Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie af mutant-selektiv PI3Kα-hæmmer, RLY-2608, hos voksne og børn med PIK3CA-relateret overvækstspektrum og misdannelser drevet af PIK3CA-mutation

21. august 2026 opdateret af: Relay Therapeutics, Inc.

En fase 2-undersøgelse af mutant-selektiv PI3Ka-hæmmer, RLY-2608, hos voksne og børn med PIK3CA-relateret overvækstspektrum og misdannelser drevet af PIK3CA-mutation

Dette er et globalt, multicenter, 3-delt fase 2, randomiseret, dobbeltblindt studie, der sammenligner effektiviteten og sikkerheden af ​​RLY-2608 versus placebo hos voksne, unge og pædiatriske deltagere med PROS og misdannelser drevet af PIK3CA-mutationer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
277

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Belgien
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, SW10 9NH
        • Rekruttering
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • UNC Chapel Hill
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Children's
        • Kontakt:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Telefonnummer: 216-636-1926
          • E-mail: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53715
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Necker Hospital
  • Irland
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
      • Roma, Italien, 00168
      • Roma, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Kontakt:
      • Torino, Italien
        • Rekruttering
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Kontakt:
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Halle, Tyskland, Germany

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren skal have en klinisk diagnose af PROS eller en misdannelse inden for ISSVA 2018 klassifikationen.
  • En eller flere dokumenterede aktiverende PIK3CA-mutation (er), der er målrettet af selektive PI3Ka-hæmmere i læsionsvæv og/eller cellefrit DNA fra læsionen eller blodet
  • Lansky (<16 år) eller Karnofsky (≥16 YO) ydelsesstatus på ≥50.
  • Enig om at tilvejebringe arkiverede læsionsvæske og/eller væv eller være villig til at gennemgå forbehandling af læsionsbiopsi (hvis det betragtes som sikkert og medicinsk gennemførligt) for at vurdere PIK3CA -status.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om overfølsomhed over for PI3K -hæmmere.
  • Eventuelle faktorer, der øger risikoen for QTC -forlængelse eller risiko for arytmiske begivenheder
  • Klinisk signifikant, ukontrolleret kardiovaskulær sygdom
  • Modtog sygdomsrettet behandling før den første dosis af undersøgelseslægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del 1, gruppe 1
RLY-2608 til patienter ≥12 år med PROS eller misdannelser med PIK3CA-mutation. Flere doser af RLY-2608 til oral administration.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Del 1, gruppe 2

Rly-2608 for deltagere 6 til <12 år gamle med fordele eller misdannelser med PIK3CA-mutation.

RLY-2608 vil blive undersøgt i pædiatriske deltagere i et dosisfortrækningsdesign.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Del 1, gruppe 3

Del 1, gruppe 3: RLY-2608 for deltagere 2 til <6 år gamle med fordele eller misdannelser med PIK3CA-mutation.

RLY-2608 vil blive undersøgt hos pædiatriske deltagere i et dosiseskaleringsdesign.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Del 2, gruppe 1

Dosisudvidelse med en-arm-kohorter til forskellige underpopulationer af deltagere ≥12 år gamle med fordele eller misdannelser med PIK3CA-mutation.

Oral dosis af RLY-2608 som bestemt i del 1.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Del 2, gruppe 2

Dosisudvidelseskohorter for deltagere 6 til <12 år med PROS eller misdannelser med PIK3CA-mutation.

Oral dosis af RLY-2608 som bestemt i del 1.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Del 2, gruppe 3

Dosisekspansionskohorter for deltagere 2 til <6 år gamle med fordele eller misdannelser med PIK3CA -mutation.

Oral dosis af RLY-2608 som bestemt under del 1.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Eksperimentel: Part 3, Arm 1
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Medicin: RLY-2608
RLY-2608 er en mutant-selektiv, oral PI3Kα-hæmmer.
Placebo komparator: Part 3, Arm 2
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Medicin: Placebo
RLY-2608 matchet placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Del 3: Procentdel af deltagere med volumetrisk respons.
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Del 1 og 2: Bestemmelse af en anbefalet fase 2 -dosis RP2D (r) for grupper 1, 2 og 3
Tidsramme: Cyklus 1 af behandling og i slutningen af ​​hver cyklus indtil ophør af undersøgelsen
Cyklus 1 af behandling og i slutningen af ​​hver cyklus indtil ophør af undersøgelsen
Del 1 og 2: Forekomst/hyppighed af bivirkninger (AES), ændringer i vitale tegn, EKG'er og sikkerhedslaboratorieundersøgelser og deres forhold til undersøgelsesmedicinen (sikkerhed og tolerabilitet).
Tidsramme: Cyklus 1 af behandling og i slutningen af ​​hver cyklus indtil ophør af undersøgelsen
Cyklus 1 af behandling og i slutningen af ​​hver cyklus indtil ophør af undersøgelsen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Del 1 og 2: Procentvis ændring fra baseline i læsionsvolumen
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Del 1 og 2: Varighed af respons, defineret som tidspunktet for den første dokumenterede respons på datoen for den første dokumenterede sygdomsprogression eller død på grund af nogen årsag
Tidsramme: Ca. hver 3. måned i cirka det første år og derefter hver 6. måned under behandlingen
Ca. hver 3. måned i cirka det første år og derefter hver 6. måned under behandlingen
Del 1 og 2: Procentdel af deltagere med volumetrisk respons
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Del 1 og 2: PIK3CA -mutationsstatus i læsionsvæske og/eller væv
Tidsramme: Før tilmelding
Før tilmelding
Del 3: Procentdel af deltagere med forbedring sammenlignet med baseline baseret på PGI-S, PGI-C og IGIC
Tidsramme: Cirka en gang om måneden indtil afslutningen af ​​behandlingen
Cirka en gang om måneden indtil afslutningen af ​​behandlingen
Del 3: Ændring fra baseline efter alderssvarende PROMIS-profil
Tidsramme: Cirka en gang om måneden indtil afslutningen af ​​behandlingen
Cirka en gang om måneden indtil afslutningen af ​​behandlingen
Del 3: Procentændring fra baseline i læsionsvolumen
Tidsramme: Ca. hver 3. måned i cirka det første år og derefter hver 6. måned under behandlingen
Ca. hver 3. måned i cirka det første år og derefter hver 6. måned under behandlingen
Del 1 og 2: Plasmakoncentrationer og PK-parametre for RLY-2608
Tidsramme: Cirka hver 2. uge i cyklus 1, derefter igen ved cykler 2, 4 og cyklus 7 afhængigt af deltagerens gruppe
Cirka hver 2. uge i cyklus 1, derefter igen ved cykler 2, 4 og cyklus 7 afhængigt af deltagerens gruppe
Del 3: Skift fra baseline i EQ-5D, EQ-5D-Y eller EQ-5D-Y-proxy
Tidsramme: Cirka en gang om måneden indtil slutningen af ​​behandlingen
Cirka en gang om måneden indtil slutningen af ​​behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Relay Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2031

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger