Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse (fase 1b/2) af GS3-007a oral behandling til børn med væksthormonmangel (PGHD)

13. september 2026 opdateret af: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

Et studie til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af flere stigende doser af GS3-007a tørsuspension hos patienter med PGHD og til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af 52 ugers behandling med GS3-007a tørsuspension: en to-delt, multicentrisk, randomiseret, fase Ib/II klinisk undersøgelse

Dette er en todelt klinisk undersøgelse for børn med væksthormonmangel. I første del vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til at modtage forskellige doser af en oral behandling (GS3-007a tør suspension) eller et placebo i 14 dage. Denne del er dobbeltblind, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der modtager behandlingen eller placeboret. Målet er at finde en sikker og vel tolereret dosis.

I anden del vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til at modtage enten den valgte dosis af GS3-007a eller en anden godkendt behandling i 52 uger. Denne del er åben-label, så alle vil vide, hvilken behandling der gives. Efter det kan alle deltagere fortsætte med at tage GS3-007a i yderligere 156 uger i en forlængelsesfase for at undersøge langsigtede effekter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
88

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430000
        • Rekruttering
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • kronologisk alder (CA) ≥3 år ved screening
  • Præpubertale piger eller drenge
  • Højde ved screening lavere end referencehøjden for normale børn af samme kronologiske alder og køn minus 2 standardafvigelser (-2 SD)
  • En bekræftet diagnose af væksthormonmangel (GHD)
  • Ikke har været behandlet med vækstfremmende lægemidler
  • Knoglealder forsinket med ≥6 måneder sammenlignet med kronologisk alder ved screening
  • Deltagere, der opfylder alle følgende kriterier, er berettigede til at deltage i forlængelsesstudiet (gælder for del II forlængelsesperiode)
  • Deltagere, der har gennemført 52-ugers behandlingsperioden i fase II
  • Deltagere, der ikke permanent afbryder det undersøgte lægemiddel (IMP) under 52-ugers behandlingsperioden i fase II

Eksklusionskriterier:

  • Højgradigt allergisk konstitution
  • Mistanke om eller bekræftet total hypofysemangel, inklusive patienter tidligere bekræftet med mangel på ≥2 hypofysehormoner andet end GH
  • Bekræftet med andre kromosomale abnormiteter eller vækstabnormiteter, der påvirker væksten
  • Medfødt skeletdysplasi eller alvorlige rygradsanomalier
  • Kognitiv hypofunktion, neurodevelopmental forstyrrelser eller psykiatriske/psykologiske lidelser, der efter forsøgslederens vurdering kan forstyrre evalueringen af studieendepunkter
  • Enhver klinisk signifikant abnormitet, der kan påvirke vækst eller evaluering af IMP
  • Screening magnetisk resonansscanning (MRI) af sellaområdet bekræfter tidligere eller nuværende intrakraniel tumorvækst
  • Samtidig brug af medicin, der kan påvirke vækst eller respons på væksthormonbehandling
  • Epifyselukning
  • Elektrokardiogram (ECG) QTcF-interval abnormt, med historie om forlænget QT/QTc-interval
  • Levefunktionsindikatorer abnorme ved screening
  • Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, kan ikke inddrages i dette forlængelsesstudie (gælder for del II forlængelsesperiode)
  • Deltagere med lukkede epifyser
  • Enhver klinisk signifikant abnormitet, der kan påvirke vækst eller evaluering af IMP
  • Kendt eller mistænkt allergi over for IMP
  • Kvinder med positivt blod human choriongonadotropin (hCG) ved forbehandlingsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Dosisniveau 1~ Dosisniveau 4
dosisniveau 1、dosisniveau 2、dosisniveau 3、dosisniveau 4
Medicin: GS3-007a tør suspension
GS3-007a
Andre navne:
  • GS3-007a
Medicin: Placebo til GS3-007a tør suspension
Placebo til GS3-007a tør suspension
Andre navne:
  • placebo
Aktiv komparator: Kohorte 1~ Kohorte 3
GS3-007a lav dosis, GS3-007a høj dosis, rhGH 0,033 mg/kg
Medicin: GS3-007a tør suspension
GS3-007a
Andre navne:
  • GS3-007a
Medicin: rhGH-injektion
rhGH-injektion
Andre navne:
  • rhGH
Eksperimentel: GS3-007a kohorte
GS3-007a optimal dosis
Medicin: GS3-007a tør suspension
GS3-007a
Andre navne:
  • GS3-007a

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: op til 21 dage (Ib-fase)
op til 21 dage (Ib-fase)
Årlig højdevæksthastighed (AHV) i uge 26 af behandlingen
Tidsramme: 26 uger (II fase)
26 uger (II fase)
Antal deltagere med TEAEs
Tidsramme: op til 160 uger (II-fase forlængelse)
op til 160 uger (II-fase forlængelse)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Koncentrationer af serumvæksthormon (GH), insulin-lignende vækstfaktor-1 (IGF-1) og insulin-lignende vækstfaktor-bindende protein 3 (IGFBP-3)
Tidsramme: op til 14 dage (Ib-fase)
op til 14 dage (Ib-fase)
AHV'er ved hver evalueringspunkt
Tidsramme: 13 uger, 39 uger, 52 uger (II fase)
13 uger, 39 uger, 52 uger (II fase)
AHV'er ved hvert evalueringspunkt
Tidsramme: op til 156 uger (II fase forlængelse)
op til 156 uger (II fase forlængelse)
Plasma Concentrations of GS3-007a and metabolite GS3-017. Due to Spare sampling time, there are no PK parameter
Tidsramme: up to 7 days (Ib phase)
up to 7 days (Ib phase)
The standard deviation score (SDS) for an individual IGF-I measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
Tidsramme: 4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
The standard deviation score (SDS) for an individual height measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
Tidsramme: up to 156 weeks (II phase extension)
up to 156 weeks (II phase extension)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. november 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GenSci073-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger