Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En databasestudie af maralixibat (TAK-625) hos deltagere med Alagille-syndrom (ALGS) og progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

18. februar 2026 opdateret af: Takeda

En kohortestudie til at undersøge risikoen for leverlidelse ved Livmarli oral opløsning hos patienter med Japansk Alagille Syndrom (ALGS) og Progressiv Familiær Intrahepatisk Kolestase (PFIC) registreret i det Omfattende og Informative Registreringssystem for Børnelidelser i Leveren (CIRCLe)

Denne undersøgelse er en databaseundersøgelse i Japan for maralixibat (TAK-625), der bruges til at behandle deltagere med Alagille-syndrom (ALGS) og progressiv familial intrahepatisk kolestase (PFIC).

Undersøgelsens hovedformål er at evaluere risikoen for leversygdom under brug af maralixibat hos japanske patienter med ALGS eller PFIC.

Denne databaseundersøgelse vil blive gennemført ved brug af en medicinsk database kaldet Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease (CIRCLe).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • Takeda Selected Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Populationen i denne undersøgelse er alle deltagere, der opfylder inklusions-/eksklusionskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnose af ALGS eller PFIC inden for indskrivningsperioden.
  • Der foreligger en recept på Livmarli i indskrivningsperioden (Indeksdato: datoen for den første recept i indskrivningsperioden).

Eksklusionskriterier:

- Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Alagille Syndrom (ALGS) Gruppe
Deltagere med Alagille-syndrom (ALGS), der modtog maralixibat i overensstemmelse med produktresuméet.
Medicin: Maralixibat
Maralixibat oral opløsning 10 milligram (mg)/milliliter (mL)
Andre navne:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Opløsning
Progressiv Familial Intrahepatisk Kolestase (PFIC) Gruppe
Deltagere med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC), der modtog maralixibat i overensstemmelse med indlægssedlen.
Medicin: Maralixibat
Maralixibat oral opløsning 10 milligram (mg)/milliliter (mL)
Andre navne:
  • TAK-625
  • Livmarli Oral Opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med ALGS, der oplever leversygdom evalueret med udfaldsdefinition 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Procentdelen af deltagere med ALGS, der vil opleve leversygdom, vil blive rapporteret. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For bivirkningsskemaet, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelsen eller fraværet af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverpåvirkning og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden. (5) "Usandsynligt" eller "Ikke relateret" blev ikke valgt for sammenhængen mellem denne bivirkning og behandlingen.
Op til 6 år som datoperiode
Procentdel af deltagere med PFIC, der oplever leversygdom vurderet med resultatdefinition 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Procentdelen af deltagere med PFIC, der vil opleve leversygdom, vil blive rapporteret. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For indtastningsformularen for bivirkninger, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelsen eller fraværet af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leversvigt og leverdysfunktion" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden. (5) "Usandsynligt" eller "Ikke relateret" blev ikke valgt for sammenhængen mellem denne bivirkning og behandlingen.
Op til 6 år som datoperiode
Tid til indtræden af leversygdom hos deltagere med ALGS evalueret med udfaldsdefinition 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Tid til indtræden af leversygdom hos deltagere med ALGS vil blive rapporteret. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere denne udfaldsmåling. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For indtastningsskemaet for bivirkninger, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverskade og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden. (5) "Usandsynligt" eller "Ikke relateret" blev ikke valgt for sammenhængen mellem denne bivirkning og behandlingen.
Op til 6 år som datoperiode
Tid til debut af leverlidelse hos deltagere med PFIC evalueret med udfalddefinition 1 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som dataperiode
Tid til indtræden af leverlidelse hos deltagere med PFIC vil blive rapporteret. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 1 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For bivirkningsregistreringsskemaet, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leverlidelse". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelsen eller fraværet af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverdysfunktion og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden. (5) "Usandsynligt" eller "Ingen sammenhæng" blev ikke valgt for sammenhængen mellem denne bivirkning og behandlingen.
Op til 6 år som dataperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med ALGS, der oplever leverlidelse evalueret med resultatdefinition 2 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som dataperiode
Procentdelen af deltagere med ALGS, der vil opleve leverforstyrrelse, vil blive rapporteret. Outcome Definition 2 (Bivirkninger) vil blive brugt til at estimere denne udfaldsmåling. Outcome Definition 2 (Bivirkninger) vil blive defineret som følger: For bivirkningsindtastningsformularen, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leverforstyrrelse". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverskade og leverfejl" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden.
Op til 6 år som dataperiode
Procentdel af deltagere med PFIC, der oplever leverforstyrrelse evalueret med udfaldsdefinition 2 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Procentdelen af deltagere med PFIC, der vil opleve leversygdom, vil blive rapporteret. Outcome Definition 2 (Bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 2 (Bivirkninger) vil defineres som følger: For bivirkningsindtastningsskemaet, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelsen eller fraværet af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverdysfunktion og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden.
Op til 6 år som datoperiode
Tid til indtræden af leverlidelse hos deltagere med ALGS evalueret med udfaldsdefinition 2 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Tid til debut af leversygdom hos deltagere med ALGS vil blive rapporteret. Outcome Definition 2 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 2 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For bivirkningsindtastningsformularen, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverpåvirkning og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for forekomst eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden.
Op til 6 år som datoperiode
Tid til indtræden af leversygdom hos deltagere med PFIC evalueret med udfaldsdefinition 2 (bivirkninger)
Tidsramme: Op til 6 år som datoperiode
Tid til indtræden af leversygdom hos deltagere med PFIC vil blive rapporteret. Outcome Definition 2 (bivirkninger) vil blive brugt til at estimere dette udfaldsmål. Outcome Definition 2 (bivirkninger) vil blive defineret som følger: For bivirkningsindtastningsskemaet, hvis alle følgende betingelser er opfyldt, defineres det som "leversygdom". (1) "Maralixibat (Livmarli)" er blevet valgt som det lægemiddel, der skal administreres. (2) "Ja" er valgt for tilstedeværelse eller fravær af bivirkninger på grund af det administrerede lægemiddel. (3) "Leverfunktionsnedsættelse og leversvigt" er valgt som symptomer/fund på grund af de administrerede lægemidler. (4) Dato for indtræden eller opdagelse af bivirkning inden for opfølgningsperioden.
Op til 6 år som datoperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2031

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. december 2025

Først opslået (Faktiske)

19. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-625-4002
  • jRCT2031250646 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de-anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede studier for at hjælpe kvalificerede forskere med at adressere legitime videnskabelige mål (Takedas datadelingstillidserklæring er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og i henhold til betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patienters privatliv i overensstemmelse med gældende love og regulativer) samt med den information, der er nødvendig for at adressere forskningsmålene under vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

Kliniske forsøg med Maralixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner