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Klinische Explorationsstudie von YOLT-203 bei der Behandlung von Primärhyperoxalurie vom Typ 1 (PH1) (PH1)

18. März 2025 aktualisiert von: Guangzhou Women and Children's Medical Center
Diese Studie ist eine einarmige, offene Label-, Einzeldosis- und Dosis-Eskalationsstudie, die darauf abzielt, die Sicherheit und Verträglichkeit von YOLT-203 in der chinesischen Bevölkerung mit primärer Hyperoxalurie vom Typ 1 (PH1) zu bewerten. und vorab vorläufig die Wirkung einer einzelnen Dosis von Yolt-203 auf den Plasma-Oxalatebene zu bewerten. In dieser Studie beträgt die maximale Screening-Periode der Hauptstudie 60 Tage, der Behandlungstag Tag 1 (D1) und die Sicherheits-Follow-up-Zeit bis zur Verabreichung von Woche 52. Darüber hinaus können Probanden innerhalb der ersten Dosisgruppe freiwillig eine zweite Behandlung mit dem Testmedikament auf wirksamer Dosisebene erhalten. Nach dem Ende der Hauptstudie werden die Probanden eine langfristige Follow-up durchlaufen. Gemäß den Anforderungen der "technischen Richtlinien für langfristige klinische Follow-up-Studien zu Gentherapieprodukten (Studie)", die von der CDE veröffentlicht wurden, beträgt die langfristige Follow-up bis zu 15 Jahre nach der Verabreichung. Das am meisten aktualisierte Protokoll ist V1.2, 22. Januar 2025

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
2

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Alter beträgt 2 ≤ Jahre <18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.

    • Haben Agxt -Genmutationen und werden mit primärer Hyperoxalurie (PH1) diagnostiziert; EGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2.
    • Mindestens 2 Mal der 24-Stunden-Oxalatausscheidung von 24 Stunden ≥ 0,7 mmol/1,73 m2// Tag oder das Verhältnis von Urinoxalat zu Kreatinin in einer einzelnen Urinsammlung muss höher sein als die Obergrenze des Normalen (ULN) für das entsprechende Alter.
    • Bei der Behandlung mit Vitamin B6 ist die Behandlung 90 Tage lang stabil, bevor sie in die Studie aufgenommen wurde, und ist bereit, den stabilen Behandlungsplan während der Studie unverändert aufrechtzuerhalten.
    • Die Patientin selbst oder der Wächter unterzeichnet freiwillig die Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Der Forscher beurteilt, dass es klinische Hinweise auf eine systemische extrarenale Oxalatablagerung gibt.

    • Haben Sie eine der folgenden Laborparameter -Bewertungsergebnisse beim Screening:

      1. Alanin -Aminotransferase (ALT) oder Aspartataminotransferase (AST)> 2 X Die Obergrenze des Normalen (ULN).
      2. Gesamtbilirubin> 1,5 x Uln. Wenn der Anstieg des gesamten Bilirubin durch diagnostiziertes Gilbert -Syndrom und das gesamte Bilirubin <2 x uln verursacht wird, ist er berechtigt.
      3. Internationales normalisiertes Verhältnis (INR)> 1,5 (Patienten mit oralen Antikoagulanzien [wie Warfarin] und mit INR <3,5 können teilnehmen).
    • Bekannt, dass eine aktive Infektion des menschlichen Immundefizienzvirus (HIV) hat; oder Hinweise auf das aktuelle oder chronische Hepatitis -C -Virus (HCV) oder ein Hepatitis -B -Virus (HBV) -Erektion haben.
    • Die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (GFR) beim Screening beträgt weniger als 30 ml/min/1,73 m² (Für Patienten ≥ 18 Jahre wird es gemäß der Modifikation der Ernährung bei Nierenerkrankungen [MDRD] -Formel berechnet; für Patienten <18 Jahre wird sie gemäß der Schwartz -Bettformel berechnet). Siehe den Anhang.
    • Haben in den letzten 30 Tagen oder 5 Halbebenen (je nachdem, welcher Wert länger) vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments erhalten haben, oder haben vor der Randomisierung an der Nachuntersuchung einer anderen klinischen Studie teilgenommen.
    • Eine Anamnese der Nieren- oder Lebertransplantation haben.
    • Nach Ansicht des Ermittlers haben andere Erkrankungen oder Komorbiditäten, die die Einhaltung der Studien oder die Dateninterpretation beeinträchtigen können.

  • Seite 4 von 5 [Entwurf] -

    • Haben eine Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder allergischer Reaktionsgeschichte gegen Oligonukleotide oder LNP.
    • Eine Vorgeschichte subkutaner Injektionsunverträglichkeiten haben.
    • Nicht bereit, die Anforderungen der Verhütungsmittel während des gesamten Studienbeteiligungszeitraums bis 6 Monate nach dem Ende des Hauptstudienstudiums zu erfüllen.
    • Weibliche Patienten sind schwanger und planen, schwanger oder stillen zu werden.
    • Nicht bereit oder nicht in der Lage, den Alkoholkonsum während der gesamten Studie zu begrenzen. Der Alkoholkonsum während der Studie übersteigt 2 Einheiten pro Tag (1 Einheit: ungefähr 125 ml Wein = ungefähr 29 ml Spirituosen = ungefähr 284 ml Bier, werden ausgeschlossen.
    • Der Ermittler glaubt, dass innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening eine Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch vorliegt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Einzeletikett Single -Dosis
Yolt-203
Arzneimittel: YOLT-203
Das IP wird in der vorgegebenen Dosis intravenös verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: bis Woche 52
Eine unerwünschte Veranstaltung (AE) ist ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, der ein medizinisches Produkt ungenau ist und nicht unbedingt eine ungezwungene Beziehung zu dieser Behandlung hat
bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Spitzenplasmakonzentration (Cmax) von Yolt-203
Zeitfenster: bis Tag 14
Die Spitzenplasmakonzentration (Cmax) von Yolt-203 im Plasma nach einer Dosis gegeben
bis Tag 14
Fläche unter der Plasmakonzentration gegenüber der Zeitkurve (AUC) von YOLT-203
Zeitfenster: bis Tag 14
Fläche unter der Plasmakonzentration gegenüber Zeitkurve (AUC). 0,5 Prädose, 6,24,48,144 und 312 Stunden nach der Behandlung
bis Tag 14
Zeit bis maximale Plasmakonzentration (TMAX) von Yolt-203
Zeitfenster: bis Tag 14
Tmax ist die Zeit, die Yolt-203 benötigt, um die Maximun-Konzentration (TMAX) nach der Verabreichung zu erreichen
bis Tag 14
Drogen Halbwertszeit (T1/2) von Yolt-203
Zeitfenster: bis Tag 14
Die Zeit, die die Plasma Yolt-203-Arzneimittelkonzentration benötigt, um auf die Hälfte zu fallen
bis Tag 14
Die Veränderungen des Blutglykolsäurespiegels
Zeitfenster: bis Woche 52
Nach dem Medikament bei 1, 2, 4, 8, 16, 24, 36 und 52 Wochen die Veränderungen des Blutglykolsäurespiegels
bis Woche 52
Die Veränderungen in der 24-Stunden-Oxalsäureausscheidung im Urin
Zeitfenster: bis Woche 52
Nach den Medikamenten bei 1,2,4, 8, 16, 24, 36 und 52 Wochen im Vergleich zum Basiswert.
bis Woche 52
Die Veränderungen in der 24-Stunden-Glykolsäureausscheidung im Urin
Zeitfenster: bis Woche 52
Nach dem Medikament bei 1, 2, 4, 8, 16, 24, 36 und 52 Wochen die Veränderungen der 24-Stunden-Glykolsäureausscheidung im Urin
bis Woche 52
Die Änderungen in EGFR
Zeitfenster: bis Woche 52
Nach den Medikamenten bei 1, 2, 4, 8, 16, 24, 36 und 52 Wochen die Änderungen in EGFR.
bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Guangzhou Women and Children's Medical Center

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Wenhao Zhou, PhD, MD, Guangzhou Women and Children's Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
27. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. März 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PH1-YOLT-203-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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