Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie eksploracyjne leków LNP-mRNA ukierunkowanych na CD19/BCMA w leczeniu nawracających i opornych chorób autoimmunologicznych

30 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Jiyan Liu, West China Hospital

Badanie eksploracyjne dotyczące leków LNP-mRNA ukierunkowanych na CD19/BCMA w leczeniu nawracających i opornych chorób autoimmunologicznych

Choroby autoimmunologiczne to rodzaj przewlekłej, wyniszczającej choroby, charakteryzującej się tym, że układ odpornościowy błędnie rozpoznaje i atakuje własne tkanki organizmu, prowadząc do uszkodzenia tkanek i dysfunkcji narządów, poważnie zagrażając życiu i zdrowiu. Chociaż obecnie dostępne są różne metody leczenia, w przypadku chorób związanych z odpornością, które mają na celu długotrwałą remisję, wciąż istnieje wiele ograniczeń i pilnie potrzebne są dalsze badania i przełomy.

Celowanie i usuwanie limfocytów B jest jedną z kluczowych strategii w leczeniu chorób autoimmunologicznych. Jego mechanizm polega głównie na usuwaniu nieprawidłowo aktywowanych limfocytów B, zmniejszaniu produkcji autoprzeciwciał i regulowaniu zaburzeń immunologicznych. Terapia celująca w CD19 stała się ważnym kierunkiem badań i rozwoju ze względu na jej zdolność do usuwania szerszego zakresu linii komórek B (w tym komórek plazmatycznych), co może prowadzić do głębszego poziomu deplecji komórek B niż terapia celująca w CD20. Ponadto, BCMA jest wysoko eksprymowane specyficznie na komórkach plazmatycznych, zwłaszcza długożyjących komórkach plazmatycznych, i jest kluczowym celem do usunięcia źródła produkcji przeciwciał. Dlatego terapia podwójnego celu CD19/BCMA ma na celu osiągnięcie pełniejszego pokrycia szlaku produkcji przeciwciał poprzez jednoczesne celowanie w limfocyty B (i ich prekursory) oraz komórki plazmatyczne, co może poprawić wskaźnik odpowiedzi na leczenie i osiągnąć głębszy i trwalszy reset immunologiczny.

Pojawienie się szczepionki przeciw COVID-19 przyciągnęło uwagę publiczną do technologii LNP mRNA. Po latach rozwoju, technologia ta nie tylko błyszczy w szczepionkach przeciw COVID-19, ale jest również szeroko stosowana w leczeniu i badaniach nad rakiem, chorobami rzadkimi i innymi dziedzinami. Istotą technologii LNP mRNA celującej w CD19/BCMA jest zamknięcie mRNA kodującego specyficzne białka (takie jak białka związane z anty-CD19/BCMA) w lipidowych nanocząstkach i dostarczenie ich do organizmu poprzez wstrzyknięcie dożylne lub domięśniowe. Ten eksperymentalny lek jest terapeutycznym lekiem opartym na podwójnych celach CD19 i BCMA, utworzonym przez załadowanie mRNA kodującego białka związane z receptorami CD19/BCMA na lipidowe nanocząstki (LNP) do wstrzyknięcia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
27

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Wczesna faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • 1. Zakres wiekowy 18-70 lat (włącznie z wartościami granicznymi), płeć nieograniczona;
  • 2. Wynik KPS >60 punktów, oczekiwana długość życia większa niż 6 miesięcy;
  • 3. Pacjenci obu płci w odpowiednim wieku muszą stosować niezawodne metody antykoncepcji przed rozpoczęciem badania, w trakcie procesu badawczego do 30 dni po odstawieniu leku; Niezawodne metody antykoncepcji zostaną określone przez głównych badaczy lub wyznaczony personel;
  • 4. Osoby, które mogą zrozumieć to badanie i podpisały formularz świadomej zgody;
  • 5. Przed przesiewaniem (na początku badania) powinny być spełnione odpowiednie warunki;
  • 6. Kryteria włączenia związane z chorobą (uczestnicy badania muszą spełniać jedno z następujących kryteriów chorobowych): Wskazania do nawracających lub opornych chorób autoimmunologicznych, w tym między innymi toczeń rumieniowaty układowy (SLE).

Kryteria wyłączenia:

  • 1. Uczestnicy badania, którzy są uczuleni lub nadwrażliwi na jakikolwiek składnik leku badawczego, w tym osoby uczulone na szczepionki mRNA (messenger RNA) lub inne produkty RNA LNP.
  • 2. Współistnienie jakichkolwiek aktywnych infekcji wymagających leczenia antybiotykami, które nie były kontrolowane przez co najmniej tydzień przed podaniem leku.
  • 3. Towarzyszące inne niekontrolowane nowotwory złośliwe.
  • 4. Historia chorób sercowo-naczyniowych w ciągu pierwszych 6 miesięcy od przesiewania: niewydolność serca III lub IV stopnia według NYHA, zawał mięśnia sercowego, niestabilna dławica piersiowa, niekontrolowane lub objawowe zaburzenia rytmu przedsionków, jakiekolwiek zaburzenia rytmu komorowego lub inne klinicznie istotne choroby serca.
  • 5. Dodatni wynik antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg); lub osoby z dodatnim przeciwciałem przeciwko rdzeniowi wirusa zapalenia wątroby typu B (HBcAb) i dodatnim DNA wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) lub mające miano wyższe niż próg wykrywalności; Osoby z dodatnimi przeciwciałami przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) i dodatnim RNA HCV lub mianami powyżej progu wykrywalności; Osoby z dodatnimi przeciwciałami przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV); Dodatni wynik DNA wirusa cytomegalii (CMV) lub powyżej granicy wykrywalności; Osoby z dodatnim antygenem lub przeciwciałami kiły.
  • 6. Otrzymanie atenuowanej szczepionki żywej lub szczepionki podjednostkowej białkowej w ciągu 30 dni przed pierwszą dawką leku w badaniu.
  • 7. Kobiety obecnie w ciąży, karmiące piersią lub planujące ciążę.
  • 8. Badacze uważają, że istnieją inne sytuacje, które nie są odpowiednie do udziału w tym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: CD19/BCMA in vivo CAR-T, Dawki eskalacyjne
Lek: CD19/BCMA in vivo CAR-T
CD19/BCMA in vivo CAR-T oparty na LNP-mRNA
Eksperymentalny: CAR-T in vivo CD19/BCMA, Dawki rozszerzone
Lek: CD19/BCMA in vivo CAR-T
CD19/BCMA in vivo CAR-T oparty na LNP-mRNA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Toksyczność ograniczająca dawkę (DLT) i jej częstość występowania
Ramy czasowe: W ciągu 28 dni po rozpoczęciu leczenia
W ciągu 28 dni po rozpoczęciu leczenia
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) lub optymalna dawka biologiczna (OBD)
Ramy czasowe: Do ukończenia badania, średnio 2 lata
Do ukończenia badania, średnio 2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wstępna ocena skuteczności: Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Do ukończenia badania, średnio 2 lata
Do ukończenia badania, średnio 2 lata
Wstępna ocena skuteczności: Czas trwania odpowiedzi (DoR)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Do zakończenia badania, średnio 2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
West China Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
23 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CD19/BCMA IIT for ADs

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami