Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cardiac Output og Træthed ved Friedreichs Ataxi

17. september 2026 opdateret af: Scott Barbuto

Cardiac Output og Træthed ved Friedreichs Ataksi

This is a clinical trial examining to impact of aerobic training plus omaveloxolone in FRDA. Thirty individuals with FRDA will be recruited; 20 individuals will be on omaveloxolone treatment whereas the other ten individuals will not. Individuals will undergo baseline assessment including cardiopulmonary exercise testing (CPET), mFARS, gait speed, Timed Up and Go (TUG), Fatigue Severity Scale (FSS), Fatigue Impact Scale (FIS), and 6-minute Walk Test (6MWT). Individuals will then perform 3-months of home aerobic training. Repeat assessments will be conducted at 3- and 6-months.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

In February 2023, omaveloxolone became the first Food and Drug Administration (FDA) approved medication for Friedreich's Ataxia (FRDA). In its pivotal study, named MOXIe, researchers found that omaveloxolone significantly improved neurological function compared to placebo. The primary outcome measure was the modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS), the gold standard for measuring ataxia symptoms in clinical trials for FRDA. However, there are several limitations with the use of mFARS:

  • It does not detect subtle disease progression over short time frames. For example, in MOXIe, differences between placebo and omaveloxolone were not detected until 48 weeks.
  • Some of the components of mFARS rely on clinical judgment, which can introduce variability between raters.
  • The minimal clinical important difference (MCID) for mFARS has not been clearly defined.
  • The scale lacks sensitivity to detect changes in individuals with minimal symptoms or advanced disease.

Given these limitations, development of additional outcome measures for clinical trials to determine the impact of drugs like omaveloxolone is desirable. In this study, investigators propose using maximal oxygen consumption (VO2max) as a future primary outcome measure for FRDA clinical trials. VO2max offers several advantages as an outcome measure:

  1. It is a direct physiological measure of aerobic capacity, reducing subjectivity compared to clinical scales like mFARS.
  2. It can detect subtle changes in aerobic function making it useful for monitoring intervention effects over time.
  3. It has a defined MCID, and higher VO2max is associated with better health outcomes making it a clinically meaningful endpoint.
  4. It is non-invasive and reproducible.

To examine the utility of VO2max as a primary outcome measure, this study will recruit 30 individuals with FRDA in this pilot study. Twenty individuals will be on omaveloxolone treatment whereas the other 10 individuals will not. Individuals will undergo baseline cardiopulmonary exercise testing (CPET) to determine VO2max. Secondary measures will include cardiac output. All participants will be given a recumbent bicycle for home use. Participants will be expected to cycle 30-minutes per session, 5x per week at 65-75% maximum heart rate (moderate intensity) for 3-months. To track training, individuals will be given a Fitbit Charge 6, and an exercise physiologist will call every two weeks to adjust training as needed. To determine benefits of training with omaveloxolone, repeat assessments will occur at 3- and 6-months.

AIM 1: Acceptability and Feasibility of Home Aerobic Exercise. Individuals with other types of ataxia have been able to train at the above levels safely. We hypothesize that there will be no serious adverse events related to aerobic training, and there will be an acceptable number of minor adverse events. The investigators further hypothesize that drop-out from the trial will be less than 25%.

AIM 2: Impact of Omaveloxolone on VO2max. Omaveloxolone works by activating and preventing the degradation of Nuclear factor-like 2 (Nrf2), which helps prevent oxidative damage within the mitochondria of individuals with FRDA. Improved mitochondrial function should significantly enhance VO2max by increasing ATP production and improving the rate of oxygen consumption. Thus, the investigators hypothesize that individuals on omaveloxolone will have a significantly larger increase in VO2max after the aerobic training when compared to individuals who are not on omaveloxolone.

AIM 3: Impact of Aerobic Training + Omaveloxolone on Fatigue. Omaveloxolone has been shown to cause a transient (12-week) increase in fatigue. Aerobic training, on the other hand, is known to improve fatigue in individuals with other hereditary ataxias. For this aim, the primary outcome measure will be the Fatigue Severity Scale (FSS) with secondary measures of Fatigue Impact Scale (FIS) and 6-minute walk test (6MWT). The investigators hypothesize improved fatigue with the incorporation of aerobic training and that individuals in the omaveloxolone group will have less fatigue than those not on omaveloxolone.

This pilot study will provide the foundation for the use of VO2max as an outcome measure in future FRDA trials. It will also examine the synergistic effect of omaveloxolone and aerobic training which may show greater improvement than either intervention alone, including improvements in fatigue.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Scott M Barbuto, MD PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  1. Genetically confirmed FRDA
  2. Ability to safely ride a stationary bicycle (mFARS sitting posture sub-score <2)

Exclusion Criteria:

  1. Beck depression score >19, a score that precludes ability to exercise.
  2. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score <23/30
  3. Disorders that interfere with ability to perform endurance exercise (e.g., stroke, respiratory problems, traumatic brain injury, or neuromuscular disease).
  4. Regular participation in vigorous endurance exercise (defined as >2 days/week for at least the past 4 months at max HR>65%).
  5. Evidence of serious arrhythmias or ischemic heart disease.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Home Aerobic Training on Omaveloxolone

Participants who are currently taking Skyclarys (omaveloxolone) will be given a recumbent exercise bike (Marcy ME-709 Adjustable Recumbent Exercise Bike, Pomona, CA) for home use. They will be instructed to exercise five times a week. The regimen will include 5-minute warm up, 30 minutes of exercise at target heart rate, and 5 minutes of cool down.
Adfærdsmæssigt: Aerobic Exercise

Both groups will receive aerobic training. The difference will be whether individuals are on or off omaveloxolone.
Aktiv komparator: Home Aerobic Training off Omaveloxolone

Participants who are not taking Skyclarys (omaveloxolone) will be given a recumbent exercise bike (Marcy ME-709 Adjustable Recumbent Exercise Bike, Pomona, CA) for home use. They will be instructed to exercise five times a week. The regimen will include 5-minute warm up, 30 minutes of exercise at target heart rate, and 5 minutes of cool down.
Adfærdsmæssigt: Aerobic Exercise

Both groups will receive aerobic training. The difference will be whether individuals are on or off omaveloxolone.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Adverse events (Primary outcome for Aim 1)
Tidsramme: 0, 3, 6 months

Adverse events are defined as exercise-related discomforts (muscle and joint pain), minor injuries (strains, sprains), and non-injurious falls. Serious adverse events are defined as hospitalization, surgery, death, or permanent disability. We will compare adverse and serious adverse events for both groups.
0, 3, 6 months
Maximal Oxygen Consumption (primary outcome measure for Aim 2)
Tidsramme: 0, 3-, 6-months

Maximal oxygen consumption (VO2max) will be determined by a breath-by-breath measurement of VO2 with a Vmax Encore Metabolic System, while participants perform a progressive ramped exercise test using an electronic-braked lower body cycle ergometer (CareFusion Corp, San Diego, CA). The minimal clinically important difference (MCID) has been determined to be between 1.0-2.0 mL/kg/min.
0, 3-, 6-months
Fatigue Severity scale (primary outcome measure for Aim 3)
Tidsramme: 0, 3-, and 6-months

A commonly used measure to assess fatigue in a variety of populations. A score change of 3.5 to 4.5 points is considered clinically meaningful.
0, 3-, and 6-months

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6-Minute Walk Test
Tidsramme: 0, 3-, and 6-months

A functional measure of exercise capacity, we will measure the maximum distance a participant can walk in 6 minutes over a 25-meter linear course. The MCID has been determined to be between 14.0 and 30.5 meters. Fatigability will be assessed comparing the distance traveled during the last minute compared to the first minute. This difference will be divided by distance walked in the first minute and expressed as a percentage.
0, 3-, and 6-months
Fatigue Impact Scale
Tidsramme: 0, 3-, 6-months

This scale assesses the perceived impact of fatigue on physical, cognitive, and psychosocial functioning during the participant's past four weeks. An MCID of 3.9 to 8.1 has been determined for other movement disorders such as Parkinson's Disease and Multiple Sclerosis.
0, 3-, 6-months
Cardiac Output
Tidsramme: 0, 3-, and 6-months

PhysioFlow is a non-invasive device that allows you to determine cardiac output through impedence cardiography. It is FDA approved to determine cardiac output. Cardiac output will be determined both at rest and at maximal exertion during CPET testing.
0, 3-, and 6-months
Timed Up and Go
Tidsramme: 0, 3-, and 6-months

To monitor balance and gait, TUG will be performed three times using the standard protocol, and the results will be averaged. Participants will be instructed to perform this test using the typical assistive device they use to walk outside if applicable. This test has been shown to be a reliable measure of balance in individuals with ataxia.
0, 3-, and 6-months
Gait Speed
Tidsramme: 0, 3-, 6-months

Gait Speed will be determined by asking participants to walk as fast as possible on a 10-meter runway three times, and the times will be averaged. The MCID has been determined to be between 0.1m/s to 0.2 m/s for various patient populations.
0, 3-, 6-months
mFARS
Tidsramme: 0, 3-, 6-months

mFARS is a validated measure of ataxia symptoms in individuals with FRDA. Scores range from 0-93 points, with higher scores indicating more ataxia. Research has shown the mFARS has good internal consistency, interrater and test-retest reliability. The minimal clinically important difference is not clearly defined, however.
0, 3-, 6-months
Exercise Adherence
Tidsramme: 0, 3-, 6-months

We will determine the average number of days per week exercised and duration of the exercise at target heart rate. The measure for achieving levels of exercise intensity is derived from the average heart rate during an exercise session expressed as a percentage of the maximal heart rate for the individual.
0, 3-, 6-months

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Scott Barbuto

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AAAV7687
  • US-SKY-12378 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Biogen)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data will be made available upon request

IPD-delingstidsramme

It will be available after study completion around 12/14/2027

IPD-delingsadgangskriterier

They will have access to the study protocol and de-identified data. It will be deposited in an NIH database.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger