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Uno studio di fase 2 sull'inibitore mutante selettivo di PI3Kα, RLY-2608, in adulti e bambini con spettro di crescita eccessiva correlato a PIK3CA e malformazioni guidate dalla mutazione PIK3CA

10 novembre 2026 aggiornato da: Relay Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2 sull'inibitore PI3Kα selettivo mutante, Rly-2608, in adulti e bambini con spettro di crescita eccessivo correlato a PIK3CA e malformazioni guidate dalla mutazione PIK3CA

This is a 3-part Phase 2 randomized study evaluating the safety and efficacy of the mutant-selective PI3Kα inhibitor, zovegalisib (RLY-2608), in adults and children with PIK3CA Related Overgrowth Spectrum (PROS) and malformations driven by PIK3CA mutation. Part 1 is a dose selection, Part 2 is a basket design with exploratory single-arm cohorts for various subpopulations of participants, and Part 3 is randomized, double-blinded study vs placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
277

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Belgio
  • Francia
  • Germania
      • Halle, Germania, Germany
  • Irlanda
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • IRCCS Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
        • Contatto:
      • Roma, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Contatto:
      • Torino, Italia
        • Reclutamento
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Contatto:
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia
        • Reclutamento
        • Oslo University Hospital
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contatto:
      • London, Regno Unito, SW10 9NH
        • Reclutamento
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Contatto:
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario A Coruña
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario La Paz
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contatto:
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California, Los Angeles
        • Contatto:
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
    • Missouri
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • UNC Chapel Hill
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Children's
        • Contatto:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Numero di telefono: 216-636-1926
          • Email: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
          • Melissa Casey
          • Numero di telefono: Option #4 267-426-9188
          • Email: caseyma@chop.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53715

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  • The participant must have a clinical diagnosis of PROS or a malformation within the ISSVA classification.
  • One or more documented activating PIK3CA mutation(s) that are targeted by selective PI3Kα inhibitors in lesional tissue and/or cell-free DNA from the lesion or blood. Some participants may be eligible without a documented PIK3CA mutation, with the sponsor's approval, as long as no other genetic driver has been documented.
  • Lansky (<16 yo) or Karnofsky (≥16 yo) performance status of ≥50.
  • Agree to provide archived lesional fluid and/or tissue or be willing to undergo pretreatment lesional biopsy (if considered safe and medically feasible) to assess PIK3CA status.

Key Exclusion Criteria:

  • Known hypersensitivity to RLY-2608.

  • Any factors that increase the risk of QTc prolongation or risk of arrhythmic events

  • Clinically significant, uncontrolled cardiovascular disease

  • Received disease-directed therapy prior to the first dose of study drug:

    1. Systemic therapy or antibody within 5 half-lives of the therapy.
    2. Local therapy including radiation, surgery, or other procedures within 28 days; lesion(s) must have demonstrated progression after the procedure.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Part 1, Group 1

RLY-2608 for patients ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation. Multiple doses of RLY-2608 for oral administration.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Sperimentale: Part 1, Group 2

RLY-2608 for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Sperimentale: Part 1, Group 3

Part 1, Group 3: RLY-2608 for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Sperimentale: Part 2, Group 1

Dose expansion single-arm cohorts for various subpopulations of participants ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Sperimentale: Part 2, Group 2

Dose expansion cohorts for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Sperimentale: Part 2, Group 3

Dose expansion cohorts for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Sperimentale: Part 3, Arm 1

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Droga: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Comparatore placebo: Part 3, Arm 2

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Droga: Placebo

RLY-2608 matched-placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 3: percentuale di partecipanti con risposta volumetrica.
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Baseline, settimana 24
Parti 1 e 2: determinazione di una dose di fase 2 raccomandata RP2D per gruppi 1, 2 e 3
Lasso di tempo: Ciclo 1 di trattamento e alla fine di ogni ciclo fino alla sospensione dello studio
Ciclo 1 di trattamento e alla fine di ogni ciclo fino alla sospensione dello studio
Parti 1 e 2: occorrenza/frequenza di eventi avversi (eventi avversi), cambiamenti nei segni vitali, ECG e test di laboratorio di sicurezza e loro relazione con i farmaci di studio (sicurezza e tollerabilità).
Lasso di tempo: Ciclo 1 di trattamento e alla fine di ogni ciclo fino alla sospensione dello studio
Ciclo 1 di trattamento e alla fine di ogni ciclo fino alla sospensione dello studio

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1 e 2: variazione percentuale rispetto al basale del volume della lesione
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Baseline, settimana 24
Parte 1 e 2: Durata della risposta, definita come il momento della prima risposta documentata fino alla data della prima progressione documentata della malattia o del decesso per qualsiasi causa
Lasso di tempo: Circa ogni 3 mesi per circa il primo anno e poi ogni 6 mesi durante il trattamento
Circa ogni 3 mesi per circa il primo anno e poi ogni 6 mesi durante il trattamento
Parte 1 e 2: percentuale di partecipanti con risposta volumetrica
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12, settimana 24
Riferimento, settimana 12, settimana 24
Parte 1 e 2: stato mutazionale PIK3CA nel fluido lesionale e/o nel tessuto
Lasso di tempo: Prima dell'iscrizione
Prima dell'iscrizione
Parte 3: percentuale di partecipanti con miglioramento rispetto al basale basato su PGI-S, PGI-C e IGIC
Lasso di tempo: Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento
Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento
Parte 3: modifica dal basale per profilo Promis adatto all'età
Lasso di tempo: Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento
Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento
Parte 3: variazione percentuale dal basale nel volume delle lesioni
Lasso di tempo: Circa ogni 3 mesi per circa il primo anno e poi ogni 6 mesi durante il trattamento
Circa ogni 3 mesi per circa il primo anno e poi ogni 6 mesi durante il trattamento
Parte 1 e 2: concentrazioni plasmatiche e parametri PK di Rly-2608
Lasso di tempo: Circa ogni 2 settimane di ciclo 1, poi di nuovo ai cicli 2, 4 e ciclo 7 a seconda del gruppo del partecipante
Circa ogni 2 settimane di ciclo 1, poi di nuovo ai cicli 2, 4 e ciclo 7 a seconda del gruppo del partecipante
Parte 3: modifica dal basale in proxy EQ-5D, EQ-5D-Y o EQ-5D-Y
Lasso di tempo: Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento
Circa una volta al mese fino alla fine del trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Relay Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2031

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 novembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 novembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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