En undersøgelse (fase 1b/2) af GS3-007a oral behandling til børn med væksthormonmangel (PGHD)
24. november 2025 opdateret af: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Et studie til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af flere stigende doser af GS3-007a tørsuspension hos patienter med PGHD og til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af 52 ugers behandling med GS3-007a tørsuspension: en to-delt, multicentrisk, randomiseret, fase Ib/II klinisk undersøgelse
Dette er en todelt klinisk undersøgelse for børn med væksthormonmangel. I første del vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til at modtage forskellige doser af en oral behandling (GS3-007a tør suspension) eller et placebo i 14 dage. Denne del er dobbeltblind, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der modtager behandlingen eller placeboret. Målet er at finde en sikker og vel tolereret dosis.
I anden del vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til at modtage enten den valgte dosis af GS3-007a eller en anden godkendt behandling i 52 uger. Denne del er åben-label, så alle vil vide, hvilken behandling der gives. Efter det kan alle deltagere fortsætte med at tage GS3-007a i yderligere 156 uger i en forlængelsesfase for at undersøge langsigtede effekter.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
88
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Lingli Sun, bachelor
- Telefonnummer: +86 18006171657
- E-mail: sunlingli@genscigroup.com
Studiesteder
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- kronologisk alder (CA) ≥3 år ved screening
- Præpubertale piger eller drenge
- Højde ved screening lavere end referencehøjden for normale børn af samme kronologiske alder og køn minus 2 standardafvigelser (-2 SD)
- En bekræftet diagnose af væksthormonmangel (GHD)
- Ikke har været behandlet med vækstfremmende lægemidler
- Knoglealder forsinket med ≥6 måneder sammenlignet med kronologisk alder ved screening
- Deltagere, der opfylder alle følgende kriterier, er berettigede til at deltage i forlængelsesstudiet (gælder for del II forlængelsesperiode)
- Deltagere, der har gennemført 52-ugers behandlingsperioden i fase II
- Deltagere, der ikke permanent afbryder det undersøgte lægemiddel (IMP) under 52-ugers behandlingsperioden i fase II
Eksklusionskriterier:
- Højgradigt allergisk konstitution
- Mistanke om eller bekræftet total hypofysemangel, inklusive patienter tidligere bekræftet med mangel på ≥2 hypofysehormoner andet end GH
- Bekræftet med andre kromosomale abnormiteter eller vækstabnormiteter, der påvirker væksten
- Medfødt skeletdysplasi eller alvorlige rygradsanomalier
- Kognitiv hypofunktion, neurodevelopmental forstyrrelser eller psykiatriske/psykologiske lidelser, der efter forsøgslederens vurdering kan forstyrre evalueringen af studieendepunkter
- Enhver klinisk signifikant abnormitet, der kan påvirke vækst eller evaluering af IMP
- Screening magnetisk resonansscanning (MRI) af sellaområdet bekræfter tidligere eller nuværende intrakraniel tumorvækst
- Samtidig brug af medicin, der kan påvirke vækst eller respons på væksthormonbehandling
- Epifyselukning
- Elektrokardiogram (ECG) QTcF-interval abnormt, med historie om forlænget QT/QTc-interval
- Levefunktionsindikatorer abnorme ved screening
- Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, kan ikke inddrages i dette forlængelsesstudie (gælder for del II forlængelsesperiode)
- Deltagere med lukkede epifyser
- Enhver klinisk signifikant abnormitet, der kan påvirke vækst eller evaluering af IMP
- Kendt eller mistænkt allergi over for IMP
- Kvinder med positivt blod human choriongonadotropin (hCG) ved forbehandlingsbesøget
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Dosisniveau 1~ Dosisniveau 4
dosisniveau 1、dosisniveau 2、dosisniveau 3、dosisniveau 4
|
GS3-007a
Andre navne:
Placebo til GS3-007a tør suspension
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Kohorte 1~ Kohorte 3
GS3-007a lav dosis, GS3-007a høj dosis, rhGH 0,033 mg/kg
|
GS3-007a
Andre navne:
rhGH-injektion
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: GS3-007a kohorte
GS3-007a optimal dosis
|
GS3-007a
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: op til 21 dage (Ib-fase)
|
op til 21 dage (Ib-fase)
|
|
Årlig højdevæksthastighed (AHV) i uge 26 af behandlingen
Tidsramme: 26 uger (II fase)
|
26 uger (II fase)
|
|
Antal deltagere med TEAEs
Tidsramme: op til 160 uger (II-fase forlængelse)
|
op til 160 uger (II-fase forlængelse)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
PK-koncentrationer af GS3-007a og metaboliten GS3-017
Tidsramme: op til 7 dage (Ib-fasen)
|
op til 7 dage (Ib-fasen)
|
|
Koncentrationer af serumvæksthormon (GH), insulin-lignende vækstfaktor-1 (IGF-1) og insulin-lignende vækstfaktor-bindende protein 3 (IGFBP-3)
Tidsramme: op til 14 dage (Ib-fase)
|
op til 14 dage (Ib-fase)
|
|
AHV'er ved hver evalueringspunkt
Tidsramme: 13 uger, 39 uger, 52 uger (II fase)
|
13 uger, 39 uger, 52 uger (II fase)
|
|
Ændringer fra baseline (ΔIGF-1 SDS) i standardafvigelsesscore for PD-indikatoren insulinlignende vækstfaktor-1 (IGF-1 SDS) ved hvert evalueringstidspunkt
Tidsramme: 4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger (II fase)
|
4 uger, 13 uger, 26 uger, 39 uger, 52 uger (II fase)
|
|
AHV'er ved hvert evalueringspunkt
Tidsramme: op til 156 uger (II fase forlængelse)
|
op til 156 uger (II fase forlængelse)
|
|
Ændring fra udgangsbaseline i højdestandardafvigelsesscore på hvert evalueringspunkt (ΔHT SDS)
Tidsramme: op til 156 uger (II fase forlængelse)
|
op til 156 uger (II fase forlængelse)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. december 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. november 2030
Studieafslutning (Anslået)
1. november 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. november 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. november 2025
Først opslået (Anslået)
4. december 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
4. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. november 2025
Sidst verificeret
1. november 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Andre undersøgelses-id-numre
- GenSci073-201
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Pædiatrisk væksthormonmangel
-
Reshma L. Mahtani, D.O.Gilead SciencesRekrutteringBrystkræft | Avanceret brystkræft | Metastatisk brystkræft | Hormon-receptor-positiv brystkræft | Human Epidermal Growth Factor 2 Lav brystkræftForenede Stater
Kliniske forsøg med GS3-007a tør suspension
-
Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.Rekruttering
-
Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.AfsluttetVæksthormonmangel (AGHD)Kina
-
University of North Carolina, Chapel HillAllerganAfsluttet