Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af CD19-målrettede universelle kimære antigenreceptor-T-lymfocytter (UCAR-T) til behandling af refraktær juvenil dermatomyositis (RJDM)

11. november 2024 opdateret af: Chongqing Precision Biotech Co., Ltd
Denne undersøgelse er et åbent, enkeltarms, dosis-eskaleringsforsøg, primært designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en universel CAR-T-celleterapi rettet mod CD19 i behandlingen af ​​patienter med RJDM. Derudover sigter studiet på at karakterisere dets farmakokinetiske og farmakodynamiske egenskaber, udforske dets rolle i immunsystemets rekonstituering og vurdere langsigtede overlevelsesfordele.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse anvender "3+3"-designet med i alt tre doseringsgrupper (1 × 107/kg, 3 × 107/kg, 6 × 107/kg). Undersøgelsen vil starte fra lavdosisgruppen. Kun når den nuværende dosisgruppe har afsluttet tilmeldingen, og der ikke er observeret DLT, kunne undersøgelsen eskalere til den næste dosisgruppe baseret på evalueringen af ​​effektivitet og cellekinetiske data. Hvis der ikke observeres DLT, selv i den højeste dosisgruppe, vil eskaleringen blive afsluttet. Hver dosisgruppe forventes at inkludere 3 til 6 patienter, med i alt 9 til 18 patienter, der forventes i forsøget.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine, Hangzhou, zhejiang
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • (1) Alder ≥ 5 år gammel;
  • (2) Diagnose af juvenil dermatomyositis (JDM) i henhold til Bohan og Peters kriterier;

  • (3) Opfyldelse af klassificeringskriterierne for RJDM og opfyldelse af betingelse ① og enhver af ② til ⑤ betingelser:

    • Intolerance eller utilstrækkelig respons på glukokortikoider (prednison 1-2 mg/kg/d eller tilsvarende dosis af andre hormoner) og mindst to immunsuppressiva med hormonbehandling, der varer i mindst 6 måneder;

      • Hurtig progression af sygdommen og/eller involvering af organer såsom lunger, hjerte og mave-tarmkanalen;

        • Forkalkning af subkutan eller muskulær og artikulær væv;

          • Gentagne hududslæt eller sår;

            • Gentagen eller vedvarende muskelsvaghed (muskelmagnetisk resonansbilleddannelse, der indikerer udbredt, diffust ødem eller en Children's Myositis Assessment Scale (CMAS)-score < 48, og mindst to unormale resultater blandt følgende fem kernemålingsindikatorer: Physician's Global Assessment (PhGA) ≥ 2 cm , Patients Global Assessment (PtGA) ≥ 2 cm, Disease Activity Score (DAS) ≥ 2 point, Child Health Assessment Questionnaire (C-HAQ) samlet score ≥ 0,25 point og muskelenzymniveau > 1,5 gange den øvre grænse for normal (ULN));
  • (4)Patienter med immunmedieret nekrotiserende myopati, som er positive for SRP- eller HMGCR-antistoffer, opfylder kriterierne for RJDM og kan direkte inkluderes;

  • (5) Grundlæggende normal funktion af vigtige organer:

    • Hjertefunktion: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≥55 %, uden signifikante abnormiteter observeret i elektrokardiogrammet;

      • Nyrefunktion: eGFR ≥ 30mL/min/1,73m2;

        • Leverfunktion: ASAT og ALAT ≤3,0 ULN, total bilirubin ≤2,0×ULN (eksklusive dem forårsaget af primære sygdomme);

          • Lungefunktion: SpO2 ≥92%;
  • (6) Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder har et negativt resultat i uringraviditetstesten og accepterer at tage effektive præventionsforanstaltninger under forsøget indtil et år efter infusion;
  • (7) Patienten eller dennes værge accepterer at deltage i dette kliniske forsøg og underskriver en informeret samtykkeerklæring, der angiver deres forståelse af formålet med og procedurerne for det kliniske forsøg og deres vilje til at deltage i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

Emner, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra dette forsøg:

  • (1) Tidligere modtaget CAR-T-celleterapi (bortset fra dem, hvis sikkerhedsrisici er blevet vurderet som elimineret af investigator);
  • (2) Ledsaget af primær immundefektsygdom eller alvorlig sekundær immundefektsygdom, som ikke er blevet korrigeret;
  • (3) Ledsaget af alvorlige, aktive eller ukontrollerede infektionssygdomme, herunder men ikke begrænset til aktiv tuberkulose, latent tuberkuløs infektion, aktiv viral hepatitis osv.
  • (4) kendt for at have aktive maligne sygdomme eller bekræftede maligne sygdomme før screening (herunder hæmatologiske maligniteter og solide tumorer, undtagen for resekeret og helbredt kutant basalcellecarcinom);
  • (5) Lider af medfødt hjertesygdom eller har en historie med akut myokardieinfarkt inden for 6 måneder, eller alvorlig arytmi (herunder multifokal hyppig ventrikulær supraventrikulær takykardi, ventrikulær takykardi osv.); eller kompliceret med moderat til stor perikardiel effusion, svær myocarditis osv.; eller ustabile vitale tegn, der kræver vasopressorer for at opretholde blodtrykket;
  • (6) Ledsaget af andre sygdomme, der kræver langvarig brug af glukokortikoider eller immunsuppressiva;
  • (7) Modtog solid organtransplantation eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for 3 måneder før screening; eller tilstedeværelse af akut graft-versus-host-sygdom (GVHD) af grad 2 eller derover inden for 2 uger før screening;
  • (8) Positiv for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis B-kerneantistof (HBcAb) og hepatitis B-virus fra perifert blod (HBV) DNA-titerdetektion er større end det normale referenceområde; eller positiv for hepatitis C virus (HCV) antistof og perifert blod hepatitis C virus (HCV) RNA-titerpåvisning er større end det normale referenceområde; eller positiv for humant immundefekt virus (HIV) antistof; eller positiv for syfilistest;
  • (9) Modtog levende vacciner inden for 4 uger før screening;
  • (10) Positiv blodgraviditetstest;
  • (11) Deltog i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder før tilmelding;
  • (12) Andre forhold, som investigator anser for uegnede til deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Anti-CD19 UCAR-T-celler
Medicin: Anti-CD19 UCAR-T-celler
En enkelt infusion af CD19 UCAR-T-celler vil blive administreret intravenøst ​​efter lymfodepletionskemoterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: 28 dyas
Hyppigheden af ​​uønskede hændelser efter CAR-T-celleinfusion blev vurderet af CTCAE, version 5.0.
28 dyas
Total forbedringsscore (TIS) efter infusion af anti-CD19 UCAR-T-celler.
Tidsramme: 6 måneder
Den samlede forbedringsscore mellem 0-100 svarer også til forbedringsgraden, hvor højere forbedringsscore indikerer større forbedring.
6 måneder
Disease Activity Score (DAS) efter infusion af anti-CD19 UCAR-T-celler.
Tidsramme: 6 måneder
Inklusive muskuloskeletale system-score og hudslimhinde-score, med en samlet score på 20 point. Jo højere score, jo højere sygdomsaktivitet
6 måneder
Ændringer i myositis-specifikke antistofniveauer og serummuskelenzymniveauer efter infusion af anti-CD19 UCAR-T-celler.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Forbedring af muskelinflammationsinfiltration ved MR efter infusion af anti-CD19 UCAR-T-celler.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS) score efter anti-CD19 UCAR-T-celler
Tidsramme: 6 måneder
Den samlede score er 52 point, jo lavere score, jo svagere muskelstyrke og jo mere alvorlig sygdom.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Cmax for anti-CD19 UCAR-T-celler [Celledynamik]
Tidsramme: 1 måned
1 måned
Tmax for anti-CD19 UCAR-T-celler [Celledynamik]
Tidsramme: 1 måned
1 måned
AUC'er af anti-CD19 UCAR-T-celler [Celledynamik]
Tidsramme: 1 måned
1 måned
Ændringer af myteenzym efter anti-CD19 UCAR-T-celler
Tidsramme: 1 år
1 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Varighed af sygdomsremission (DOR) efter infusion af anti-CD19 UCAR-T-celler [Langtidsvirkning]
Tidsramme: 2 år
2 år
Tid til gendannelse af B-celler efter infusion af anti-CD19 UCAR-T-celler.
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Chongqing Precision Biotech Co., Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. november 2024

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. november 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PBC081

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger