En undersøgelse af Efgartigimod PH20 SC hos børn mellem 2 og under 18 år med generaliseret myasthenia gravis

Inklusionskriterier:

• Deltageren (og/eller deres juridisk autoriserede repræsentant) forstår kravene til undersøgelsen og er i stand til at give skriftligt informeret samtykke/samtykke og overholde protokolkrav
• Deltageren er i alderen 2 til <18 år på tidspunktet for informeret samtykke/samtykke
• Deltageren er blevet diagnosticeret med generaliseret myasthenia gravis, der understøttes af en fysisk undersøgelse og bekræftet seropositivitet for anti-acetylcholin receptor antistoffer
• Deltageren har haft et utilfredsstillende respons på immunsuppressiva, kortikosteroider eller acetylcholinesterasehæmmere, men er i stabil samtidig MG-behandling. Hvis du får kortikosteroider og/eller immunsuppressiva, skal du have en stabil dosis i ≥1 måned før screening
• Deltageren indvilliger i at bruge prævention i overensstemmelse med lokale regler, og personer i den fødedygtige alder skal have en negativ blodgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest, før de får studielægemidlet

Ekskluderingskriterier:

• Er en kvindelig teenager i den fødedygtige alder, som er gravid og/eller ammer eller har til hensigt at blive gravid under deres deltagelse i undersøgelsen
• Har forværret muskelsvaghed sekundært til en samtidig infektion eller som følge af en medicin
• Har en dokumenteret mangel på klinisk respons på plasmaudveksling (PLEX)
• Modtog en levende eller levende svækket vaccine inden for <4 uger før screening
• Modtaget en tymektomi inden for 3 måneder før screening eller planlægger at få en tymektomi under deres deltagelse i undersøgelsen
• Har en kendt autoimmun sygdom eller enhver medicinsk tilstand, der ville forstyrre en nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på generaliseret Myasthenia Gravis eller sætter deltageren i unødig risiko
• Anamnese med malignitet, cancer, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på tilbagefald i ≥3 år. Tilstrækkeligt behandlede deltagere med følgende kræftformer kan til enhver tid inkluderes: Basalcelle- eller pladecellehudkræft, Carcinom in situ i livmoderhalsen, Carcinom in situ i brystet, Tilfældige histologiske fund af prostatacancer
• Klinisk signifikant aktiv infektion, som ikke er tilstrækkeligt løst efter investigators mening eller positiv serumtest ved screening for aktiv infektion med en eller flere af følgende: Hepatitis B-virus (HBV), Hepatitis C-virus (HCV), HIV
• Har en positiv PCR-test for SARS-CoV-2 ved screening
• Har/har haft en klinisk signifikant sygdom, fået foretaget en nylig større operation (inden for 3 måneder efter screening) eller har til hensigt at få foretaget en større operation under undersøgelsen, eller har/har haft en anden medicinsk tilstand, som efter investigators mening ville forvirre resultaterne af studere eller sætte deltageren i unødig risiko
• Har modtaget et andet studielægemiddel i et andet klinisk studie inden for <12 før screening
• Deltager i øjeblikket i et andet interventionelt klinisk studie
• Har tidligere deltaget i et efgartigimod klinisk studie og modtaget mindst én dosis af undersøgelseslægemidlet
• Har en kendt overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller nogen af ​​dets hjælpestoffer
• Har en historie med eller aktuel episode med alkohol-, stof- eller medicinmisbrug som vurderet af efterforskeren
• Brug af nogle lægemidler før screening (mere information findes i protokollen)

Den komplette liste over udelukkelseskriterier kan findes i protokollen.