Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Obrazowanie istoty szarej rdzenia kręgowego w rdzeniowym zaniku mięśni

15 listopada 2023 zaktualizowane przez: University Hospital, Basel, Switzerland

Obrazowanie istoty szarej rdzenia kręgowego – nowy biomarker w rdzeniowym zaniku mięśni – badanie pilotażowe

Celem tego badania jest pomiar istoty szarej rdzenia kręgowego u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu II i III w porównaniu ze zdrowymi kontrolami dobranymi pod względem wieku i płci (HC) przy użyciu obrazowania rAMIRA (radialnie próbkowane uśrednione odzyskiwanie inwersji magnetyzacji), nowatorska metoda MRI (obrazowanie rezonansem magnetycznym). Pacjent i HC przechodzą badania MRI, badania kliniczne/neurologiczne (dynamometria podręczna) i badania elektrofizjologiczne (MUNIX, Motor Unit Number Index). Ocenia się także markery w surowicy uszkodzeń neuroaksonów i astrocytów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Do badania zostaną zaproszeni pacjenci, u których rozpoznano 5q-SMA (rdzeniowy zanik mięśni) typu II lub III (potwierdzony badaniami genetycznymi). Zbadane zostaną również kontrole osób zdrowych pod względem wieku i płci.

Pacjenci zostaną poddani badaniom neurologicznym w Poliklinice Neurologii Szpitala Uniwersyteckiego w Bazylei, obejmującym standardowe pomiary siły mięśni według stopnia British Medical Council (BMC) oraz ilościowe testy siły mięśni za pomocą ręcznego dynamometru wybranych mięśni.

Wszyscy pacjenci wypełnią także funkcjonalną skalę oceny SMA (SMA-FRS). Zdrowe osoby z grupy kontrolnej dopasowane pod względem wieku i płci zostaną również poddane standaryzowanemu badaniu neurologicznemu, aby upewnić się, że nie występuje żaden inny stan neurologiczny, który mógłby potencjalnie zakłócać wyniki testu.

Wszyscy uczestnicy zostaną przeskanowani tym samym skanerem MR o mocy 3 Tesli (Magnetom PRISMA, Siemens Healthineers) w Szpitalu Uniwersyteckim w Bazylei. Protokół obejmuje obrazowanie osiowe 2D rAMIRA na wybranych poziomach odcinka szyjnego i piersiowego rdzenia kręgowego na poziomach krążków międzykręgowych prostopadłych do rdzenia kręgowego oraz obrazowanie tensora dyfuzji (DTI) w wybranych pozycjach, co stanowi standardową sekwencję diagnostyczną T2w rdzenia kręgowego o wysokiej rozdzielczości oraz obrazowanie strukturalne mózgu T1w o wysokiej rozdzielczości do wolumetrii korowej/podkorowej.

Ocenie zostaną również poddane biomarkery w surowicy, w tym poziomy łańcuchów lekkich neurofilamentów (NfL) w surowicy.

MUNIX jest metodą elektrofizjologiczną stosowaną w praktyce klinicznej w wielu ośrodkach nerwowo-mięśniowych w celu ilościowego określenia liczby funkcjonujących jednostek motorycznych. Pacjenci i grupa kontrolna zostaną poddani testowi MUNIX.

Pacjenci zostaną zbadani przez profesjonalnego fizjoterapeutę w celu oceny pomiaru funkcji motorycznych (MFM), poprawionej skali Hammersmitha w przypadku SMA, poprawionego modułu kończyny górnej, czasu wstania z podłogi i testu 6-minutowego marszu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
52

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Szwajcaria
    • BS
      • Basel, BS, Szwajcaria, 4031
        • University Hospital Basel

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania będą rekrutowani pacjenci z rozpoznaniem 5q-SMA II lub III (potwierdzonym badaniami genetycznymi). Zbadane zostaną również kontrole osób zdrowych pod względem wieku i płci.

Opis

Kryteria włączenia (pacjenci)

  1. 11 lat lub więcej
  2. Świadoma zgoda uczestników lub, w przypadku dzieci poniżej wieku wyrażenia zgody, przez prawnie upoważnionego przedstawiciela
  3. genetycznie potwierdzone rozpoznanie 5q-SMA (Typ II lub III)

Kryteria wykluczenia (pacjenci):

  1. aktywny inny stan neurologiczny lub nerwowo-mięśniowy wyjaśniający objawy lub znaczną ich część
  2. inne schorzenia neurologiczne lub nerwowo-mięśniowe zakłócające badania
  3. inna ciężka choroba przewlekła
  4. ciąża
  5. ogólne przeciwwskazania do badania MRI (np. rozruszniki serca)
  6. nie jest w stanie zrozumieć informacji o pacjencie ze względu na barierę językową
  7. W przypadku niezdolności uczestnika do oceny, wystąpienie objawów wskazujących na niechęć uczestnika do udziału w badaniu będzie skutkować wykluczeniem go z udziału w badaniu

Kryteria włączenia (zdrowi ochotnicy)

  1. Uczestnicy zostaną dobrani pod względem wieku i płci do pacjentów
  2. 11 lat lub więcej
  3. Świadoma zgoda uczestników lub, w przypadku dzieci poniżej wieku wyrażenia zgody, przez prawnie upoważnionego przedstawiciela

Kryteria wykluczenia (zdrowi ochotnicy):

  1. aktywny stan neurologiczny lub nerwowo-mięśniowy
  2. inne schorzenia neurologiczne lub nerwowo-mięśniowe zakłócające badania
  3. inna ciężka choroba przewlekła
  4. ciąża
  5. ogólne przeciwwskazania do badania MRI (np. rozruszniki serca)
  6. nie jest w stanie zrozumieć informacji o pacjencie ze względu na barierę językową
  7. W przypadku niezdolności uczestnika do oceny, wystąpienie objawów wskazujących na niechęć uczestnika do udziału w badaniu będzie skutkować wykluczeniem go z udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Pacjenci z SMA
Pacjenci z SMA typu II i III
Test diagnostyczny: MRI
osiowe obrazowanie 2D rAMIRA (radialnie próbkowane uśrednione odwrócenie magnetyzacji) obrazowanie na wybranych poziomach rdzenia kręgowego w odcinku szyjnym i piersiowym, na poziomach krążków międzykręgowych prostopadłych do rdzenia kręgowego.
Zdrowe kontrole
HC dopasowany do wieku i płci
Test diagnostyczny: MRI
osiowe obrazowanie 2D rAMIRA (radialnie próbkowane uśrednione odwrócenie magnetyzacji) obrazowanie na wybranych poziomach rdzenia kręgowego w odcinku szyjnym i piersiowym, na poziomach krążków międzykręgowych prostopadłych do rdzenia kręgowego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zanik istoty szarej rdzenia kręgowego
Ramy czasowe: linia bazowa
Różnica w polu przekroju istoty szarej rdzenia kręgowego (GM) w mm2 pomiędzy pacjentami z SMA a pacjentami z HC dobranymi pod względem wieku i płci
linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
Przekrojowe powiązania między obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a segmentową ilościową siłą mięśni (w Newtonach) u pacjentów z SMA
linia bazowa
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
Powiązania przekrojowe pomiędzy obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a wynikiem SMA-FRS-R u pacjentów z SMA
linia bazowa
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
Powiązania przekrojowe pomiędzy obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a wynikiem RULM u pacjentów z SMA
linia bazowa
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
Powiązania przekrojowe pomiędzy obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a wynikiem HFSME u pacjentów z SMA
linia bazowa
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
Powiązania przekrojowe pomiędzy obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a wynikiem MFM u pacjentów z SMA
linia bazowa
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
Powiązania przekrojowe między obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a NfL w surowicy (pg/ml)
linia bazowa
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
Powiązania przekrojowe pomiędzy obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a MUNIX (Indeks)
linia bazowa
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
Powiązania przekrojowe między obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a 6MWT
linia bazowa
Wspomnienia
Ramy czasowe: linia bazowa
Powiązania przekrojowe między obszarami GM rdzenia kręgowego (w mm2) a czasem wstania z podłogi
linia bazowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University Hospital, Basel, Switzerland

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
15 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SMA_SC_Imaging_1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami