Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie leku Efgartigimod PH20 SC u dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat z uogólnioną miastenią (ADAPT Jr SC)

24 września 2026 zaktualizowane przez: argenx

Otwarte, niekontrolowane badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, bezpieczeństwo i aktywność Efgartigimoda PH20 SC u uczestników w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z uogólnioną miastenią

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

      • Randwick, Australia, 2031
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Kontakt:
      • Ghent, Belgia, 9000
      • Brno, Czechy, 613 00
        • Rekrutacyjny
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Kontakt:
      • Ostrava, Czechy, 708 00
        • Rekrutacyjny
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Kontakt:
      • Marseille, Francja, 13385
        • Rekrutacyjny
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Kontakt:
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Rekrutacyjny
        • Leiden University Medical Center
        • Kontakt:
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Rekrutacyjny
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Kontakt:
      • Petah Tikvah, Izrael, 4920235
        • Rekrutacyjny
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Rekrutacyjny
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Kontakt:
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
      • Essen, Niemcy, 45147
      • Gdansk, Polska, 80-211
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Kontakt:
      • Katowice, Polska, 40-689
        • Rekrutacyjny
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polska, 02-097
        • Rekrutacyjny
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Virginia
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
      • Genova, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Kontakt:
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Rekrutacyjny
        • Oxford Children's Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment

Subcutaneous injections

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenia efgartigimodu w surowicy jako dane wejściowe do analizy kompartmentowej opartej na modelu w celu określenia zależności klirensu (CL) od wieku i wielkości
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Stężenia efgartigimodu w surowicy jako dane wejściowe do analizy kompartmentowej opartej na modelu w celu określenia zależności rozkładu objętości (Vd) od wieku i wielkości
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Całkowite poziomy immunoglobulin G (IgG) jako dane wejściowe do analizy modelowania farmakokinetyki (PK)/farmakodynamiki (PD)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Przeciwciała przeciwko receptorom acetylocholiny (AChR-Ab) jako dane wejściowe do analizy modelowania farmakokinetyki (PK)/farmakodynamiki (PD)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Nasilenie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Nasilenie zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Do 14 tygodni
Stężenia efgartigimoda w surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Wartości bezwzględne całkowitej immunoglobuliny G (IgG) z próbek krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitej immunoglobuliny G (IgG) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitej immunoglobuliny G (IgG) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Wartości bezwzględne przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko efgartigimodowi w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko efgartigimodowi w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Występowanie przeciwciał przeciwko rHuPH20 w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Występowanie przeciwciał przeciwko rHuPH20 w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Wartość bezwzględna wyniku EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y).
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y).
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wyniku Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości początkowej ogólnego wrażenia poprawy klinicznej (CGI-I)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Zmiany w mianie przeciwciał ochronnych wobec szczepionek
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Ramy czasowe: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)

Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Ramy czasowe: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)

Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Ramy czasowe: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)

Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Ramy czasowe: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)

Up to 12 weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .