Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk efterforskningsundersøgelse af Yolt-203 i behandlingen af ​​primær hyperoxaluri af type 1 (PH1) (PH1) (PH1)

18. marts 2025 opdateret af: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Denne undersøgelse er en enkelt arm, åben mærket, enkeltdosis, dosis-eskaleringsforsøg med det formål at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​YOLT-203 i den kinesiske population med type 1 primær hyperoxaluri (PH1); og for at foreløbigt vurdere effekten af ​​en enkelt dosis Yolt-203 på plasma-oxalatniveauet. I denne undersøgelse er den maksimale screeningsperiode for hovedundersøgelsen 60 dage, behandlingsdagen er dag 1 (D1), og sikkerhedsopfølgningsperioden er op til uge 52 efter administration. Derudover kan forsøgspersoner inden for den første dosisgruppe frivilligt modtage en anden behandling med testmedicinen på det effektive dosisniveau. Efter afslutningen af ​​hovedundersøgelsen gennemgår forsøgspersonerne langsigtet opfølgning. I henhold til kravene i de "tekniske retningslinjer for langvarig opfølgning af kliniske undersøgelser af genterapiprodukter (forsøg)" udstedt af CDE er den langsigtede opfølgning op til 15 år efter administration. Den mest opdaterede protokol er V1.2, 22. januar 2025

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alderen er 2≤ år <18 år gammel på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.

    • Har Agxt -genmutationer og diagnosticeres med primær hyperoxaluri (PH1); EGFR ≥ 30 ml/min/1,73m2.
    • Mindst 2 gange af 24-timers urinoxalatudskillelse ≥ 0,7 mmol/1,73m2/ dag eller forholdet mellem urinoxalat og kreatinin i en enkelt urinopsamling skal være højere end den øvre grænse for normal (ULN) for den tilsvarende alder.
    • Hvis behandlet med vitamin B6, har behandlingen været stabil i 90 dage før tilmelding til undersøgelsen og er villig til at opretholde den stabile behandlingsplan uændret under undersøgelsen.
    • Patienten selv underskriver frivilligt sig selv det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Undersøgeren bedømmer, at der er klinisk bevis for systemisk ekstrarenal oxalataflejring.

    • Har nogen af ​​følgende resultater af laboratorieparametervurdering ved screening:

      1. Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST)> 2 x den øvre grænse for normal (ULN).
      2. Total Bilirubin> 1,5 x Uln. Hvis stigningen i total bilirubin er forårsaget af diagnosticeret Gilberts syndrom og den samlede bilirubin <2 x uln, er den berettiget.
      3. International normaliseret forhold (INR)> 1,5 (patienter på orale antikoagulantia [såsom warfarin] og med INR <3,5 får lov til at deltage).
    • Kendt for at have aktiv human immundefektvirus (HIV) infektion; eller har bevis for den nuværende eller kroniske hepatitis C -virus (HCV) eller hepatitis B -virus (HBV) -infektion.
    • Den estimerede glomerulære filtreringshastighed (GFR) ved screening er mindre end 30 ml/min/1,73m² (For patienter ≥ 18 år gamle beregnes det i henhold til modifikationen af ​​diæt i nyresygdom [MDRD] -formel; For patienter <18 år gamle beregnes den i henhold til Schwartz -sengeformlen). Se vedhæftningen.
    • Har modtaget et undersøgelsesmedicin inden for de sidste 30 dage eller 5 halvlives (alt efter hvad der er længere) før den første administration af undersøgelsesmedicinen eller har deltaget i opfølgningen af ​​en anden klinisk undersøgelse før randomisering.
    • Har en historie med nyre- eller levertransplantation.
    • I henhold til efterforskerens mening skal du have andre medicinske tilstande eller komorbiditeter, der kan forstyrre undersøgelsesoverholdelse eller datatolkning.

  • Side 4 af 5 [udkast] -

    • Har en historie med flere lægemiddelallergier eller allergisk reaktionshistorie på oligonukleotider eller LNP.
    • Har en historie med subkutan injektionsintolerance.
    • Uvillig til at overholde kravene til prævention i hele undersøgelsesdeltagelsesperioden indtil 6 måneder efter afslutningen af ​​hovedundersøgelsesforsøget.
    • Kvindelige patienter er gravide og planlægger at blive gravide eller amme.
    • Uvillig eller ude af stand til at begrænse alkoholforbruget gennem hele undersøgelsen. Alkoholforbrug under undersøgelsen overstiger 2 enheder pr. Dag (1 enhed: ca. 125 ml vin = ca. 29 ml spiritus = ca. 284 ml øl, udelukkes.
    • Undersøgeren mener, at der er en historie med alkoholmisbrug inden for 12 måneder før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Åben etiket enkelt dosis
Yolt-203
Medicin: YOLT-203
IP administreres intravenøst ​​i den forudbestemte dosis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger af behandlingsfremstilling
Tidsramme: gennem uge 52
En bivirkning (AE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager eller klinisk undersøgelsesdeltager, der administrerede et medicinsk produkt, og som ikke nødvendigvis har et afslappet forhold til denne behandling
gennem uge 52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den maksimale plasmakoncentration (CMAX) af Yolt-203
Tidsramme: gennem dag 14
Den højeste plasmakoncentration (CMAX) af Yolt-203 i plasmaet, efter at der er givet en dosis
gennem dag 14
Område under plasmakoncentrationen versus tidskurve (AUC) af Yolt-203
Tidsramme: gennem dag 14
Område under plasmakoncentrationen versus tidskurve (AUC). 0,5 Predose, 6,24,48,144 og312 timer efter behandling
gennem dag 14
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af Yolt-203
Tidsramme: gennem dag 14
Tmax er den tid, det tager for Yolt-203 at nå den maksimale koncentration (Tmax) efter administration
gennem dag 14
Drug Half-Life (T1/2) af Yolt-203
Tidsramme: gennem dag 14
Den tid, det tager for plasma yolt-203-lægemiddelkoncentrationen at falde til halvdelen
gennem dag 14
Ændringerne i blodglykolsyreniveauer
Tidsramme: gennem uge 52
Efter medicin, 1, 2, 4, 8, 16, 24, 36 og 52 uger, ændrer ændringerne i blodglykolsyreniveau
gennem uge 52
Ændringerne i 24-timers udskillelse af oxalsyre
Tidsramme: gennem uge 52
Efter medicin, ved 1,2,4, 8, 16, 24, 36 og 52 uger, udskilles ændringerne i 24-timers oxalsyreudskillelse sammenlignet med basisværdien.
gennem uge 52
Ændringerne i 24-timers udskillelse af glycolsyre
Tidsramme: gennem uge 52
Efter medicin, 1, 2, 4, 8, 16, 24, 36 og 52 uger
gennem uge 52
Ændringerne i EGFR
Tidsramme: gennem uge 52
Efter medicin, ved 1, 2, 4, 8, 16, 24, 36 og 52 uger, ændrede ændringerne i EGFR.
gennem uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Guangzhou Women and Children's Medical Center

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Wenhao Zhou, PhD, MD, Guangzhou Women and Children's Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PH1-YOLT-203-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger