Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de NNZ-2591 en participantes pediátricos con síndrome de Phelan-McDermid

25 de septiembre de 2026 actualizado por: Neuren Pharmaceuticals Limited

Un Estudio Aleatorizado de Fase 3, Doble Ciego, Controlado con Placebo para Investigar la Eficacia y Seguridad de NNZ-2591 Administrado por Vía Oral en Comparación con Placebo en Participantes Pediátricos con Síndrome de Phelan-McDermid

This Phase 3, randomized, double-blind, parallel-group (2-arm), placebo-controlled, multicenter study will evaluate the efficacy and safety of NNZ-2591 compared to placebo in pediatric participants with Phelan- McDermid Syndrome.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

After providing informed consent/assent, pediatric participants with Phelan-McDermid syndrome ages 3-12 years of age will enter the 4-week Screening Period and undergo assessments for eligibility, baseline characteristics and symptom severity.

Once eligibility is confirmed, participants will be randomized in a 1:1 ratio to receive either orally administered NNZ-2591 or matching placebo during the 13-week Treatment Period. Subsequently, a 2-week safety follow-up period will occur immediately after the completion of the Treatment Period.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
160

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4G 1R8
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#201
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site #116
        • Contacto:
    • California
      • Glendale, California, Estados Unidos, 91203
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#122
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site #112
        • Contacto:
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#103
        • Contacto:
      • San Rafael, California, Estados Unidos, 94903
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#111
        • Contacto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site #107
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site #105
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#102
        • Contacto:
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#109
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Estados Unidos, 02445
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#106
        • Contacto:
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#104
        • Contacto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site #117
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#101
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#108
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#110
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site#115
        • Contacto:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • Neuren PMS-301 Site #113
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

3 años a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. Male or female pediatric participants with Phelan-McDermid syndrome ages 3 to 12 years (inclusive) at the time of signing the informed consent.
  2. Clinical diagnosis of Phelan-McDermid syndrome with a documented disease-causing genetic abnormality of SHANK3.
  3. Body weight ≥ 10 kg at Screening.
  4. Participants with a PMSA-S overall score ≥ 3 at the Screening and Baseline visits.
  5. Not actively undergoing regression or loss of skills.

Exclusion Criteria:

  1. Use of exclusionary medication or unstable treatment regimens of acceptable concomitant medications as required by the protocol.
  2. Current treatment with more than 3 allowable psychotropic medications.
  3. Participants with seizures must be controlled on no more than 2 anticonvulsant medications (not counting rescue medications).
  4. Psychotropic medications or any other medication used for a chronic illness (not including antibiotics, pain relievers, anti-diarrheals, and laxatives) with doses and dosing regimen that have not been stable for at least 4 weeks before Screening. If the treatment was discontinued, the discontinuation must have occurred no fewer than 2 weeks before the start of Screening.
  5. Any intercurrent seizures in the past 6 months and /or more than 1 seizure in the past 12 months. •A single febrile seizure in the 6 months prior to screening is allowable if no rescue medication was required.
  6. Abnormal liver function laboratory results during the Screening period, as defined by the protocol
  7. Abnormal QT interval on Screening ECG as defined by the protocol.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: NNZ-2591 Arm

The total duration of this study for each participant will be up to approximately 17 to 19 weeks.

Participants will be randomized in a 1:1 ratio to receive orally administered NNZ-2591 during the 13-week Treatment Period.
Droga: NNZ-2591

The study drug will be administered twice daily orally.
Comparador de placebos: Placebo Arm

The total duration of this study for each participant will be up to approximately 17 to 19 weeks.

Participants will be randomized in a 1:1 ratio to receive orally administered placebo matching NNZ-2591 during the 13-week Treatment Period.
Droga: Placebo

The study drug will be administered twice daily orally.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overall score.
Periodo de tiempo: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overall score. The PMSA-C scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in the Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) receptive communication subdomain raw score.
Periodo de tiempo: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in the Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) receptive communication subdomain raw score. A higher raw score for the receptive communication subdomain indicates better adaptive behavior.
Week 13

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) overall score.
Periodo de tiempo: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) overall score. The CIC scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domain scores.
Periodo de tiempo: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domain scores. The PMSA-C domain scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) domain scores.
Periodo de tiempo: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) domain scores. The CIC scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domain scores.
Periodo de tiempo: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domain scores. The PMSA-S scores range from 1 to 7 with 1 indicating typical for age, not at all impaired and 7 among the most severely impaired.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMSA-S overall score.
Periodo de tiempo: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMSA-S overall score. The PMSA-S scores range from 1 to 7 with 1 indicating typical for age, not at all impaired and 7 among the most severely impaired.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores.
Periodo de tiempo: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores. The PMS-DSRS scores range from 0 to 4 with 0 indicating Symptom Not Present and 4 indicating Very Severe.
Week 13

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Neuren Pharmaceuticals Limited

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
12 de noviembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
15 de noviembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
13 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
15 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
28 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de septiembre de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • NEU-2591-PMS-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones