Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​enkeltdosisadministration af ANB-010 hos forsøgspersoner med hæmofili A (EDELWEISS)

22. april 2025 opdateret af: Biocad

Et åbent to-trins forsøg af sikkerhed, farmakodynamik, biodistribution, immunogenicitet og effektivitet af enkeltdosisadministration af ANB-010 hos forsøgspersoner med hæmofili A

Målet med denne multicenter, to-trins, åbne undersøgelse er at undersøge sikkerheden, immunogeniciteten og effektiviteten af ​​ANB-010 hos personer med hæmofili A. Studiet vil have et dosis-eskaleringsdesign med elementer af fase I/II sømløst adaptivt design.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil blive gennemført i 2 faser:

Trin 1: pilotundersøgelse af effektivitet og sikkerhed af forskellige doser for at vælge en potentielt terapeutisk dosis til yderligere undersøgelse.

Trin 2: undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​ANB-010 ved den valgte potentielt terapeutiske dosis.

Stadie 1-designet er typisk for fase I kliniske forsøg med et modificeret "3+3"-design og dosiseskalering. Tre forsøgspersoner skal sekventielt inkluderes i hver kohorte, som hver vil modtage en forudbestemt kohortedosis af ANB-010 som en enkelt inravenøs infusion.

Forsøgspersoner vil blive overvåget for dosisbegrænsende toksicitet (DLT) hændelser i 4 uger efter lægemiddelinfusionen. Beslutningen om dosiseskalering vil blive truffet på møderne i Independent Data Monitoring Committee (IDMC).

På anden fase vil hovedundersøgelsesperioden omfatte 6 forsøgspersoner, som vil modtage ANB-010 i den optimale dosis valgt baseret på resultaterne af fase 1 dataanalyse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Chelyabinsk, Den Russiske Føderation, 454048
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620102
        • State Autonomous Institution for Healthcare of Sverdlovsk region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital №1"
      • Gatchina, Den Russiske Føderation, 188300
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Den Russiske Føderation, 650066
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Research Center for Hematology MHSD RF
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125284
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
      • Nizhny Novgorod, Den Russiske Føderation, 603137
        • LLC "Medis"
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630087
        • State Novosibirsk regional clinical hospital
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 197341
        • Almazov National Medical Research Centre
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191186
        • City Polyclinic №37
      • Samara, Den Russiske Føderation, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
      • Syktyvkar, Den Russiske Føderation, 167904
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
      • Ufa, Den Russiske Føderation, 450008
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Mandlige forsøgspersoner i alderen ≥18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring.

3. Etableret diagnose af hæmofili A med en dokumenteret historie med endogen FVIII-aktivitet ≤1 % OG ≤2 % ved screening.

4. Behandling med FVIII-koncentrater i mindst 150 eksponeringsdage.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie om brug af ethvert genterapiprodukt.
  2. Brug af emicizumab inden for mindre end 6 måneder før datoen for underskrivelse af ICF.
  3. Tilstedeværelsen af ​​andre blod- eller hæmatopoietiske lidelser end hæmofili A.
  4. Tilstedeværelse af AAV6-antistoffer påvist ved ELISA.
  5. BMI <16 kg/m² eller ≥35 kg/m².
  6. Diagnose af HIV-infektion.
  7. HBV-infektion.
  8. HCV-infektion.
  9. Alle aktive systemiske infektioner eller tilbagevendende infektioner, der kræver systemisk behandling ved screening.
  10. Enhver anden lidelse forbundet med alvorlig immundefekt.
  11. Relevante leversygdomme eller tilstande, der kan være et symptom på eksisterende leversygdom.
  12. Maligniteter med remissionsvarighed på mindre end 5 år på tidspunktet for underskrivelse af ICF, bortset fra helbredt basalcellekarcinom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Forsøgspersoner i kohorte 1 vil modtage ANB-010 i en dosis på 1. ANB-010 vil blive administreret til det første forsøgsperson i gruppe 1. Ikke tidligere end om 28 dage vil forsøgsproduktet blive administreret til de næste to forsøgspersoner i kohorte 1 (med et interval på mindst 24 timer).
Genetisk: ANB-010, dosis 1
Adeno-associeret viral vektor, der bærer FVIII-genet enkelt infusion ved dosis 1.
Eksperimentel: Kohort 2
Personer i kohort 2 modtager ANB-010 i en dosis 2. Ikke tidligere end 28 dage efter ANB-010-administrationen til det tredje emne i kohort 1 administreres undersøgelsesproduktet til det første emne i kohort 2. Ikke tidligere end 28 dage efter ANB-010-administrationen til det første emne i kohort 2 administreres undersøgelsesproduktet til de næste to forsøgspersoner i kohort 2 (med et interval på mindst 24 timer).
Genetisk: ANB-010, dosis 2
Adeno-associeret viral vektor, der bærer FVIII-genet enkelt infusion ved dosis 2.
Eksperimentel: Kohort 3
Personer i kohort 3 modtager ANB-010 i en dosis 3. Ikke tidligere end 28 dage efter ANB-010-administrationen til det tredje emne i kohort 2 administreres undersøgelsesproduktet til det første emne i kohort 3. Ikke tidligere end 28 dage efter ANB-010-administrationen til det første emne i kohort 3 administreres undersøgelsesproduktet til de næste to forsøgspersoner i kohort 3 (med et interval på mindst 24 timer).
Genetisk: ANB-010, dosis 3
Adeno-associeret viral vektor, der bærer FVIII-genet enkelt infusion ved dosis 3.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i FVIII-aktivitet fra baseline til uge 52
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Vurdering af ANB-010 sikkerhed
Tidsramme: 12 måneder
Andel og karakteristika af uønskede hændelser
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i FVIII-aktivitet fra baseline til planlagte vurderingsbesøg
Tidsramme: 12 måneder
FVIII-aktivitet vil blive vurderet ved hvert planlagte besøg og sammenlignet med baseline
12 måneder
Andel af forsøgspersoner, der opnår klinisk respons
Tidsramme: 12 måneder
Klinisk respons er formuleret som FVIII-aktivitet på 5-150 %
12 måneder
Andel af forsøgspersoner, der opnåede normaliseret respons
Tidsramme: 12 måneder
Normaliseret respons er formuleret som FVIII-aktivitet på 50-150 %
12 måneder
Et forsøgspersons årlige forbrug af FVIII-koncentrater
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Årlig blødningshastighed
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Årlig blødningshastighed, der kræver behandling med FVIII-koncentrater
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Varighed af respons baseret på aktivitet FVIII
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamik af ANB-010
Tidsramme: 12 måneder
Evaluering af top- og steady-state FVIII-koncentrationer
12 måneder
Andel af forsøgspersoner med FVIII-hæmmer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Andel af forsøgspersoner med antistoffer mod capsid
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Andel af forsøgspersoner med anti-FVIII-antistoffer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Andel af forsøgspersoner med T-celler, der er specifikke for AAV6- og FVIII-transgenprodukt
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
ANB-010 biodistribution (i blod, spyt, urin, sæd og afføring)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Annualiseret hastighed af spontan blødning
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Annualiseret hastighed af intraartikulær blødning
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Årlig rate af traumerelateret blødning
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring fra baseline i livskvalitet målt med Haemo-A-QoL
Tidsramme: 12 måneder
Vurderingen vil blive givet ved planlagte vurderingsbesøg (hvis skalaen er tilgængelig i CS).
12 måneder
Ændring fra baseline i livskvalitet målt med EuroQol-5D-3L
Tidsramme: 12 måneder
Vurderingen vil blive givet ved planlagte vurderingsbesøg (hvis skalaen er tilgængelig i CS).
12 måneder
Ændring fra baseline i livskvalitet målt med SF-36
Tidsramme: 12 måneder
Vurderingen vil blive givet ved planlagte vurderingsbesøg (hvis skalaen er tilgængelig i CS).
12 måneder
Ændring fra baseline i vurderingen af ​​Sundhedsbehovsspørgeskemaet for voksne med hæmofili A ved planlagte vurderingsbesøg
Tidsramme: 12 måneder
Vurderingen udføres, hvis skalaerne er tilgængelige i CS.
12 måneder
Fælles vurdering baseret på HJHS v.2.1
Tidsramme: 12 måneder
Vurderingen udføres, hvis skalaerne er tilgængelige i CS.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biocad

Efterforskere

  • Studieleder: Arina V Zinkina-Orikhan, PhD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. december 2023

Først opslået (Faktiske)

29. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ANB-010-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med ANB-010, dosis 1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner