Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg til evaluering af sikkerhed og effektivitet af VGN-R09b ved alvorlig AADC-mangel

16. april 2026 opdateret af: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Et åbent, dosiseskalerende og dosisbekræftende forsøg til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​VGN-R09b ved intra Putamen-injektion hos patienter med svær aromatisk L-aminosyredecarboxylase-mangel (AADC)

Dette forsøg inkluderer dosis-eskalerende del (fase 1) og dosisbekræftende del for at bevise sikkerheden og effektiviteten af ​​VGN-R09b til behandling af patienter med svær AADC-mangel

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Aromatisk L-aminosyredecarboxylase (AADC) er et enzym, der er ansvarlig for det sidste trin i syntesen af ​​neurotransmittere dopamin og serotonin. AADC-mangel er en sjælden genetisk lidelse. VGN-R09b er en slags genterapi, hvor adeno-associeret virus (AAV) serotype 9 (AAV9) drevet human AADC (hAADC) injiceres direkte i putamen.

Dette er en åben, dosis-eskalerende og dosisbekræftende undersøgelse. Sponsoren planlægger at udforske to dosisniveauer (6,0×1011vg og 1,28×1012vg) i dosis-eskalerende fase (tre forsøgspersoner hver kohorte), og planlægger derefter at have 10 forsøgspersoner tilmeldt til dosisbekræftelsesfasen.

Denne undersøgelse skal bevise sikkerheden og effektiviteten af ​​VGN-R09b-behandling til patienter med svær aromatisk L-aminosyredecarboxylase (AADC) mangel.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200120
        • Shanghai

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Barnepatienten skal være ≥18 måneder gammel og < 8 år gammel, og en hovedomkreds, der er stor nok til operation som vurderet af investigator.
  2. Historisk diagnose af AADC-mangel med kliniske symptomer konsistens, OG med molekylær genetisk bekræftelse af homozygot eller sammensat heterozygot mutation af IVS6+4A>T i DDC.
  3. Med plasma AADC aktivitet mindre end eller lig med 12 pmol/min/ml.
  4. Motorisk udvikling ved baseline <3 måneder (hovedet er fuldstændigt ukontrollerbart ved baseline), og kunne ikke drage fordel af standard medicinsk behandling (dopaminagonister, monoaminoxidasehæmmer eller beslægtet form af vitamin B6) efter forskeres skøn.
  5. Forældre/værge med forældremyndighed over forsøgspersonen skal give deres samtykke til, at forsøgspersonen kan tilmelde sig undersøgelsen.
  6. Forældre/værge til forsøgspersonen skal acceptere at overholde kravene i undersøgelsen, herunder at give sygdomsinformation og støtte sygdomsvurdering af symptomer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Intrakraniel neoplasma eller en hvilken som helst strukturel hjerneabnormitet eller læsion (f.eks. alvorlig hjerneatrofi, degenerative ændringer i hvidt stof), som efter undersøgelsesforskernes mening ville medføre overdreven risiko og/eller utilstrækkeligt potentiale for fordele.
  2. Tilstedeværelse af andre væsentlige medicinske eller neurologiske tilstande, der ville skabe en uacceptabel operations- eller bedøvelsesrisiko (inklusive medfødt hjertesygdom, luftvejssygdom med iltbehov i hjemmet, historie med alvorlige anæstesikomplikationer under tidligere elektive procedurer, historie med hjertestop), lever- eller nyresvigt , malignitet eller HIV-positiv.
  3. Alvorlig koagulopati eller behov for igangværende antikoagulantbehandling.
  4. klinisk aktiv infektion eller med alvorlig infektion inden for 12 uger før screening (f. adenovirus eller herpesvirus, lungebetændelse, sepsis, infektion i centralnervesystemet).
  5. Tidligere stereotaktisk neurokirurgi eller enhver gen-/celleterapi.
  6. Modtog levende vaccination inden for 4 uger.
  7. Kontraindikation til sedation under kirurgi eller billeddiagnostiske undersøgelser (PET eller MRI).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: VGN-R09b indsprøjtning
Forskellige niveauer af VGN-R09b vil blive injiceret i bilateral putamen ved stereotaktisk kirurgi
Genetisk: VGN-R09b indsprøjtning
To niveauer af VGN-R09b vil blive injiceret i bilateral putamen i dosis-eskalerende fase, og et dosisniveau vil blive injiceret i dosisbekræftende fase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uønskede hændelser (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: op til uge 52
Vitale tegn, fysisk undersøgelse, laboratorietest vil blive overvåget efter lægemiddelinjektion
op til uge 52
Antal forsøgspersoner, der opnåede milepæle i motorisk udvikling
Tidsramme: op til 24 måneder
Fire milepæle, inklusive hovedkontrol, sidde selvstændigt, stå/træde med støtte, gå med minimal assistent, vil blive vurderet i henhold til definition i Peabody Developmental Motor Scale 2. udgave (PDMS-2). Hver milepæl vil blive scoret som 0, 1 eller 2, og score 2 betyder opnåelse af milepælen.
op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i antallet af kliniske symptomer
Tidsramme: op til 5 år
Antal sygdomsrelaterede symptomer
op til 5 år
Viral udskillelse
Tidsramme: op til 1 uge
Koncentrationer af viralt genom i serum/urin ville blive målt
op til 1 uge
Antal uønskede hændelser (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) i langtidsopfølgning
Tidsramme: op til 5 år
Lægemiddelrelaterede bivirkninger og SAE'er vil blive overvåget så længe som 5 år efter injektion
op til 5 år
Ændring i hjernens AADC-aktivitet
Tidsramme: op til 5 år
Stigning i signal i putamen og nigra på Fluorodopa-PET billeddannelse som hjerne AADC aktivitetsmål
op til 5 år
Ændring i cerebrospinalvæske (CSF) neurotransmitter-metabolitkoncentrationer
Tidsramme: op til 5 år
Neurotransmitter-metabolitkoncentrationer af homovanillinsyre/hydroxyindoleeddikesyre (HVA/5-HIAA) vil blive målt
op til 5 år
Immunogenicitet efter injektion
Tidsramme: op til 26 uger
Forsøgsnummer med positive antistoffer af AAV9/AADC/Glial cellelinjeafledt neurotrofisk faktor (GDNF) i blod vil blive rapporteret
op til 26 uger
Ændring fra baseline i motorisk funktion
Tidsramme: op til 5 år
Motorisk funktion ville blive vurderet af Peabody Developmental Motor Scale 2. udgave (PDMS-2). Scoren går fra 0 til 482, og højere score betyder jo bedre i motorisk funktion.
op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: yi Wang, MD, Children's Hospital of Fudan University
  • Ledende efterforsker: jiwen Wang, MD, Shanghai Children's Medical Center
  • Ledende efterforsker: yunhai song, MD, Shanghai Children's Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VGN-R09b-102

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger