Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Multiparametriske Ultrahurtige Ultralyd Biomarkører for Duchenne og Becker Muskeldystrofier (INNOVAN)

23. juni 2026 opdateret af: Nantes University Hospital

Multiparametrisk Ultrahurtig Ultralydsvurdering af Skeletmuskulatur ved Duchenne og Becker Muskeldystrofier

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at afgøre potentialet af en multiparametrisk ultralydstilgang til ikke-invasiv overvågning af sygdomsprogression og at fungere som et objektivt udfaldsmål for fremtidige kliniske forsøg ved Duchenne og Becker muskeldystrofier.

Forskerne vil sammenligne musklerne hos ambulante eller ikke-ambulante drenge/mænd med Duchenne og Becker muskeldystrofier med musklerne hos raske jævnaldrende personer af samme alder og overvåge sygdomsprogressionen hos dem med muskeldystrofier over en 12-måneders periode.

Den ultrahurtige ultralydsteknologi, der anvendes i denne undersøgelse, muliggør samtidig vurdering af muskelstruktur, mekanik og fysiologi, herunder stivhed, anisotropi, viskositet, intramuskulært fedt, muskelvolumen og mikrovaskulær perfusion. Mængden af muskelændringer, der måles, vil blive relateret til præstation i daglige aktiviteter, såsom gang og muskelstyrke, for at identificere følsomme og objektive markører for sygdomsprogression.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Duchenne og Becker muskeldystrofier (DMD/BMD) er de mest almindelige former for muskeldystrofier, progressive muskelnedbrydende sygdomme, der fører til svækkelse og ødelæggende funktionel nedsættelse. DMD er kendetegnet ved overvejende involvering af skeletmuskler, herunder åndedræts- og hjertemuskler. Diagnosen fastlægges normalt ved tre til fire års alderen. Patienter viser typisk muskeldeneration, der forværres med alderen, hvilket fører til kørestolsafhængighed normalt inden tiårsalderen, assisteret ventilation før tyveårsalderen og for tidlig død i andet til fjerde årti. BMD viser en lignende klinisk fænotype men med senere debut (omkring tolv års alderen), en langsommere sygdomsprogression, forsinket eller ingen tab af gangfunktion og variabel involvering af hjerte- og åndedrætssystemet. Betydelig heterogenitet er blevet observeret inden for og på tværs af DMD/BMD-fænotyperne, hvilket gør design og analyse af kliniske forsøg og forudsigelse af sygdomsprogressionen udfordrende.

Seneste inkonsistente resultater i DMD kliniske udviklingsprogrammer har også rejst spørgsmål om gyldigheden af de metoder, der bruges til at evaluere behandlingseffektivitet. Antallet af potentielt effektive terapeutiske tilgange til DMD/BMD er hurtigt steget i de seneste år, og dermed er efterspørgslen efter validerede resultatmål for at demonstrere klinisk meningsfuld terapeutisk respons over tid i kliniske forsøg (f.eks. et år) højere end nogensinde før. Reguleringsmyndigheder (f.eks. FDA) har eksplicit opfordret til udvikling af billeddannende biomarkører, der kan tjene som erstatningsmarkører for, hvordan patienter vil reagere på undersøgelsesbehandlinger i DMD/BMD.

Dette studie har til formål at validere potentialet af innovative ultralydsbilleddannende metoder, udviklet af vores forskningskonsortium i de seneste år, som billeddannende værktøjer til at overvåge sygdomsprogression og tjene som et erstatningsresultatmål for kliniske forsøg i muskeldystrofier. Ved hjælp af banebrydende ultralydsbilleddannende teknikker, herunder shear wave elastografi, matrix-tilgang, 3D freehand ultralyd og power Doppler, vil vi kvantificere højt nødvendige erstatningsmål for muskelskade og progressiv degeneration såsom intramuskulært fedtindhold, fibrose, muskelapoptose og strukturel desorganisation, inflammation, hypertrofi/atrofi og intramuskulær blodgennemstrømning i under- og overekstremitetsmusklerne. En letanvendelig multiparametrisk tilgang vil blive udviklet til at vurdere de vigtigste kendetegn ved muskeldeneration forbundet med de mest almindelige og ødelæggende muskeldystrofier.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Rekruttering
        • CHU de Nantes

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulation

Dette bicentriske studie vil omfatte 60 deltagere:

18 mandlige patienter med Duchenne Muskeldystrofi (DMD), i alderen 5 til 30 år (gående og ikke-gående),

18 mandlige patienter med Becker Muskeldystrofi (BMD), i alderen 5 til 60 år,

og 24 sunde mandlige forsøgspersoner, i alderen 5 til 60 år, uden neuromuskulær sygdom eller skade på lemmerne.

Alle deltagere skal have fransk sygesikringsdækning og give informeret samtykke (fra forældre eller lovlige repræsentanter for mindreårige).

Patienter vil primært blive rekrutteret fra CHU de Nantes, Institut de Myologie (Paris) og gennem den franske muskeldystrofi-forening (AFM-Téléthon). Sunde frivillige vil blive rekrutteret blandt Nantes Universitets personale, studerende og deres børn.

Inklusion af mindreårige er nødvendig, fordi Duchenne og Becker muskeldystrofier er X-bundne genetiske lidelser diagnosticeret i barndommen, og sygdomsalvorligheden stiger med alderen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Inklusionskriterier for patienter med Duchenne Muskeldystrofi: Ambulante og ikke-ambulante mænd (5-30 år ved baseline-testning) tidligere diagnosticeret med Duchenne Muskeldystrofi baseret på fravær af dystrofin-ekspression.
  • Inklusionskriterier for patienter med Becker Muskeldystrofi: Ambulante og ikke-ambulante mænd (5-60 år ved baseline-testning) tidligere diagnosticeret med Becker Muskeldystrofi baseret på genetisk bekræftet, reduceret eller dysfunktionel dystrofin.
  • Inklusionskriterier for aldersmatchede kontroller: Ambulante mænd (5-60 år) uden sygdom eller skade i de nedre og/eller øvre ekstremiteter

Eksklusionskriterier:

  • Eksklusionskriterier for patienter med Duchenne og Becker Muskeldystrofier:

Uduelighed til at gennemgå statisk undersøgelse, manglende målepunkt (resektion/amputation), neurokognitiv svækkelse der forhindrer informeret samtykke

  • Eksklusionskriterier for aldersmatchede kontroller: Enhver tilstand der påvirker muskelmetabolisme/funktion, neuromuskulær sygdom, eller skade til de nedre og/eller øvre ekstremiteter inden for de sidste 5 år

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Aldersmatchede kontrolpersoner
Aldersmatchede ikke-påvirkede mænd, matchet for mænd med Becker og Duchennes muskel dystrofi
Drenge/Mænd med Duchennes muskeldystrofi
Denne gruppe vil omfatte ambulante og ikke-ambulante drenge/mænd med Duchennes muskeldystrofi i alderen 5-30 år.
Drenge/Mænd med Becker Muskeldystrofi
Denne gruppe vil omfatte ambulante og ikke-ambulante mænd med Becker Muskeldystrofi i alderen 5-60 år.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Baseline mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskelscanningparametre
Tidsramme: Baseline
Vurdering af muskelstivhed (kPa) i musklerne i den nedre ekstremitet og/eller den øvre ekstremitet hos tre deltagergrupper
Baseline
Baseline mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskellultralydsparametre
Tidsramme: Baseline
Vurdering af anisotropi (a.u.) i under- og/eller overekstremitetsmusklerne hos tre deltagergrupper
Baseline
Baseline mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskelultralydsparametre
Tidsramme: Baseline
Vurdering af viskositet (Np/mm) i underens og/eller overens muskler på tværs af tre deltagergrupper
Baseline
Baseline mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskelskanparametre
Tidsramme: Baseline
Vurdering af ikke-lineære elastiske parametre (kPa) i underens og/eller overens muskler på tværs af tre deltagergrupper
Baseline
Baseline mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskelvev-ultralydsparametre
Tidsramme: Baseline
Vurdering af intramuskulært fedt (m/s) i under- og/eller overekstremitetsmusklerne hos tre deltagergrupper
Baseline
Baseline mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskelultralydsparametre
Tidsramme: Baseline
Vurdering af intramuskulær blodgennemstrømning (%) i under- og/eller overekstremitetens muskler på tværs af tre deltagergrupper
Baseline

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskelskanningparametre
Tidsramme: 12 måneder
Vurdering af muskelstivhed (kPa) i underens og/eller overens muskler hos tre deltagergrupper
12 måneder
Ændring fra baseline i mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskelultralydsparametre
Tidsramme: 12 måneder
Vurdering af anisotropi (a.u.) i under- og/eller overekstremitetsmusklerne på tværs af tre deltagergrupper
12 måneder
Ændring fra baseline i mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskelskaningsparametre
Tidsramme: 12 måneder
Vurdering af viskositet (Np/mm) i under- og/eller overekstremitetsmusklerne på tværs af tre deltagergrupper
12 måneder
Ændring fra baseline i mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskelskanningsparametre
Tidsramme: 12 måneder
Vurdering af ikke-lineære elastiske parametre (kPa) i de nedre ekstremitets- og/eller øvre ekstremitetsmuskler på tværs af tre deltagergrupper
12 måneder
Ændring fra baseline i mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskelskanningsparametre
Tidsramme: 12 måneder
Vurdering af intramuskulært fedt (m/s) i de nedre ekstremiteter og/eller øvre ekstremiteters muskler på tværs af tre deltagergrupper
12 måneder
Ændring fra baseline i mekaniske, strukturelle og fysiologiske muskelultralydsparametre
Tidsramme: 12 måneder
Vurdering af intramuskulær blodgennemstrømning (%) i under- og/eller overekstremitetens muskler på tværs af tre deltagergrupper
12 måneder
Muskelfunktion
Tidsramme: Baseline og ændringer fra baseline efter 12 måneder
Muskelstyrke vil blive evalueret ved dynamometri
Baseline og ændringer fra baseline efter 12 måneder
Funktionelle resultater
Tidsramme: Baseline og ændringer fra baseline efter 12 måneder
10-Meter Gåtest hos DMD- og BMD-deltagere
Baseline og ændringer fra baseline efter 12 måneder
Funktionelle resultater
Tidsramme: Baseline og ændringer fra baseline efter 12 måneder
NorthStar Ambulatory Assessment præstation hos DMD- og BMD-deltagere
Baseline og ændringer fra baseline efter 12 måneder
Korrelationer mellem ultralydsmålinger, muskelfunktion og funktionelle resultater
Tidsramme: Gennem studiefærdiggørelse, 12 måneder
I både BMD og DMD vil sammenhængen mellem hver ultralydsbildeparameter [muskelstivhed (kPa), anisotropi (a.u.), viskositet (Np/mm), ikke-lineære elastiske parametre (kPa), intramuskulært fedt (m/s), muskelvolumen (ml) og intramuskulær blodgennemstrømning (%)] og alle funktionelle endpoints [NorthStar Ambulatory Assessment, 10-Meter Walk Test] blive bestemt, ligesom ultralydsmålingers evne til at forudsige fremtidig ændring og tab af funktion også vil blive vurderet.
Gennem studiefærdiggørelse, 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nantes University Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
AGENCE NATIONALE DE RECHERCHE

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RC25_0273
  • 2025-A01398-41 (Anden identifikator: ANSM)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger