Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ikke-interventionel langtidsopfølgningsundersøgelse af deltagere, der tidligere er tilmeldt RESTORE-undersøgelsen (REMAIN)

21. marts 2025 opdateret af: Nanoscope Therapeutics Inc.

Langtidsopfølgning for emner, der tidligere har deltaget i NTXMCO-002 RESTORE-undersøgelsen

Denne undersøgelse vil blive udført efter retningslinjerne for god klinisk praksis (GCP) og International Conference on Harmonization (ICH). Kvalificerede forsøgspersoner vil få samtykke til at vende tilbage til planlagte studiebesøg til denne undersøgelse efter deres afslutning i undersøgelse NTXMCO-002 (RESTORE). De vil ikke modtage en anden behandling med MCO-010 (eller en gentagen falsk injektion) i denne undersøgelse

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet til at følge forsøgspersoner med Retinitis Pigmentosa (RP), som tidligere er tilmeldt undersøgelse NTXMCO-002 (RESTORE, NCT04945772). I denne undersøgelse modtog 18 af 27 tilmeldte forsøgspersoner MCO-010, et omgivende lys-aktiveret, multikarakteristisk opsin (MCO) transgen i en adeno-associeret virus serotype 2 (AAV2) vektor via intravitreal injektion (IVT) og 9 af 27 fik en falsk indsprøjtning. De, der modtog den falske injektion, vil ikke blive videreført i det langsigtede opfølgende studie for lægemiddelsikkerhed. MCO-010 har potentialet til at genoprette synet uanset den underliggende genmutation, og fordi det er rettet mod bipolære retinale celler, er intakte fotoreceptorer ikke påkrævet. Yderligere detaljer om MCO-010 og den underliggende sygdom, der undersøges, er inkluderet i protokollen for RESTORE og gentages ikke heri.

Det aktuelle studie er en ikke-interventionel langsigtet sikkerhedsopfølgning af de forsøgspersoner, der gennemførte RESTORE, i overensstemmelse med FDA-vejledningen om modtagere af humane genterapiprodukter.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

18

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
        • Nanoscope Clinical Site
  • Puerto Rico
      • Arecibo, Puerto Rico, 00612
        • Nanoscope Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelsespopulation vil bestå af de 18 voksne forsøgspersoner med fremskreden retinitis pigmentosa, tidligere doseret med MCO-010 i RESTORE-studiet.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidligere tilmeldt undersøgelse NTXMCO-002 (RESTORE)
  • Kan forstå og give informeret samtykke.
  • Kan overholde test og alle protokoltest.
  • Accepter at deltage i den fulde 3-årige varighed af opfølgningen efter bedste evne og med forbehold for uforudsete omstændigheder.

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke anvendelig. Forsøgspersoner vil blive inkluderet i denne undersøgelse og vil blive givet samtykke efter afslutning af alle vurderinger ved deres sidste RESTORE-studiebesøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Observation af deltagere eksponeret 1,2E11gc/øje af MCO-010
Dette er en langsigtet opfølgende observationsundersøgelse af deltagere, der tidligere har modtaget 1,2E11gc/øje af MCO-010. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Biologisk: Genterapi produkt-MCO-010
Sikkerhedsevaluering til overvågning af langtidseffekter af tidligere injiceret MCO-010 hos RP-patienter
Observation af deltagere udsat for 0,9E11gc/øje af MCO-010
Dette er en langsigtet opfølgende observationsundersøgelse af deltagere, som tidligere har modtaget 0,9E11gc/øje af MCO-010. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Biologisk: Genterapi produkt-MCO-010
Sikkerhedsevaluering til overvågning af langtidseffekter af tidligere injiceret MCO-010 hos RP-patienter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af den langsigtede sikkerhed ved tidligere behandling med en enkelt intravitreal injektion af MCO-010
Tidsramme: 156 uger
Forsinkede uønskede hændelser. Incidens, art og sværhedsgrad af udvalgte bivirkninger (AE'er); alle alvorlige bivirkninger (SAE'er); alle okulære AE'er inklusive intraokulær inflammation graderet gennem okulær undersøgelse; ikke-okulære bivirkninger med et fælles terminologikriterie for bivirkninger (CTCAE) grad 3 eller højere; Bivirkninger af særlig interesse (AESI'er), herunder nye maligniteter, ny forekomst eller forværring af enhver allerede eksisterende neurologisk lidelse eller reumatologisk eller anden autoimmun lidelse, ny forekomst af hæmatologisk lidelse eller ny infektion uanset formodet slægtskab til behandling med MCO-010.
156 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af langsigtede virkninger på synsstyrken af ​​tidligere behandling med en enkelt intravitreal injektion af MCO-010
Tidsramme: 156 uger
Ændring fra baseline i BCVA over tid i begge øjne
156 uger
Evaluering af langsigtede effekter på formdiskrimination ved flere lysniveauer af tidligere behandling med en enkelt intravitreal injektion med MCO-010
Tidsramme: 156 uger
Ændring fra baseline i multi-luminance shape discrimination test (MLSDT) score
156 uger
Evaluering af langtidseffekter på navigation/mobilitet ved flere lysniveauer af tidligere behandling med en enkelt intravitreal injektion med MCO-010
Tidsramme: 156 uger
Ændring fra baseline i multi-luminance Y-Mobility Test (MLYMT) score
156 uger
Udforskning af den langsigtede indvirkning af tidligere behandling med MCO-010 på nethindens tykkelse og nethindens anatomi
Tidsramme: 156 uger
Vurdering af fundusfotografering og optisk kohærenstomografi (OCT) resultater over tid
156 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af den langsigtede farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) indvirkning af tidligere behandling med MCO-010 på genreporterekspression
Tidsramme: 156 uger
PK-parametre, herunder ændring fra baseline af fundus-fluorescensintensitet af reporter over tid og PD-korrelation af genekspression med effektmålene i undersøgelsens øje og andre øje (udvalgte steder)
156 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Samuel Barone, MD, Nanoscope Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2023

Først opslået (Faktiske)

8. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NTXLTFU-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Resultaterne af det kliniske forsøg vil blive gjort tilgængelige, når undersøgelsen er afsluttet, og resultaterne er analyseret. Resultaterne vil blive offentliggjort på dette websted og være tilgængelige for konferencepræsentationer og publikationer.

IPD-delingstidsramme

Inden for et år fra den langsigtede overvågningsdatatilgængelighed

IPD-delingsadgangskriterier

IPD-delingsadgang vil være underlagt en dataoverførselsaftale. IPD genereret som en del af denne kliniske undersøgelse kan være underlagt patientens fortrolighed.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Øjensygdomme

Kliniske forsøg med Genterapi produkt-MCO-010

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner