Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Efgartigimod PH20 SC hos børn mellem 2 og under 18 år med generaliseret myasthenia gravis (ADAPT Jr SC)

24. september 2026 opdateret af: argenx

En åben, ukontrolleret undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheden og aktiviteten af ​​Efgartigimod PH20 SC hos deltagere fra 2 til under 18 år med generaliseret myasthenia gravis

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
      • Randwick, Australien, 2031
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Australien, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Kontakt:
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, Forenede Stater, 76208
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Virginia
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Rekruttering
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Kontakt:
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
        • Kontakt:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekruttering
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Kontakt:
      • Petah Tikvah, Israel, 4920235
        • Rekruttering
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekruttering
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Kontakt:
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Kontakt:
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Rekruttering
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekruttering
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Kontakt:
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Kontakt:
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 613 00
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Kontakt:
      • Ostrava, Tjekkiet, 708 00
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Biologisk: Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Efgartigimod serumkoncentrationer som input til kompartment, modeldrevet analyse for at bestemme alder og størrelsesafhængighed af Clearance (CL)
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Efgartigimod serumkoncentrationer som input til kompartment, modeldrevet analyse for at bestemme alder og størrelsesafhængighed af volumenfordeling (Vd)
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Totale G-immunoglobuliner (IgG) niveauer som input til farmakokinetik (PK)/farmakodynamik (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) som input til farmakokinetik (PK)/farmakodynamik (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 14 uger
Op til 14 uger
Alvoren af ​​bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 14 uger
Op til 14 uger
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 14 uger
Op til 14 uger
Alvoren af ​​alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 14 uger
Op til 14 uger
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Op til 14 uger
Op til 14 uger
Alvoren af ​​bivirkninger af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Op til 14 uger
Op til 14 uger
Efgartigimod serumkoncentrationer
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Absolutte værdier af total immunoglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Ændring fra basislinjeværdier for totalt immunoglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Procentvis ændring fra basislinjeværdier af totalt immunglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Absolutte værdier af anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Ændring fra basislinjeværdier for anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Procentvis ændring fra basislinjeværdier for anti-acetylcholin receptor antistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Forekomst af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) mod efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Forekomst af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) mod efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Forekomst af antistoffer mod rHuPH20 i serumprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Forekomst af antistoffer mod rHuPH20 i serumprøver
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Absolut værdi af EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) score
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Ændring fra basisværdien af ​​EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) score
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Ændring fra basislinjeværdien af ​​Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Ændring fra basislinjeværdien for Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Ændringer i beskyttende antistoftitre mod vacciner
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Tidsramme: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Tidsramme: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tidsramme: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tidsramme: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. april 2024

Først opslået (Faktiske)

30. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)
  • 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner