Badanie leku Efgartigimod PH20 SC u dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat z uogólnioną miastenią (ADAPT Jr SC)
Otwarte, niekontrolowane badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, bezpieczeństwo i aktywność Efgartigimoda PH20 SC u uczestników w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z uogólnioną miastenią
The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.
The participants will be in the study for up to 14 weeks.
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Sabine Coppieters, MD
- Numer telefonu: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Randwick, Australia, 2031
- Rekrutacyjny
- Sydney Children's Hospital
-
Kontakt:
- Michelle Farrar, MD
- Numer telefonu: +61293821549
- E-mail: michelle.farrar@health.nsw.gov.au
-
-
New South Wales
-
Melbourne, New South Wales, Australia, 3052
- Rekrutacyjny
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Kontakt:
- Eppie Yiu, MD
- Numer telefonu: 61 41 2599077
- E-mail: eppie.yiu@rch.org.au
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Rekrutacyjny
- UZ Gent
-
Kontakt:
- Nicolas Deconinck, MD
- Numer telefonu: +32473966619
- E-mail: nicolas.deconinck@huderf.be
-
-
-
-
-
Brno, Czechy, 613 00
- Rekrutacyjny
- Fakultni nemocnice Brno
-
Kontakt:
- Ondrej Havlin, MD
- Numer telefonu: +42532234581
- E-mail: havlin.ondrej@fnbrno.cz
-
Ostrava, Czechy, 708 00
- Rekrutacyjny
- Fakultni nemocnice Ostrava
-
Kontakt:
- Hana Medricka, MD
- Numer telefonu: +420597373612
- E-mail: hana.medricka@fno.cz
-
-
-
-
-
Marseille, Francja, 13385
- Rekrutacyjny
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Kontakt:
- Cecile Halbert, MD
- Numer telefonu: +33491385605
- E-mail: cecile.halbert@ap-hm.fr
-
-
-
-
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
Kontakt:
- Teresa Sevilla Mantecón, MD
- Numer telefonu: +34961244000
- E-mail: sevilla_ter@gva.es
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia, 2333 ZA
- Rekrutacyjny
- Leiden University Medical Center
-
Kontakt:
- Erik Harmen Niks, MD
- Numer telefonu: +310715262197
- E-mail: e.h.niks@lumc.nl
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9112001
- Rekrutacyjny
- Hadassah Medical Center- Ein Kerem
-
Kontakt:
- Talya Dor-Wollman, MD
- Numer telefonu: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
Petah Tikvah, Izrael, 4920235
- Rekrutacyjny
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Kontakt:
- Yoram Nevo, MD
- Numer telefonu: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Rekrutacyjny
- Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
-
Kontakt:
- Liora Sagi, MD
- Numer telefonu: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1H 8L1
- Rekrutacyjny
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
Kontakt:
- Hugh McMillan, MD
- Numer telefonu: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy, 45147
- Rekrutacyjny
- Universitätsklinikum Essen
-
Kontakt:
- Adela Della Marina, MD
- Numer telefonu: +492017233618
- E-mail: adela.dellamarina@uk-essen.de
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-211
- Rekrutacyjny
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
-
Kontakt:
- Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
- Numer telefonu: +48583492390
- E-mail: mmazur@gumed.edu.pl
-
Katowice, Polska, 40-689
- Rekrutacyjny
- Neurologia Śląska Centrum Medyczne
-
Kontakt:
- Marek Smilowski, MD
- Numer telefonu: +48500282494
- E-mail: marek.smilowski2@gmail.com
-
Warsaw, Polska, 02-097
- Rekrutacyjny
- Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
-
Kontakt:
- Anna Kostera-Pruszczyk, MD
- Numer telefonu: +48225992858
- E-mail: anna.kostera-pruszczyk@wum.edu.pl
-
-
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
- Aktywny, nie rekrutujący
- Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
- Aktywny, nie rekrutujący
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
- Aktywny, nie rekrutujący
- University of Virginia
-
-
-
-
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- Rekrutacyjny
- Hôpital Nestlé
-
Kontakt:
- David Jacquier, MD
- Numer telefonu: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
-
-
-
-
Genova, Włochy, 16147
- Rekrutacyjny
- Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
-
Kontakt:
- Chiara Fiorillo, MD
- Numer telefonu: +3901056363566
- E-mail: chiarafiorillo@edu.unige.it
-
-
-
-
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
- Rekrutacyjny
- Oxford Children's Hospital
-
Kontakt:
- Sithara Ramdas, MD
- Numer telefonu: 857-350-4834
- E-mail: clinicaltrials@argenx.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
- The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
- The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
- The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
- The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug
Exclusion Criteria:
- Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
- Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
- Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
- Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
- Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
- Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
- History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
- Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
- Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
- Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
- Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
- Is currently participating in another interventional clinical study
- Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
- Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
- Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
- Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)
The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Efgartigimod PH20 SC
Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment |
Subcutaneous injections |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Stężenia efgartigimodu w surowicy jako dane wejściowe do analizy kompartmentowej opartej na modelu w celu określenia zależności klirensu (CL) od wieku i wielkości
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
Stężenia efgartigimodu w surowicy jako dane wejściowe do analizy kompartmentowej opartej na modelu w celu określenia zależności rozkładu objętości (Vd) od wieku i wielkości
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
Całkowite poziomy immunoglobulin G (IgG) jako dane wejściowe do analizy modelowania farmakokinetyki (PK)/farmakodynamiki (PD)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
Przeciwciała przeciwko receptorom acetylocholiny (AChR-Ab) jako dane wejściowe do analizy modelowania farmakokinetyki (PK)/farmakodynamiki (PD)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
|
Do 14 tygodni
|
|
|
Nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
|
Do 14 tygodni
|
|
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
|
Do 14 tygodni
|
|
|
Nasilenie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
|
Do 14 tygodni
|
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
|
Do 14 tygodni
|
|
|
Nasilenie zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
|
Do 14 tygodni
|
|
|
Stężenia efgartigimoda w surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Wartości bezwzględne całkowitej immunoglobuliny G (IgG) z próbek krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitej immunoglobuliny G (IgG) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitej immunoglobuliny G (IgG) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Wartości bezwzględne przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR-Ab) w próbkach krwi
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko efgartigimodowi w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko efgartigimodowi w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Występowanie przeciwciał przeciwko rHuPH20 w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Występowanie przeciwciał przeciwko rHuPH20 w próbkach surowicy
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Wartość bezwzględna wyniku EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y).
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y).
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wyniku Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej ogólnego wrażenia poprawy klinicznej (CGI-I)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Zmiany w mianie przeciwciał ochronnych wobec szczepionek
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Do 12 tygodni
|
|
|
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Ramy czasowe: Up to 12 weeks
|
Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment) |
Up to 12 weeks
|
|
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Ramy czasowe: Up to 12 weeks
|
Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment) |
Up to 12 weeks
|
|
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Ramy czasowe: Up to 12 weeks
|
Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment) |
Up to 12 weeks
|
|
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Ramy czasowe: Up to 12 weeks
|
Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment) |
Up to 12 weeks
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Nowotwory według lokalizacji
- Nowotwory
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby Autoimmunologiczne Układu Nerwowego
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zespoły Paraneoplastyczne, Układ Nerwowy
- Nowotwory Układu Nerwowego
- Zespoły paranowotworowe
- Choroby połączeń nerwowo-mięśniowych
- Myasthenia Gravis
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- ARGX-113-2207
- 2023-506159-12-00 (Ctis)
- 2023 (Grant/umowa NIH USA)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .