Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VGN-R09b bei schwerem AADC-Mangel

16. April 2026 aktualisiert von: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Eine offene, dosissteigernde und dosisbestätigende Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VGN-R09b durch intra-Putamen-Injektion bei Patienten mit schwerem Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC).

Diese Studie umfasst einen dosissteigernden Teil (Phase 1) und einen dosisbestätigenden Teil, um die Sicherheit und Wirksamkeit von VGN-R09b zur Behandlung von Patienten mit schwerem AADC-Mangel zu beweisen

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) ist ein Enzym, das für den letzten Schritt in der Synthese der Neurotransmitter Dopamin und Serotonin verantwortlich ist. AADC-Mangel ist eine seltene genetische Störung. VGN-R09b ist eine Art Gentherapie, bei der das vom Adeno-assoziierten Virus (AAV) Serotyp 9 (AAV9) gesteuerte menschliche AADC (hAADC) direkt in Putamen injiziert wird.

Dies ist eine offene, dosissteigernde und dosisbestätigende Studie. Der Sponsor plant, zwei Dosisstufen (6,0×1011vg und 1,28×1012vg) in der Dosissteigerungsphase zu untersuchen (drei Probanden pro Kohorte) und dann 10 Probanden für die Dosisbestätigungsphase einzuschreiben.

Diese Studie soll Beweise für die Sicherheit und Wirksamkeit der VGN-R09b-Behandlung bei Patienten mit schwerem Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) liefern.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
13

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200120
        • Shanghai

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der kindliche Patient muss ≥ 18 Monate und < 8 Jahre alt sein und einen Kopfumfang haben, der nach Einschätzung des Prüfarztes groß genug für eine Operation ist.
  2. Historische Diagnose eines AADC-Mangels mit konsistenten klinischen Symptomen UND mit molekulargenetischer Bestätigung einer homozygoten oder zusammengesetzten heterozygoten Mutation von IVS6+4A>T bei DDC.
  3. Mit einer Plasma-AADC-Aktivität von weniger als oder gleich 12 pmol/min/ml.
  4. Motorische Entwicklung zu Studienbeginn <3 Monate (Kopf völlig unkontrollierbar zu Studienbeginn） und nach Ermessen der Prüfärzte kein Nutzen aus der Standardmedikamenttherapie (Dopaminagonisten, Monoaminoxidasehemmer oder verwandte Form von Vitamin B6).
  5. Eltern/Erziehungsberechtigte, die das Sorgerecht für den Probanden haben, müssen ihr Einverständnis zur Aufnahme des Probanden in die Studie geben.
  6. Eltern/Erziehungsberechtigte des Probanden müssen zustimmen, die Anforderungen der Studie zu erfüllen, einschließlich der Bereitstellung von Krankheitsinformationen und der Unterstützung bei der Beurteilung der Krankheitssymptome.

Ausschlusskriterien:

  1. Intrakranielle Neoplasie oder jede strukturelle Anomalie oder Läsion des Gehirns (z. B. schwere Hirnatrophie, degenerative Veränderungen der weißen Substanz), die nach Ansicht der Studienforscher ein übermäßiges Risiko und/oder ein unzureichendes Nutzenpotenzial mit sich bringen würden.
  2. Vorliegen anderer schwerwiegender medizinischer oder neurologischer Erkrankungen, die ein inakzeptables operatives oder anästhetisches Risiko darstellen würden (einschließlich angeborener Herzfehler, Atemwegserkrankungen mit häuslichem Sauerstoffbedarf, schwerwiegende Anästhesiekomplikationen bei früheren Wahleingriffen, Herz-Kreislauf-Stillstand in der Vorgeschichte), Leber- oder Nierenversagen , bösartig oder HIV-positiv.
  3. Schwere Koagulopathie oder Notwendigkeit einer fortlaufenden Antikoagulanzientherapie.
  4. klinisch aktive Infektion oder mit schwerer Infektion innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening (z. B. Adenovirus oder Herpesvirus, Lungenentzündung, Sepsis, Infektion des Zentralnervensystems).
  5. Vorherige stereotaktische Neurochirurgie oder eine Gen-/Zelltherapie.
  6. Lebendimpfung innerhalb von 4 Wochen erhalten.
  7. Kontraindikation für eine Sedierung während einer Operation oder bildgebenden Untersuchungen (PET oder MRT).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: VGN-R09b-Injektion
Durch stereotaktische Chirurgie werden unterschiedliche Mengen an VGN-R09b in das bilaterale Putamen injiziert
Genetisch: VGN-R09b-Injektion
Zwei Dosen VGN-R09b werden in der Phase der Dosiserhöhung in das bilaterale Putamen injiziert, und eine Dosis wird in der Dosisbestätigungsphase injiziert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl unerwünschter Ereignisse (UE), schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: bis Woche 52
Vitalfunktionen, körperliche Untersuchung und Labortests werden nach der Medikamenteninjektion überwacht
bis Woche 52
Anzahl der Probanden, die Meilensteine ​​in der motorischen Entwicklung erreicht haben
Zeitfenster: bis zu 24 Monate
Vier Meilensteine, darunter Kopfkontrolle, selbstständiges Sitzen, Stehen/Schritt mit Unterstützung, Gehen mit minimalem Assistenten, würden gemäß der Definition in der Peabody Developmental Motor Scale 2. Auflage (PDMS-2) bewertet. Jeder Meilenstein wird mit 0, 1 oder 2 bewertet, und eine Punktzahl von 2 bedeutet das Erreichen des Meilensteins.
bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Anzahl klinischer Symptome
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Anzahl der krankheitsbedingten Symptome
bis zu 5 Jahre
Virusausscheidung
Zeitfenster: bis zu 1 Woche
Die Konzentrationen des viralen Genoms im Serum/Urin würden gemessen
bis zu 1 Woche
Anzahl der unerwünschten Ereignisse (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAE) im Langzeit-Follow-up
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Arzneimittelbedingte UE und SAEs würden bis zu 5 Jahre nach der Injektion überwacht
bis zu 5 Jahre
Veränderung der AADC-Aktivität im Gehirn
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Signalanstieg im Putamen und Nigra bei der Fluorodopa-PET-Bildgebung als Messung der AADC-Aktivität des Gehirns
bis zu 5 Jahre
Veränderung der Neurotransmitter-Metabolitenkonzentrationen im Liquor cerebrospinalis (CSF).
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Es würden die Neurotransmitter-Metabolitenkonzentrationen von Homovanillinsäure/Hydroxyindolessigsäure (HVA/5-HIAA) gemessen
bis zu 5 Jahre
Immunogenität nach Injektion
Zeitfenster: bis zu 26 Wochen
Es wird die Anzahl der Probanden mit positiven Antikörpern gegen AAV9/AADC/Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor (GDNF) im Blut angegeben
bis zu 26 Wochen
Veränderung der motorischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Die motorische Funktion würde anhand der Peabody Developmental Motor Scale 2. Auflage (PDMS-2) beurteilt. Der Wert reicht von 0 bis 482, wobei ein höherer Wert eine bessere motorische Funktion bedeutet.
bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: yi Wang, MD, Children's Hospital of Fudan University
  • Hauptermittler: jiwen Wang, MD, Shanghai Children's Medical Center
  • Hauptermittler: yunhai song, MD, Shanghai Children's Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
2. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
23. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
20. September 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • VGN-R09b-102

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten