Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eksplorativ undersøgelse af LNP-mRNA-lægemidler rettet mod CD19/BCMA til behandling af recidiverende og refraktære autoimmunsygdomme

30. januar 2026 opdateret af: Jiyan Liu, West China Hospital

Eksplorativ undersøgelse af LNP-mRNA-lægemidler rettet mod CD19/BCMA til behandling af tilbagevendende og refraktære autoimmune sygdomme

Autoimmune sygdomme er en type kronisk invalidiserende sygdom, kendetegnet ved at immunsystemet fejlagtigt genkender og angriber kroppens egne væv, hvilket fører til vævsskade og organdysfunktion, der alvorligt truer liv og helbred. Selvom der i øjeblikket er forskellige behandlingsmetoder til rådighed, er der stadig mange begrænsninger for immunrelaterede sygdomme, der sigter mod langvarig remission, og yderligere forskning og gennembrud er presserende nødvendige.

At målrette og fjerne B-celler er en af kernestrategierne i behandlingen af autoimmune sygdomme. Dens mekanisme involverer primært at fjerne unormalt aktiverede B-celler, reducere produktionen af autoantistoffer og regulere immunforstyrrelser. Terapien rettet mod CD19 er blevet en vigtig forsknings- og udviklingsretning på grund af dens evne til at fjerne et bredere udvalg af B-cellelinjer (inklusive plasmaceller), hvilket kan opnå dybere niveauer af B-celledepletion end CD19-målrettet terapi. Derudover udtrykkes BCMA specifikt højt på plasmaceller, især langlivede plasmaceller, og er et nøglemål for at fjerne kilden til antistofproduktion. Derfor sigter CD19/BCMA dual target-terapien mod at opnå mere komplet dækning af antistofproduktionsvejen ved samtidigt at målrette mod B-celler (og forstadier) og plasmaceller, hvilket forventes at forbedre behandlingsresponsraten yderligere og opnå dybere og mere vedvarende immunreset.

COVID-19-vaccinens ankomst har bragt LNP mRNA-teknologien ind i offentlighedens synsfelt. Efter års udvikling skinner den ikke kun strålende i COVID-19-vaccinen, men bruges også bredt i behandlingen og udforskningen af kræft, sjældne sygdomme og andre områder. Kernen i LNP mRNA-teknologien rettet mod CD19/BCMA er at indkapsle mRNA'en, der koder for specifikke proteiner (såsom anti-CD19/BCMA-relaterede proteiner), i lipidnanopartikler og levere dem til kroppen gennem intravenøs eller intramuskulær injektion. Dette eksperimentelle lægemiddel er et messenger ribonukleinsyre (mRNA) terapeutisk lægemiddel baseret på de dobbelte mål for CD19 og BCMA, dannet ved at indlæse mRNA, der koder for CD19/BCMA-receptorrelaterede proteiner, på lipidnanopartikler (LNP) til injektion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
27

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Aldersinterval 18-70 år (inklusive grænseværdier), køn ikke begrænset;
  • 2. KPS-score >60 point, forventet levetid over 6 måneder;
  • 3. Mandlige og kvindelige patienter i passende alder skal bruge pålidelige præventionsmetoder før indtræden i forsøget, under forsøgsforløbet og indtil 30 dage efter ophør af medicinering; Pålidelige præventionsmetoder fastsættes af hovedforskerne eller udpeget personale;
  • 4. Personer der kan forstå dette forsøg og har underskrevet informeret samtykkeerklæring;
  • 5. Før screening (ved baseline) skal tilsvarende betingelser være opfyldt;
  • 6. Sygdomsrelaterede inklusionskriterier (forsøgspersoner skal opfylde mindst ét af følgende sygdomskriterier): Indikationer for recidiverende eller refraktære autoimmune sygdomme, herunder men ikke begrænset til systemisk lupus erythematosus (SLE), osv.

Eksklusionskriterier:

  • 1. Forsøgspersoner med allergi eller overfølsomhed overfor enhver komponent i undersøgelsesmedicinen, herunder personer med allergi overfor budbringer-RNA (mRNA)-vacciner eller andre RNA LNP-produkter.
  • 2. Har nogen aktiv infektion der kræver antibiotikabehandling og ikke har været under kontrol i mindst én uge før administration.
  • 3. Ledsaget af andre ukontrollerede maligne tumorer.
  • 4. Tidligere kardiovaskulær sygdom inden for de første 6 måneder af screening: NYHA-defineret grad III eller IV hjerteinsufficiens, myokardieinfarkt, ustabil angina pectoris, ukontrollerede eller symptomatiske atrieflimren, ventrikulære arytmier eller anden klinisk signifikant hjertesygdom.
  • 5. Positiv for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg); Eller personer positive for hepatitis B-kerneantistof (HBcAb) og positive for hepatitis B-virus (HBV) DNA eller med titer over detektionsgrænsen; Personer med positive hepatitis C-virus (HCV)-antistoffer og HCV RNA-positivitet eller titer over detektionsgrænsen; Personer med positivt human immundefektvirus (HIV)-antistof; Cytomegalovirus (CMV) DNA-positiv eller over detektionsgrænsen; Personer positive for syfilis-antigen eller -antistof.
  • 6. Har modtaget levende svækket vaccine eller proteinunderenhedsvaccine inden for 30 dage før første forsøgsmedicinering.
  • 7. Kvinder der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide.
  • 8. Forskerne vurderer at der er andre forhold der ikke er egnede til deltagelse i denne kliniske undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CD19/BCMA in vivo CAR-T, Eskaleringsdoser
Medicin: CD19/BCMA in vivo CAR-T
CD19/BCMA in vivo CAR-T baseret på LNP-mRNA
Eksperimentel: CD19/BCMA in vivo CAR-T, Udvidede doser
Medicin: CD19/BCMA in vivo CAR-T
CD19/BCMA in vivo CAR-T baseret på LNP-mRNA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Dosisbegrænsende toksicitet (DLT) og dens forekomsthyppighed
Tidsramme: Inden for 28 dage efter den første behandling
Inden for 28 dage efter den første behandling
Maksimalt tolereret dosis (MTD) eller optimal biologisk dosis (OBD)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Foreløbig effektvurdering: Objektiv responsrate (ORR)
Tidsramme: Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 2 år
Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 2 år
Foreløbig effektvurdering: Varighed af respons (DoR)
Tidsramme: Gennem studiefærdiggørelsen, i gennemsnit 2 år
Gennem studiefærdiggørelsen, i gennemsnit 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
West China Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CD19/BCMA IIT for ADs

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger