Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv, Longitudinal, Monocentrisk Undersøgelse til Måling af Lembevægelse hos Patienter med FGFR3-relateret Skeletdysplasi (SKY-MOT3)

18. februar 2026 opdateret af: SYSNAV

Prospektiv longitudinel monocentrisk undersøgelse til måling af lembevægelse hos patienter med FGFR3-relateret skeletdysplasi ved brug af Syde®

Studiets mål er at identificere, hvilke Syde®-afledte digitale resultater, der er pålidelige i forbindelse med FGFR3-relateret skeletdysplasi. Dette kræver etablering af et naturhistoriestudie for at måle lembevægelser hos patienter med ACH eller HCH.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Necker
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Genevieve Baujat
        • Underforsker:
          • Soo Kyung Kim

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere vil blive rekrutteret fra patientregistret ved Centre de Référence des Maladies Osseuses Constitutionnelles, som er placeret på NeckerHospital / IMAGINE Institute. APPT-foreningen (Association des Personnes de Petite Taille) vil også hjælpe med rekrutteringen gennem uddeling af flyers. Alle besøg vil finde sted på Necker Hospital.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 3 år eller derover på tidspunktet for samtykke.

  2. Skriftligt informeret samtykke indhentet:

    1. Fra forældre eller lovlige værger for deltagere under 18 år.
    2. Fra deltagere på 18 år og derover.
  3. Tilknyttet eller modtager af en social sikringskategori.
  4. I stand til at gå uden hjælp i mindst 10 meter.
  5. Genetisk bekræftet diagnose med en patogen variant (ACMG klasse IV & V) af akondroplasi eller hypokondroplasi.
  6. Deltager (og omsorgspersoner for deltagere under 18 år) villig og i stand til at overholde alle studieprocedurer inklusive: spørgeskemaer, Syde®-relaterede procedurer.

Eksklusionskriterier:

  1. Personer med lav væksttilstand andet end ACH/HCH.
  2. Tilstedeværelse af kognitive forstyrrelser, der begrænser forståelsen af dataindsamlingsprocessen (træning i enhedsbrugen og 4-ugers optagelsesperioder hver 6. måned, enhedsreturnering ved studiet afslutning), implikationerne af studiet og samtykket.
  3. Tilstedeværelse eller historie med enhver samtidig sygdom eller tilstand, der kan forstyrre studiedeltagelse, påvirke pædiatrisk vækst, påvirke motorisk eller balance- eller gangfunktion (såsom neurologisk, endokrin, infektions-, allergisk, artrose eller inflammatorisk), vurderet af undersøgeren.
  4. Kvinder, der er gravide eller planlægger at blive gravide i studieperioden.
  5. Body Mass Index = 35 kg/m².
  6. Nylig skade i øvre og/eller nedre ekstremiteter (traume/fraktur eller operation) inden for de 6 måneder før inklusion.
  7. Tidligere lemforlængelseskirurgi eller planlagt eller forventet lemforlængelseskirurgi mens man er indskrevet i studiet.
  8. Tilstedeværelse af styret væksthardware (såsom 8-plader) eller planlagte ortopædiske operationer under studiet.
  9. Sårbar patient (værgemål, kurator eller retsbeskyttelse), ude af stand til at give informeret samtykke eller som er ude af stand til at udtrykke deres samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pålideligheden af digitalt endepunkt afledt fra Syde® vurderet ved Intra-Class Correlation (ICC) for hver optagelsesperiode tidspunkt.
Tidsramme: 12 måneder
pålidelighed vurderet ved ICC (Intra-Class Correlation) for hver optagelsesperiode tidspunkt (baseline, 6 måneder, 12 måneder)
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
antal deltagere, der når 180 timers optagelse i optagelsesperioderne defineret i protokollen
Tidsramme: 12 måneder
Antal patienter, der når 180 timers optagelser i optagelsesperioderne defineret i protokollen (formentlig optimal tærskel for Syde®-afledt digital endepunktsberegning) ved baseline, 6 måneder, 12 måneder
12 måneder
Korrelation mellem digitale endpoints afledt fra Syde® og 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: 12 måneder
Korrelation ved baseline og ved forskellige tidspunkter mellem Syde®-afledt digital endepunkt og 6MWT
12 måneder
Korrelation mellem digitale endpoints fra Syde® og vækstparametre
Tidsramme: 12 måneder
Korrelation ved baseline og ved forskellige tidspunkter mellem Syde®-afledte digitale endpoints og årlig væksthastighed, højde Z-score, kropsproportioner
12 måneder
Korrelation mellem digitale endpoints fra Syde® og Patient-reported Outcomes (PROs)
Tidsramme: 12 måneder
Korrelation ved baseline og ved forskellige tidspunkter mellem Syde®-afledte digitale endpoints og PRO'er
12 måneder
Longitudinal ændring i digitale endpoints afledt fra Syde®
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline i digitale endpoints fra Syde® efter 6 og 12 måneder
12 måneder
Kvalitativt interview, der undersøger begrænsninger i mobilitet og påvirkning af dagligdagen
Tidsramme: baseline
kvalitativt interview med omsorgsperson og/eller deltager, der undersøger begrænsninger i mobilitet og dagligdag
baseline
Fransk System Usability Score (F-SUS) score efter 6 måneders brug af Syde®
Tidsramme: 6 måneder
Fransk System Usability Score (F-SUS) efter 6 måneder. System Usability Scale er et spørgeskema med 10 punkter. Det er et simpelt værktøj til at måle brugervenligheden af et interaktivt system, og det er meget udbredt. For hvert punkt bliver brugeren bedt om at udtrykke deres grad af enighed eller uenighed fra 1 (meget uenig) til 5 (meget enig).
6 måneder
Syde® bevægelsesrekonstruktionsnøjagtighed sammenlignet med optiske bevægelsesopfangelsesmålinger.
Tidsramme: Baseline
Nøjagtigheden af skridtdetektering med Syde®, nøjagtigheden af skridtlængde og skridthastighed med Syde® samt målinger af øvre ekstremiteter, sammenlignet med optiske bevægelsesoptagelsesmålinger
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
SYSNAV

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Genevieve Baujat, Hopital Necker

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PR5030-108
  • 2025-A01608-41 (Anden identifikator: ANSM)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger