Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EXACT-studiet: Et blindet studie med patienter med Alport-syndrom for at evaluere Exalurens effektivitet og sikkerhed

14. juli 2026 opdateret af: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, forsinket-start-studie til evaluering af effektivitet og sikkerhed af Exaluren hos Alport syndrom-patienter med nonsens-mutationer i COL4A3/4/5-gener

Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af exaluren hos Alport Syndrom-patienter med nonsens-mutationer i COL4A3/4/5-generne.

Der vil blive rekrutteret 24 patienter i alderen 12 år og derover til forsøget.

Studiet vil bestå af følgende perioder for hver deltager:

  • En screeningsperiode på op til 6 uger (42 dage)
  • En samlet behandlingsperiode med exaluren 0,75 mg/kg eller placebo administreret dagligt subkutant i 32 uger: Del 1: patienter randomiseres til enten exaluren eller placebo i 16 uger. Del 2: alle patienter i begge randomiserede grupper modtager exaluren i yderligere 16 uger.
  • En sikkerheds-/effektivitetsopfølgningsperiode på 4 uger efter sidste behandling

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Stanford University
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80220
        • Rekruttering
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78109
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Renal Associates, P.A.
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En bekræftet diagnose af X-bundet eller autosomal recessiv Alport-syndrom med en dokumenteret nonsens-mutation af COL4A5 hos en mand eller nonsens-mutation af COL4A3 eller COL4A4 (mand eller kvinde)
  • eGFR>45 ml/min/1,73 m²
  • Urinprotein baseret på to spot-urinsamlinger [urine protein/creatinine ratio (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabil behandling med ACE-hæmmer/ARB i mindst 12 uger før dag 1

Eksklusionskriterier:

  • Tidligere organ transplantation
  • Leverlidelse kendetegnet ved cirrose eller portal hypertension. Deltagere med alanin-aminotransferase (ALT), aspartat-aminotransferase (AST) og/eller totalt bilirubin 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) vil blive ekskluderet
  • Tidligere dialyse
  • Akut nyreskade inden for 4 uger før screening
  • Aktiv svimmelhed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Exaluren
Exaluren er et syntetisk Eukaryotisk Ribosom Selektiv Glykosid (ERSG)
Eksperimentel: Exaluren
Medicin: Exaluren
Exaluren er et syntetisk Eukaryotisk Ribosom Selektiv Glykosid (ERSG)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen i graden af podocytfodprocesudviskning
Tidsramme: Fra baseline til uge 16
Målt i nyrebiopper ved ændringen i Filtreringsspalte Densitet (FSD)
Fra baseline til uge 16
Ændringen i graden af podocytfodprocesudviskning
Tidsramme: Baseline til uge 32
Målt i nyrebiospsier ved ændringen i Filtrationsslitsdensiteten (FSD)
Baseline til uge 32

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den procentvise ændring i Urin Protein Kreatinin Ratio (UPCR)
Tidsramme: Baseline til uge 16
Beregnet ud fra den geometriske gennemsnit af 3 på hinanden følgende dages første morgenurinindsamling
Baseline til uge 16
Procentændringen i Urin Protein Kreatinin Ratio (UPCR)
Tidsramme: Baseline til uge 32
Beregnet ud fra det geometriske gennemsnit af 3 på hinanden følgende dages første urinprøve
Baseline til uge 32

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den procentvise ændring i estimeret Glomerulær Filtrationsrate (eGFR)
Tidsramme: Baseline til uge 16 og uge 32
Ændring i eGFR-niveau
Baseline til uge 16 og uge 32
Ændringen i graden af podocyt-fodprocesudviskning
Tidsramme: Baseline til uge 16 og uge 32
Målt ved ændringen i Fodprocesbredde (FPW)
Baseline til uge 16 og uge 32
Ændringen i kollagen-ekspression
Tidsramme: Baseline til uge 16 og uge 32
Målt ved strukturelle ændringer
Baseline til uge 16 og uge 32
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af Exaluren
Tidsramme: Screening til afslutning af undersøgelsen (uge 36)
Forekomsten og karakteristika af bivirkninger (AEs)
Screening til afslutning af undersøgelsen (uge 36)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. april 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EL-017

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger