Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EXACT-studiet: Et blindet studie med patienter med Alport-syndrom for at evaluere Exalurens effektivitet og sikkerhed

5. april 2026 opdateret af: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, forsinket-start-studie til evaluering af effektivitet og sikkerhed af Exaluren hos Alport syndrom-patienter med nonsens-mutationer i COL4A3/4/5-gener

Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af exaluren hos Alport Syndrom-patienter med nonsens-mutationer i COL4A3/4/5-generne.

Der vil blive rekrutteret 24 patienter i alderen 12 år og derover til forsøget.

Studiet vil bestå af følgende perioder for hver deltager:

  • En screeningsperiode på op til 6 uger (42 dage)
  • En samlet behandlingsperiode med exaluren 0,75 mg/kg eller placebo administreret dagligt subkutant i 32 uger: Del 1: patienter randomiseres til enten exaluren eller placebo i 16 uger. Del 2: alle patienter i begge randomiserede grupper modtager exaluren i yderligere 16 uger.
  • En sikkerheds-/effektivitetsopfølgningsperiode på 4 uger efter sidste behandling

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80220
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En bekræftet diagnose af X-bundet eller autosomal recessiv Alport-syndrom med en dokumenteret nonsens-mutation af COL4A5 hos en mand eller nonsens-mutation af COL4A3 eller COL4A4 (mand eller kvinde)
  • eGFR>45 ml/min/1,73 m²
  • Urinprotein baseret på to spot-urinsamlinger [urine protein/creatinine ratio (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabil behandling med ACE-hæmmer/ARB i mindst 12 uger før dag 1

Eksklusionskriterier:

  • Tidligere organ transplantation
  • Leverlidelse kendetegnet ved cirrose eller portal hypertension. Deltagere med alanin-aminotransferase (ALT), aspartat-aminotransferase (AST) og/eller totalt bilirubin 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) vil blive ekskluderet
  • Tidligere dialyse
  • Akut nyreskade inden for 4 uger før screening
  • Aktiv svimmelhed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Exaluren
Exaluren er et syntetisk Eukaryotisk Ribosom Selektiv Glykosid (ERSG)
Eksperimentel: Exaluren
Medicin: Exaluren
Exaluren er et syntetisk Eukaryotisk Ribosom Selektiv Glykosid (ERSG)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen i graden af podocytfodprocesudviskning
Tidsramme: Fra baseline til uge 16
Målt i nyrebiopper ved ændringen i Filtreringsspalte Densitet (FSD)
Fra baseline til uge 16
Ændringen i graden af podocytfodprocesudviskning
Tidsramme: Baseline til uge 32
Målt i nyrebiospsier ved ændringen i Filtrationsslitsdensiteten (FSD)
Baseline til uge 32

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den procentvise ændring i Urin Protein Kreatinin Ratio (UPCR)
Tidsramme: Baseline til uge 16
Beregnet ud fra den geometriske gennemsnit af 3 på hinanden følgende dages første morgenurinindsamling
Baseline til uge 16
Procentændringen i Urin Protein Kreatinin Ratio (UPCR)
Tidsramme: Baseline til uge 32
Beregnet ud fra det geometriske gennemsnit af 3 på hinanden følgende dages første urinprøve
Baseline til uge 32

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den procentvise ændring i estimeret Glomerulær Filtrationsrate (eGFR)
Tidsramme: Baseline til uge 16 og uge 32
Ændring i eGFR-niveau
Baseline til uge 16 og uge 32
Ændringen i graden af podocyt-fodprocesudviskning
Tidsramme: Baseline til uge 16 og uge 32
Målt ved ændringen i Fodprocesbredde (FPW)
Baseline til uge 16 og uge 32
Ændringen i kollagen-ekspression
Tidsramme: Baseline til uge 16 og uge 32
Målt ved strukturelle ændringer
Baseline til uge 16 og uge 32
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af Exaluren
Tidsramme: Screening til afslutning af undersøgelsen (uge 36)
Forekomsten og karakteristika af bivirkninger (AEs)
Screening til afslutning af undersøgelsen (uge 36)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

30. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2026

Først opslået (Faktiske)

13. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EL-017

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alport syndrom, X-Linked

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner