En undersøgelse af Efgartigimod PH20 SC hos børn mellem 2 og under 18 år med generaliseret myasthenia gravis (ADAPT Jr SC)
En åben, ukontrolleret undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheden og aktiviteten af Efgartigimod PH20 SC hos deltagere fra 2 til under 18 år med generaliseret myasthenia gravis
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Sabine Coppieters, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
Studiesteder
-
-
-
Randwick, Australien, 2031
- Rekruttering
- Sydney Children's Hospital
-
Kontakt:
- Michelle Farrar, MD
- Telefonnummer: +61293821549
- E-mail: michelle.farrar@health.nsw.gov.au
-
-
-
-
-
Ghent, Belgien, 9000
- Rekruttering
- UZ Gent
-
Kontakt:
- Nicolas Deconinck, MD
- Telefonnummer: +32473966619
- E-mail: nicolas.deconinck@huderf.be
-
-
-
-
-
Ottawa, Canada, K1H 8L1
- Rekruttering
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
Kontakt:
- Hugh McMillan, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
- Rekruttering
- Oxford Children's Hospital
-
Kontakt:
- Sithara Ramdas, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
- Rekruttering
- Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
-
Kontakt:
- Urvi Desai, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Forenede Stater, 76208
- Rekruttering
- Neurology Rare Disease Center
-
Kontakt:
- Diana Castro, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
- Rekruttering
- University of Virginia
-
Kontakt:
- Anna Jesus, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrig, 13385
- Rekruttering
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Kontakt:
- Cecile Halbert, MD
- Telefonnummer: +33491385605
- E-mail: cecile.halbert@ap-hm.fr
-
-
-
-
-
Leiden, Holland, 2333 ZA
- Rekruttering
- Leiden University Medical Center
-
Kontakt:
- Erik Harmen Niks, MD
- Telefonnummer: +310715262197
- E-mail: e.h.niks@lumc.nl
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Rekruttering
- Hadassah Medical Center- Ein Kerem
-
Kontakt:
- Talya Dor-Wollman, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
Petah Tikvah, Israel, 4920235
- Rekruttering
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Kontakt:
- Yoram Nevo, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Rekruttering
- Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
-
Kontakt:
- Liora Sagi, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Genova, Italien, 16147
- Rekruttering
- Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
-
Kontakt:
- Chiara Fiorillo, MD
- Telefonnummer: +3901056363566
- E-mail: chiarafiorillo@edu.unige.it
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-211
- Rekruttering
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
-
Kontakt:
- Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
- Telefonnummer: +48583492390
- E-mail: mmazur@gumed.edu.pl
-
Katowice, Polen, 40-689
- Rekruttering
- Neurologia Śląska Centrum Medyczne
-
Kontakt:
- Marek Smilowski, MD
- Telefonnummer: +48500282494
- E-mail: marek.smilowski2@gmail.com
-
Warsaw, Polen, 02-097
- Rekruttering
- Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
-
Kontakt:
- Anna Kostera-Pruszczyk, MD
- Telefonnummer: +48225992858
- E-mail: anna.kostera-pruszczyk@wum.edu.pl
-
-
-
-
-
Lausanne, Schweiz, 1011
- Rekruttering
- Hôpital Nestlé
-
Kontakt:
- David Jacquier, MD
- Telefonnummer: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Valencia, Spanien, 46026
- Rekruttering
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
Kontakt:
- Teresa Sevilla Mantecón, MD
- Telefonnummer: +34961244000
- E-mail: sevilla_ter@gva.es
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet, 613 00
- Rekruttering
- Fakultni nemocnice Brno
-
Kontakt:
- Ondrej Havlin, MD
- Telefonnummer: +42532234581
- E-mail: havlin.ondrej@fnbrno.cz
-
Ostrava, Tjekkiet, 708 00
- Rekruttering
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
Kontakt:
- Hana Medricka, MD
- Telefonnummer: +420597373612
- E-mail: hana.medricka@fno.cz
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Rekruttering
- Universitätsklinikum Essen
-
Kontakt:
- Adela Della Marina, MD
- Telefonnummer: +492017233618
- E-mail: adela.dellamarina@uk-essen.de
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren (og/eller deres juridisk autoriserede repræsentant) forstår kravene til undersøgelsen og er i stand til at give skriftligt informeret samtykke/samtykke og overholde protokolkrav
- Deltageren er i alderen 2 til <18 år på tidspunktet for informeret samtykke/samtykke
- Deltageren er blevet diagnosticeret med generaliseret myasthenia gravis, der understøttes af en fysisk undersøgelse og bekræftet seropositivitet for anti-acetylcholin receptor antistoffer
- Deltageren har haft et utilfredsstillende respons på immunsuppressiva, kortikosteroider eller acetylcholinesterasehæmmere, men er i stabil samtidig MG-behandling. Hvis du får kortikosteroider og/eller immunsuppressiva, skal du have en stabil dosis i ≥1 måned før screening
- Deltageren indvilliger i at bruge prævention i overensstemmelse med lokale regler, og personer i den fødedygtige alder skal have en negativ blodgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest, før de får studielægemidlet
Ekskluderingskriterier:
- Er en kvindelig teenager i den fødedygtige alder, som er gravid og/eller ammer eller har til hensigt at blive gravid under deres deltagelse i undersøgelsen
- Har forværret muskelsvaghed sekundært til en samtidig infektion eller som følge af en medicin
- Har en dokumenteret mangel på klinisk respons på plasmaudveksling (PLEX)
- Modtog en levende eller levende svækket vaccine inden for <4 uger før screening
- Modtaget en tymektomi inden for 3 måneder før screening eller planlægger at få en tymektomi under deres deltagelse i undersøgelsen
- Har en kendt autoimmun sygdom eller enhver medicinsk tilstand, der ville forstyrre en nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på generaliseret Myasthenia Gravis eller sætter deltageren i unødig risiko
- Anamnese med malignitet, cancer, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på tilbagefald i ≥3 år. Tilstrækkeligt behandlede deltagere med følgende kræftformer kan til enhver tid inkluderes: Basalcelle- eller pladecellehudkræft, Carcinom in situ i livmoderhalsen, Carcinom in situ i brystet, Tilfældige histologiske fund af prostatacancer
- Klinisk signifikant aktiv infektion, som ikke er tilstrækkeligt løst efter investigators mening eller positiv serumtest ved screening for aktiv infektion med en eller flere af følgende: Hepatitis B-virus (HBV), Hepatitis C-virus (HCV), HIV
- Har en positiv PCR-test for SARS-CoV-2 ved screening
- Har/har haft en klinisk signifikant sygdom, fået foretaget en nylig større operation (inden for 3 måneder efter screening) eller har til hensigt at få foretaget en større operation under undersøgelsen, eller har/har haft en anden medicinsk tilstand, som efter investigators mening ville forvirre resultaterne af studere eller sætte deltageren i unødig risiko
- Har modtaget et andet studielægemiddel i et andet klinisk studie inden for <12 før screening
- Deltager i øjeblikket i et andet interventionelt klinisk studie
- Har tidligere deltaget i et efgartigimod klinisk studie og modtaget mindst én dosis af undersøgelseslægemidlet
- Har en kendt overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller nogen af dets hjælpestoffer
- Har en historie med eller aktuel episode med alkohol-, stof- eller medicinmisbrug som vurderet af efterforskeren
- Brug af nogle lægemidler før screening (mere information findes i protokollen)
Den komplette liste over udelukkelseskriterier kan findes i protokollen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Efgartigimod PH20 SC
Deltagere i alderen 12 til <18 år, der modtager efgartigimod PH20 SC-behandling
|
Subkutane injektioner
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Efgartigimod serumkoncentrationer som input til kompartment, modeldrevet analyse for at bestemme alder og størrelsesafhængighed af Clearance (CL)
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
Efgartigimod serumkoncentrationer som input til kompartment, modeldrevet analyse for at bestemme alder og størrelsesafhængighed af volumenfordeling (Vd)
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
Totale G-immunoglobuliner (IgG) niveauer som input til farmakokinetik (PK)/farmakodynamik (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
Anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) som input til farmakokinetik (PK)/farmakodynamik (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 14 uger
|
Op til 14 uger
|
|
|
Alvoren af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 14 uger
|
Op til 14 uger
|
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 14 uger
|
Op til 14 uger
|
|
|
Alvoren af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 14 uger
|
Op til 14 uger
|
|
|
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Op til 14 uger
|
Op til 14 uger
|
|
|
Alvoren af bivirkninger af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Op til 14 uger
|
Op til 14 uger
|
|
|
Efgartigimod serumkoncentrationer
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Absolutte værdier af total immunoglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Ændring fra basislinjeværdier for totalt immunoglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Procentvis ændring fra basislinjeværdier af totalt immunglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Absolutte værdier af anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Ændring fra basislinjeværdier for anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Procentvis ændring fra basislinjeværdier for anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Forekomst af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) mod efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Forekomst af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) mod efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Forekomst af antistoffer mod rHuPH20 i serumprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Forekomst af antistoffer mod rHuPH20 i serumprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Absolut værdi af total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, passende til pædiatrisk brug
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Minimumsværdi: 0 (ingen værdiforringelse); Maksimal værdi: 24 (højeste værdiforringelse)
|
Op til 12 uger
|
|
Ændring fra baseline af total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, passende til pædiatrisk brug
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Minimumsværdi: 0 (ingen værdiforringelse); Maksimal værdi: 24 (højeste værdiforringelse)
|
Op til 12 uger
|
|
Absolut værdi af Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Minimumsværdi: 0 (ingen værdiforringelse); Maksimal værdi: 39 (mest alvorlig svækkelse)
|
Op til 12 uger
|
|
Ændring fra baseline af Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Minimumsværdi: 0 (ingen værdiforringelse); Maksimal værdi: 39 (mest alvorlig svækkelse)
|
Op til 12 uger
|
|
Absolut værdi af EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) score
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Ændring fra basisværdien af EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) score
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Ændring fra basislinjeværdien af Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Ændring fra basislinjeværdien for Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
|
|
Ændringer i beskyttende antistoftitre mod vacciner
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Op til 12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Neoplasmer efter sted
- Neoplasmer
- Neuromuskulære sygdomme
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Autoimmune sygdomme i nervesystemet
- Neurodegenerative sygdomme
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Neuromuskulære Junction-sygdomme
- Myasthenia gravis
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- ARGX-113-2207
- 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-506159-12-00 (Ctis)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .