Klinisk efterforskningsundersøgelse af Yolt-203 i behandlingen af ​​primær hyperoxaluri af type 1 (PH1) (PH1) (PH1)

Inkluderingskriterier:

• Alderen er 2≤ år <18 år gammel på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.

  • Har Agxt -genmutationer og diagnosticeres med primær hyperoxaluri (PH1); EGFR ≥ 30 ml/min/1,73m2.
  • Mindst 2 gange af 24-timers urinoxalatudskillelse ≥ 0,7 mmol/1,73m2/ dag eller forholdet mellem urinoxalat og kreatinin i en enkelt urinopsamling skal være højere end den øvre grænse for normal (ULN) for den tilsvarende alder.
  • Hvis behandlet med vitamin B6, har behandlingen været stabil i 90 dage før tilmelding til undersøgelsen og er villig til at opretholde den stabile behandlingsplan uændret under undersøgelsen.
  • Patienten selv underskriver frivilligt sig selv det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Undersøgeren bedømmer, at der er klinisk bevis for systemisk ekstrarenal oxalataflejring.

  • Har nogen af ​​følgende resultater af laboratorieparametervurdering ved screening:

    1. Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST)> 2 x den øvre grænse for normal (ULN).
    2. Total Bilirubin> 1,5 x Uln. Hvis stigningen i total bilirubin er forårsaget af diagnosticeret Gilberts syndrom og den samlede bilirubin <2 x uln, er den berettiget.
    3. International normaliseret forhold (INR)> 1,5 (patienter på orale antikoagulantia [såsom warfarin] og med INR <3,5 får lov til at deltage).
  • Kendt for at have aktiv human immundefektvirus (HIV) infektion; eller har bevis for den nuværende eller kroniske hepatitis C -virus (HCV) eller hepatitis B -virus (HBV) -infektion.
  • Den estimerede glomerulære filtreringshastighed (GFR) ved screening er mindre end 30 ml/min/1,73m² (For patienter ≥ 18 år gamle beregnes det i henhold til modifikationen af ​​diæt i nyresygdom [MDRD] -formel; For patienter <18 år gamle beregnes den i henhold til Schwartz -sengeformlen). Se vedhæftningen.
  • Har modtaget et undersøgelsesmedicin inden for de sidste 30 dage eller 5 halvlives (alt efter hvad der er længere) før den første administration af undersøgelsesmedicinen eller har deltaget i opfølgningen af ​​en anden klinisk undersøgelse før randomisering.
  • Har en historie med nyre- eller levertransplantation.
  • I henhold til efterforskerens mening skal du have andre medicinske tilstande eller komorbiditeter, der kan forstyrre undersøgelsesoverholdelse eller datatolkning.

• Side 4 af 5 [udkast] -

  • Har en historie med flere lægemiddelallergier eller allergisk reaktionshistorie på oligonukleotider eller LNP.
  • Har en historie med subkutan injektionsintolerance.
  • Uvillig til at overholde kravene til prævention i hele undersøgelsesdeltagelsesperioden indtil 6 måneder efter afslutningen af ​​hovedundersøgelsesforsøget.
  • Kvindelige patienter er gravide og planlægger at blive gravide eller amme.
  • Uvillig eller ude af stand til at begrænse alkoholforbruget gennem hele undersøgelsen. Alkoholforbrug under undersøgelsen overstiger 2 enheder pr. Dag (1 enhed: ca. 125 ml vin = ca. 29 ml spiritus = ca. 284 ml øl, udelukkes.
  • Undersøgeren mener, at der er en historie med alkoholmisbrug inden for 12 måneder før screening.