. august 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. november 2023

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. november 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SMA_SC_Imaging_1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger