Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospective Longitudinal Multicentric Study to Measure Limb Movement in Patients With FGFR3-related Skeletal Dysplasia (SKY-MOT3)

18. september 2026 opdateret af: SYSNAV

Prospective Longitudinal Multicentric Study to Measure Limb Movement in Patients With FGFR3-related Skeletal Dysplasia Using Syde®

The study aims to identify which Syde®-derived digital outcomes are reliable in FGFR3-related Skeletal Dysplasia. This requires to set-up a natural history study to measure limb movements in patients with ACH or HCH.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
140

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hôpital de la Citadelle
        • Ledende efterforsker:
          • Julie HARVENGT
      • Liège, Belgien, 4000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU de Liège
        • Ledende efterforsker:
          • Julie HARVENGT
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Myriad Trials
        • Ledende efterforsker:
          • Melita IRVING
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Necker
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Genevieve Baujat
        • Underforsker:
          • Soo Kyung Kim

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

France: Participants will be recruited from the patient registry of the Centre de Référence des Maladies Osseuses Constitutionnelles located at Necker Hospital / IMAGINE Institute. The APPT association (Association des Personnes de Petite Taille) will also help with the recruitment through flyers distribution. All visits will take place at Necker Hospital.

Belgium: Participants will be recruited from the Maladies Rares Génétiques Ostéo-articulaires (MaRGOs) patient registry located at Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liège, with additional recruitment through Centre Hospitalier Régional (CHR) de Liège and support from the Solidarité Wallonne des Personnes de Petite Taille association through flyer distribution. All visits will take place at CHU de Liège and CHR de Liège.

United Kingdom: Participants will be recruited from the Site Research Waiting List

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

1.a. Aged 2 years old or older at the time of consent (France and Belgium)

  1. b. Aged between 2 years old and < 17 years old at the time of consent (United Kingdom)

  2. Written informed consent obtained:

    1. From the parent(s) or legal guardian(s) for participants under 18 years old.
    2. From participants 18 years old and older.

  3. Affiliated to, or beneficiary of a social security category (not applicable for the United Kingdom)

  4. Able to walk unassisted for at least 10 meters.

  5. Genetically confirmed diagnosis with one pathogenic variant (ACMG class IV & V) of achondroplasia or hypochondroplasia.

  6. Participant (and caregivers for participants under 18 years old) willing and able to comply with all study procedures including: questionnaires, Syde® related procedures

Exclusion Criteria:

  1. Subjects who have short stature condition other than ACH/HCH.
  2. Presence of cognitive disorders that limit their understanding of the data collection process (training of device use and 4-week recording periods every 6 months, device return at the end of the study), the implication of the study and consent.
  3. Presence or history of any concurrent disease or condition that could interfere with study participation, impact pediatric growth, affect motor or balance or gait function (such as neurological, endocrine, infectious, allergic, osteoarthritis, or inflammatory), assessed by the investigator.
  4. Females who are pregnant, or planning to become pregnant during the study duration.
  5. Body Mass Index = 35 kg/m2.
  6. Recent upper and/or lower limbs injury (trauma/fracture or surgery) in the 6 months preceding inclusion.
  7. Prior limb lengthening surgery or planned or expected to have limb lengthening surgery while enrolled in the study.
  8. Presence of guided growth hardware (such as 8-plates) or planned orthopedic surgeries during the study.
  9. Vulnerable patient (guardianship, curatorship or safeguarding of justice), unable to provide informed consent or who is unable to express their consent.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: COHORT
  • Tidsperspektiver: PROSPECTIVE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reliability of digital endpoint derived from Syde® assessed by the Intra-Class Correlation (ICC) for each recording period timepoint.
Tidsramme: 12 months

reliability assessed by the ICC (Intra-Class Correlation)for each recording period timepoint (baseline, 6 months, 12 months)
12 months

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
number of participants reaching 180 hours of recording during the recording periods defined in the protocol
Tidsramme: 12 months

Number of patients reaching 180 hours of recordings during the recording periods defined in the protocol (supposed optimal threshold for Syde®-derived digital endpoint computation) at baseline, 6 months, 12 months
12 months
System Usability Score (F-SUS) score at 6 months of Syde® use
Tidsramme: 6 months

System Usability Score (SUS) at 6 months. The System Usability Scale is a 10-item questionnaire . It is a simple tool to measure the usability of an interactive system and it is widely used. For each item, the user is asked to express their level of agreement or disagreement from 1 (strongly disagree) and 5 (strongly agree).
6 months
Correlation between digital endpoints derived from Syde® and 6-minutes walk test (6MWT)
Tidsramme: 12 months

Correlation at baseline and at different timepoints between Syde® derived digital endpoint and 6MWT
12 months
Correlation between digital endpoints derived from Syde® and growth parameters
Tidsramme: 12 months

Correlation at baseline and at different timepoints between Syde® derived digital endpoints and annualized growth velocity, height Z-score, body proportion ratios
12 months
Correlation between digital endpoints derived from Syde® and Patient-reported Outcomes (PROs)
Tidsramme: 12 months

Correlation at baseline and at different timepoints between Syde® derived digital endpoints and PROs
12 months
Longitudinal Change in digital endpoints derived from Syde®
Tidsramme: 12 months

Change from baseline in digital endpoints derived from Syde® at 6 and 12 months
12 months
Syde® movement reconstruction accuracy compared to Optical Motion Capture measures.
Tidsramme: Baseline

Stride detection accuracy of Syde®, stride length and stride velocity accuracy of Syde® and upper limb measures, compared to Optical Motion Capture measures
Baseline
Qualitative interview exploring limitations on mobility and impact on daily life
Tidsramme: baseline

caregiver and/or participant qualitative interview exploring limitations on mobility daily life
baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
SYSNAV

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Genevieve Baujat, Hopital Necker

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PR5030-108
  • 2025-A01608-41 (Anden identifikator: ANSM)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger