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EXACT Study: Un estudio ciego en pacientes con síndrome de Alport para evaluar la eficacia y seguridad de Exaluren

14 de julio de 2026 actualizado por: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de inicio retrasado para evaluar la eficacia y seguridad de Exaluren en pacientes con síndrome de Alport con mutaciones sin sentido en los genes COL4A3/4/5

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de exaluren en pacientes con síndrome de Alport con mutaciones sin sentido en los genes COL4A3/4/5.

Se inscribirán 24 pacientes objetivo de 12 años o más en el ensayo.

El estudio estará compuesto por los siguientes períodos para cada participante:

  • un período de selección de hasta 6 semanas (42 días)
  • un período total de tratamiento de exaluren 0,75 mg/kg o placebo administrado diariamente por vía subcutánea durante 32 semanas: Parte 1: los pacientes son aleatorizados a exaluren o placebo durante 16 semanas. Parte 2: todos los pacientes en ambos brazos aleatorizados reciben exaluren durante 16 semanas adicionales.
  • un período de seguimiento de seguridad/eficacia de 4 semanas después del último tratamiento

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
24

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Aún no reclutando
        • University of California, Los Angeles
        • Contacto:
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Aún no reclutando
        • Stanford University
        • Contacto:
          • Richard Lafayette
          • Número de teléfono: 650-498-6063
          • Correo electrónico: czar@stanford.edu
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80220
        • Reclutamiento
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Aún no reclutando
        • University of Minnesota
        • Contacto:
          • Michelle Rheault
          • Número de teléfono: 612-626-2922
          • Correo electrónico: rheau002@umn.edu
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Aún no reclutando
        • Hackensack University Medical Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Aún no reclutando
        • Cleveland Clinic
        • Contacto:
          • James Simon
          • Número de teléfono: 216-445-4891
          • Correo electrónico: simonj2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78109
        • Aún no reclutando
        • Renal Associates, P.A.
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Aún no reclutando
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Contacto:
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Reclutamiento
        • Royal Free Hospital
        • Contacto:
          • Daniel Gale, MD
          • Número de teléfono: +442074726491
          • Correo electrónico: d.gale@ucl.ac.uk
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contacto:
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Aún no reclutando
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Un diagnóstico confirmado de síndrome de Alport ligado al X o autosómico recesivo con una mutación sin sentido documentada de COL4A5 en un varón o mutación sin sentido de COL4A3 o COL4A4 (varón o mujer)
  • TFGe >45 ml/min/1,73 m2
  • Proteína urinaria basada en dos recolecciones de orina puntuales [relación proteína/creatinina en orina (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Régimen estable de IECA/ARA-II durante al menos 12 semanas antes del Día 1

Criterios de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier trasplante de órgano
  • Enfermedad hepática caracterizada por cirrosis o hipertensión portal. Los participantes con alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) y/o bilirrubina total 1,5 veces el límite superior normal (LSN) serán excluidos
  • Antecedentes de diálisis
  • Lesión renal aguda dentro de las 4 semanas previas al cribado
  • Mareos activos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Exaluren
Exaluren es un Glucósido Selectivo de Ribosoma Eucariota Sintético (ERSG)
Experimental: Exaluren
Droga: Exaluren
Exaluren es un Glucósido Selectivo de Ribosoma Eucariota Sintético (ERSG)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio en el grado de borramiento de los procesos pedicelares de los podocitos
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 16
Medido en biopsias renales por el cambio en la Densidad de Hendiduras de Filtración (FSD)
Baseline a la Semana 16
El cambio en el grado de borramiento de los pedicelos podocitarios
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 32
Medido en biopsias renales por el cambio en la Densidad de Hendiduras de Filtración (FSD)
Baseline a la Semana 32

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio porcentual en la Relación Proteína-Creatinina en Orina (UPCR)
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 16
Calculado a partir de la media geométrica de 3 días consecutivos de recolección de orina de la primera micción
Baseline a la Semana 16
El cambio porcentual en la relación proteína-creatinina en orina (UPCR)
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 32
Calculado a partir de la media geométrica de 3 días consecutivos de recolección de orina de la primera micción
Baseline a la semana 32

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio porcentual en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 16 y a la Semana 32
Cambio en el nivel de TFGe
Baseline a la Semana 16 y a la Semana 32
El cambio en el grado de fusión de los pedicelos de los podocitos
Periodo de tiempo: Baseline hasta la Semana 16 y la Semana 32
Medido por el cambio en el Ancho del Proceso Podal (APP)
Baseline hasta la Semana 16 y la Semana 32
El cambio en la expresión de colágeno
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 16 y a la semana 32
Medido por cambios estructurales
Baseline a la semana 16 y a la semana 32
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Exaluren
Periodo de tiempo: Desde la Selección hasta el Final del Estudio (Semana 36)
La incidencia y características de los eventos adversos (EA)
Desde la Selección hasta el Final del Estudio (Semana 36)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
30 de junio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
5 de abril de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
13 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
15 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de julio de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • EL-017

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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