Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af NNZ-2591 hos børnepatienter med Phelan-McDermid-syndrom

24. august 2026 opdateret af: Neuren Pharmaceuticals Limited

En fase 3 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af oral administration af NNZ-2591 sammenlignet med placebo hos børn med Phelan-McDermid syndrom

Denne fase 3, randomiserede, dobbeltblindede, parallelgruppe (2-arm), placebo-kontrollerede, multicenterstudie vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af NNZ-2591 sammenlignet med placebo hos børneparticipanter med Phelan-McDermid syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Efter at have givet informeret samtykke/samtykke vil pædiatriske deltagere med Phelan-McDermid-syndrom i alderen 3-12 år gå ind i den 4-ugers screeningsperiode og gennemgå vurderinger for berettigelse, baselinekarakteristika og symptomernes alvorlighed.

Når berettigelsen er bekræftet, vil deltagerne blive randomiseret i et forhold på 1:1 til at modtage enten oral administration af NNZ-2591 eller matchende placebo under den 13-ugers behandlingsperiode. Herefter vil en 2-ugers sikkerhedsopfølgning finde sted umiddelbart efter afslutningen af behandlingsperioden.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
160

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
    • California
      • Glendale, California, Forenede Stater, 91203
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
      • San Rafael, California, Forenede Stater, 94903
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Forenede Stater, 02445
      • Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02421
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige pædiatriske deltagere med Phelan-McDermid syndrom i alderen 3 til 12 år (inklusiv) på tidspunktet for underskrivelsen af informeret samtykke.
  2. Klinisk diagnose af Phelan-McDermid syndrom med en dokumenteret sygdomsfremkaldende genetisk abnormitet i SHANK3.
  3. Kropsvægt ≥ 10 kg ved screening.
  4. Deltagere med en PMSA-S samlet score ≥ 3 ved screening- og baseline-besøgene.
  5. Ikke aktivt under regression eller tab af færdigheder.

Eksklusionskriterier:

  1. Brug af udelukkende medicin eller ustabile behandlingsregimer af acceptable samtidige lægemidler som krævet af protokollen.
  2. Nuværende behandling med mere end 3 tilladte psykotrope lægemidler.
  3. Deltagere med anfald skal være kontrolleret med ikke mere end 2 antikonvulsive lægemidler (ikke inklusive redningsmedicin).
  4. Psykotrope lægemidler eller andre lægemidler brugt til en kronisk sygdom (ikke inklusive antibiotika, smertestillende, anti-diaré og afføringsmidler) med doser og doseringsregimer, der ikke har været stabile i mindst 4 uger før screening. Hvis behandlingen blev afbrudt, skal afbrydelsen være sket ikke færre end 2 uger før starten af screening.
  5. Eventuelle interkurrente anfald i de sidste 6 måneder og/eller mere end 1 anfald i de sidste 12 måneder. • Et enkelt feberanfald i de 6 måneder før screening er tilladt, hvis der ikke var behov for redningsmedicin.
  6. Unormale leverfunktionslaboratorieresultater i screeningsperioden, som defineret af protokollen.
  7. Unormalt QT-interval på screening EKG som defineret af protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: NNZ-2591 Arm

Den samlede varighed af denne undersøgelse for hver deltager vil være op til cirka 17 til 19 uger.

Deltagerne vil blive randomiseret i et 1:1-forhold til at modtage oral administration af NNZ-2591 i løbet af den 13-ugers behandlingsperiode.
Medicin: NNZ-2591
Studiemedicinen vil blive administreret to gange dagligt oralt.
Placebo komparator: Placebo-arm

Den samlede varighed af dette studie for hver deltager vil være op til cirka 17 til 19 uger.

Deltagerne vil blive randomiseret i et forhold på 1:1 til at modtage oral administration af placebo, der matcher NNZ-2591, i løbet af den 13-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Placebo
Studielægemidlet vil blive administreret to gange dagligt oralt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Phelan-McDermid Syndroms Vurdering af Forandring (PMSA-C) samlet score.
Tidsramme: Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overordnede score. PMSA-C-scorer spænder fra 1 til 7, hvor 1 indikerer meget forbedret og 7 indikerer meget forværret.
Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved ændringen fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) underdomænet for receptiv kommunikation (råscore).
Tidsramme: Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved ændringen fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview-versionen (Vineland-3) receptive kommunikations underdomænes råscore.
En højere råscore for det receptive kommunikations underdomæne indikerer bedre adaptiv adfærd.
Uge 13

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Caregiver Impression of Change (CIC) overordnede score.
Tidsramme: Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Caregiver Impression of Change (CIC) samlet score. CIC-scorerne spænder fra 1 til 7, hvor 1 angiver meget forbedret og 7 angiver meget forværret.
Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved Phelan-McDermid Syndrom Vurdering af Ændring (PMSA-C) domænescore.
Tidsramme: Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domænescores. PMSA-C domænescores spænder fra 1 til 7, hvor 1 angiver meget forbedret og 7 angiver meget forværret.
Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved Caregiver Impression of Change (CIC) domænescore.
Tidsramme: Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved Caregiver Impression of Change (CIC) domænescore. CIC-scorerne spænder fra 1 til 7, hvor 1 angiver meget forbedret og 7 angiver meget forværret.
Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved ændringen fra baseline i Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domænescore.
Tidsramme: Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved ændringen fra baseline i Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domænescore. PMSA-S scoren spænder fra 1 til 7, hvor 1 indikerer typisk for alderen, slet ikke nedsat og 7 blandt de mest alvorligt nedsatte.
Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved ændringen fra baseline i den samlede PMSA-S-score.
Tidsramme: Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved ændringen fra baseline i PMSA-S overordnet score. PMSA-S scorer spænder fra 1 til 7, hvor 1 indikerer typisk for alderen, slet ikke nedsat, og 7 blandt de mest alvorligt nedsatte.
Uge 13
Effektiviteten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved ændringen fra baseline i PMS Kliniker Domænespecifik Vurderingsskala (PMS-DSRS) scores.
Tidsramme: Uge 13
Effekten af NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved ændringen fra baseline i PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores. PMS-DSRS scores spænder fra 0 til 4, hvor 0 angiver Symptom Ikke Til Stede og 4 angiver Meget Alvorligt.
Uge 13

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Neuren Pharmaceuticals Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. december 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NEU-2591-PMS-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger