Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​enkeltdosisadministration af ANB-010 hos forsøgspersoner med hæmofili A (EDELWEISS)

22. april 2025 opdateret af: Biocad

Et åbent to-trins forsøg af sikkerhed, farmakodynamik, biodistribution, immunogenicitet og effektivitet af enkeltdosisadministration af ANB-010 hos forsøgspersoner med hæmofili A

Målet med denne multicenter, to-trins, åbne undersøgelse er at undersøge sikkerheden, immunogeniciteten og effektiviteten af ​​ANB-010 hos personer med hæmofili A. Studiet vil have et dosis-eskaleringsdesign med elementer af fase I/II sømløst adaptivt design.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil blive gennemført i 2 faser:

Trin 1: pilotundersøgelse af effektivitet og sikkerhed af forskellige doser for at vælge en potentielt terapeutisk dosis til yderligere undersøgelse.

Trin 2: undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​ANB-010 ved den valgte potentielt terapeutiske dosis.

Stadie 1-designet er typisk for fase I kliniske forsøg med et modificeret "3+3"-design og dosiseskalering. Tre forsøgspersoner skal sekventielt inkluderes i hver kohorte, som hver vil modtage en forudbestemt kohortedosis af ANB-010 som en enkelt inravenøs infusion.

Forsøgspersoner vil blive overvåget for dosisbegrænsende toksicitet (DLT) hændelser i 4 uger efter lægemiddelinfusionen. Beslutningen om dosiseskalering vil blive truffet på møderne i Independent Data Monitoring Committee (IDMC).

På anden fase vil hovedundersøgelsesperioden omfatte 6 forsøgspersoner, som vil modtage ANB-010 i den optimale dosis valgt baseret på resultaterne af fase 1 dataanalyse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Ekaterina Fokina, MD PhD
  • Telefonnummer: 6768 +7 (812) 380 49 33
  • E-mail: fokinae@biocad.ru

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Chelyabinsk, Den Russiske Føderation, 454048
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620102
        • State Autonomous Institution for Healthcare of Sverdlovsk region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital №1"
      • Gatchina, Den Russiske Føderation, 188300
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Den Russiske Føderation, 650066
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Research Center for Hematology MHSD RF
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125284
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
      • Nizhny Novgorod, Den Russiske Føderation, 603137
        • LLC "Medis"
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630087
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 197341
        • Almazov National Medical Research Centre
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191186
        • City Polyclinic №37
      • Samara, Den Russiske Føderation, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
      • Syktyvkar, Den Russiske Føderation, 167904
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
      • Ufa, Den Russiske Føderation, 450008
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Mandlige forsøgspersoner i alderen ≥18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring.

3. Etableret diagnose af hæmofili A med en dokumenteret historie med endogen FVIII-aktivitet ≤1 % OG ≤2 % ved screening.

4. Behandling med FVIII-koncentrater i mindst 150 eksponeringsdage.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie om brug af ethvert genterapiprodukt.
  2. Brug af emicizumab inden for mindre end 6 måneder før datoen for underskrivelse af ICF.
  3. Tilstedeværelsen af ​​andre blod- eller hæmatopoietiske lidelser end hæmofili A.
  4. Tilstedeværelse af AAV6-antistoffer påvist ved ELISA.
  5. BMI <16 kg/m² eller ≥35 kg/m².
  6. Diagnose af HIV-infektion.
  7. HBV-infektion.
  8. HCV-infektion.
  9. Alle aktive systemiske infektioner eller tilbagevendende infektioner, der kræver systemisk behandling ved screening.
  10. Enhver anden lidelse forbundet med alvorlig immundefekt.
  11. Relevante leversygdomme eller tilstande, der kan være et symptom på eksisterende leversygdom.
  12. Maligniteter med remissionsvarighed på mindre end 5 år på tidspunktet for underskrivelse af ICF, bortset fra helbredt basalcellekarcinom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1
Forsøgspersoner i kohorte 1 vil modtage ANB-010 i en dosis på 1. ANB-010 vil blive administreret til det første forsøgsperson i gruppe 1. Ikke tidligere end om 28 dage vil forsøgsproduktet blive administreret til de næste to forsøgspersoner i kohorte 1 (med et interval på mindst 24 timer).
Genetisk: ANB-010, dosis 1
Adeno-associeret viral vektor, der bærer FVIII-genet enkelt infusion ved dosis 1.
Eksperimentel: Kohort 2
Personer i kohort 2 modtager ANB-010 i en dosis 2. Ikke tidligere end 28 dage efter ANB-010-administrationen til det tredje emne i kohort 1 administreres undersøgelsesproduktet til det første emne i kohort 2. Ikke tidligere end 28 dage efter ANB-010-administrationen til det første emne i kohort 2 administreres undersøgelsesproduktet til de næste to forsøgspersoner i kohort 2 (med et interval på mindst 24 timer).
Genetisk: ANB-010, dosis 2
Adeno-associeret viral vektor, der bærer FVIII-genet enkelt infusion ved dosis 2.
Eksperimentel: Kohort 3
Personer i kohort 3 modtager ANB-010 i en dosis 3. Ikke tidligere end 28 dage efter ANB-010-administrationen til det tredje emne i kohort 2 administreres undersøgelsesproduktet til det første emne i kohort 3. Ikke tidligere end 28 dage efter ANB-010-administrationen til det første emne i kohort 3 administreres undersøgelsesproduktet til de næste to forsøgspersoner i kohort 3 (med et interval på mindst 24 timer).
Genetisk: ANB-010, dosis 3
Adeno-associeret viral vektor, der bærer FVIII-genet enkelt infusion ved dosis 3.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i FVIII-aktivitet fra baseline til uge 52
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Vurdering af ANB-010 sikkerhed
Tidsramme: 12 måneder
Andel og karakteristika af uønskede hændelser
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i FVIII-aktivitet fra baseline til planlagte vurderingsbesøg
Tidsramme: 12 måneder
FVIII-aktivitet vil blive vurderet ved hvert planlagte besøg og sammenlignet med baseline
12 måneder
Andel af forsøgspersoner, der opnår klinisk respons
Tidsramme: 12 måneder
Klinisk respons er formuleret som FVIII-aktivitet på 5-150 %
12 måneder
Andel af forsøgspersoner, der opnåede normaliseret respons
Tidsramme: 12 måneder
Normaliseret respons er formuleret som FVIII-aktivitet på 50-150 %
12 måneder
Et forsøgspersons årlige forbrug af FVIII-koncentrater
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Årlig blødningshastighed
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Årlig blødningshastighed, der kræver behandling med FVIII-koncentrater
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Varighed af respons baseret på aktivitet FVIII
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamik af ANB-010
Tidsramme: 12 måneder
Evaluering af top- og steady-state FVIII-koncentrationer
12 måneder
Andel af forsøgspersoner med FVIII-hæmmer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Andel af forsøgspersoner med antistoffer mod capsid
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Andel af forsøgspersoner med anti-FVIII-antistoffer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Andel af forsøgspersoner med T-celler, der er specifikke for AAV6- og FVIII-transgenprodukt
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
ANB-010 biodistribution (i blod, spyt, urin, sæd og afføring)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Annualiseret hastighed af spontan blødning
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Annualiseret hastighed af intraartikulær blødning
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Årlig rate af traumerelateret blødning
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring fra baseline i livskvalitet målt med Haemo-A-QoL
Tidsramme: 12 måneder
Vurderingen vil blive givet ved planlagte vurderingsbesøg (hvis skalaen er tilgængelig i CS).
12 måneder
Ændring fra baseline i livskvalitet målt med EuroQol-5D-3L
Tidsramme: 12 måneder
Vurderingen vil blive givet ved planlagte vurderingsbesøg (hvis skalaen er tilgængelig i CS).
12 måneder
Ændring fra baseline i livskvalitet målt med SF-36
Tidsramme: 12 måneder
Vurderingen vil blive givet ved planlagte vurderingsbesøg (hvis skalaen er tilgængelig i CS).
12 måneder
Ændring fra baseline i vurderingen af ​​Sundhedsbehovsspørgeskemaet for voksne med hæmofili A ved planlagte vurderingsbesøg
Tidsramme: 12 måneder
Vurderingen udføres, hvis skalaerne er tilgængelige i CS.
12 måneder
Fælles vurdering baseret på HJHS v.2.1
Tidsramme: 12 måneder
Vurderingen udføres, hvis skalaerne er tilgængelige i CS.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Biocad

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Arina V Zinkina-Orikhan, PhD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. december 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ANB-010-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger