Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intravenøst immunoglobulin (IVIg) til behandling af inflammatoriske myopatier

3. marts 2008 opdateret af: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Effekten af højdosis intravenøst immunoglobulin hos patienter med inflammatoriske myopatier: Et tre måneders randomiseret forsøg med mulighed for cross-over

Inflammatoriske myopatier er en gruppe af muskelsygdomme karakteriseret ved muskelsvaghed, høje niveauer af muskelenzymer i blodet og betændelse i vævet omkring muskelfibre (endomysium).

De sygdomme, der udgør de inflammatoriske myopatier, er grupperet i tre undergrupper:

I) Polymyositis (PM)

II) Dermatomyositis (DM)

III) Inclusion Body Myositis (IBM)

Inflammatoriske myopatier menes at være autoimmune processer og behandles med steroider og immunsuppressive lægemidler. Imidlertid udvikler mange patienter, der initialt reagerer på disse behandlinger, resistens over for terapien eller oplever bivirkninger, der får behandlingerne til at stoppe.

Forskere mener, at intravenøst immunglobulin (IVIg) kan give patienter med PM, DM og IBM et sikrere og mere effektivt alternativ til standardbehandlinger for sygdommene. IVIg er et lægemiddel, der med succes er blevet brugt til at behandle andre immunrelaterede sygdomme i nervesystemet.

Undersøgelsen vil tage 60 patienter og opdele dem i to grupper. Gruppe et vil modtage 2 injektioner af IVIg en gang om måneden i tre måneder. Gruppe to vil modtage 2 injektioner med placebo "inaktiv injektion af sterilt vand" en gang om måneden i tre måneder. Efter de tre måneders behandling vil gruppe 1 begynde at tage placebo, og gruppe 2 vil begynde at tage IVIg i yderligere 3 måneder. Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis patienter, der får det, oplever en signifikant forbedring (>15%) i muskelstyrke.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Medicin: Gamma Globulin

Detaljeret beskrivelse

De inflammatoriske myopatier er en gruppe af erhvervede muskelsygdomme karakteriseret ved subakut indtræden af progressiv proksimal muskelsvaghed, forhøjede serummuskelenzymer og endomysial inflammation. De omfatter 3 klinisk adskilte undergrupper: polymyositis (PM), dermatomyositis (DM) og Inclusion Body Myositis (IBM). Fordi immunmedierede mekanismer primært er ansvarlige for de kliniske manifestationer af disse tilstande, er den foretrukne behandling med kortikosteroider eller immunterapilægemidler. Selvom de fleste af patienterne initialt reagerer på disse lægemidler, bliver en række af dem resistente eller udvikler uacceptable bivirkninger, der nødvendiggør, at de seponeres. Behovet for en mere effektiv og sikker immunterapi hos patienter med PM, DM eller IBM foranledigede denne undersøgelse, hvor der blev brugt højdosis intravenøst immunglobulin (IVIg). IVIg er et immunmodulerende middel, som har vist sig at være effektivt og sikkert i behandlingen af en række patienter med immunrelaterede neuromuskulære sygdomme.

Dette er et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret studie, der involverer 30 patienter, som vil modtage IVIg eller placebo i 3 måneder og derefter vil gå over til den alternative behandling i endnu en periode på 3 månedlige infusioner. Den månedlige dosis af IVIg er 2 GM/Kg fordelt på to daglige doser. Lægemidlet vil blive betragtet som effektivt, hvis patienter oplever en stigning på mere end 15 % i deres baseline muskelstyrke. Muskelstyrken vil blive vurderet med en række objektive dynamometriske målinger udført før og ved slutningen af hver månedlig infusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

120

Fase

Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Forenede Stater
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
    - National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Barn
Voksen
Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER:

Udvalgte patienter skal have PM, IBM eller DM.

Specifikt bør de have a) proksimal muskelsvaghed; b) ingen tegn på klinisk, histologisk eller familiehistorie med en anden neuromuskulær sygdom; c) forhøjelse af muskelenzymer under sygdomsforløbet; d) typisk hududslæt i tilfælde af DM; og e) diagnostisk muskelbiopsi.

Egnede kandidater til IVIg bør være patienter med aktiv, bonefide sygdom, som:

er blevet behandlet med steroider, men havde: a) ingen respons eller ufuldstændig respons (som defineret ved fortsat muskelsvaghed) på højdosisbehandling eller b) en god respons på steroider, men manglende evne til at nedtrappe dosis uden en opblussen af sygdomsaktivitet eller c ) uacceptable steroidbivirkninger såsom gastrointestinale blødninger, osteonekrose, hyperglykæmi, ekstrem vægtøgning osv., og
er blevet behandlet med ét immunsuppressivt lægemiddel (såsom azathioprin, Methotrexat, Cyclophosphamid, Cyclosporin), men uden gavn eller med uacceptable bivirkninger.

EXKLUSIONSKRITERIER:

Gravide eller ammende kvinder (bekræftet af en screening graviditetstest).

Kritisk syge patienter, såsom dem, der har behov for intravenøse pressorer for at opretholde hjertevolumen på grund af alvorlig kardiomyopati, patienter med respiratorisk insufficiens og patienter med svær muskelsvaghed, der kræver hjælp til grundlæggende selvpleje.

Børn under 18 år.

Patienter med svær nyre- eller leversygdom, svær KOL eller koronararteriesygdom eller andre systemiske medicinske problemer, ses ofte, når PM eller DM er forbundet med alvorlige tilfælde af lupus, leddegigt eller sklerodermi.

Patienter med kendt allergisk reaktion på IVIg.

Serum IgA mindre end 11mg/dl.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 1990

Studieafslutning

1. juli 2002

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier