Dożylna immunoglobulina (IVIg) w leczeniu miopatii zapalnych
Skuteczność dożylnych immunoglobulin w dużych dawkach u pacjentów z miopatiami zapalnymi: trzymiesięczne randomizowane badanie z opcją przejścia na drugą stronę
Miopatie zapalne to grupa chorób mięśni charakteryzujących się osłabieniem mięśni, wysokim poziomem enzymów mięśniowych we krwi oraz stanem zapalnym tkanki otaczającej włókna mięśniowe (endomysium).
Choroby składające się na miopatie zapalne są podzielone na trzy podzbiory:
I) Zapalenie wielomięśniowe (PM)
II) Zapalenie skórno-mięśniowe (DM)
III) Wtrętowe zapalenie mięśni (IBM)
Uważa się, że miopatie zapalne są procesami autoimmunologicznymi i są leczone sterydami i lekami immunosupresyjnymi. Jednak wielu pacjentów, którzy początkowo reagują na te terapie, rozwija oporność na terapię lub doświadcza skutków ubocznych powodujących przerwanie terapii.
Naukowcy uważają, że dożylna immunoglobulina (IVIg) może zapewnić pacjentom z PM, DM i IBM bezpieczniejszą i skuteczniejszą alternatywę dla standardowych terapii tych chorób. IVIg jest lekiem stosowanym z powodzeniem w leczeniu innych chorób układu nerwowego o podłożu immunologicznym.
Badanie obejmie 60 pacjentów i podzieli ich na dwie grupy. Grupa pierwsza otrzyma 2 zastrzyki IVIg raz w miesiącu przez trzy miesiące. Grupa druga otrzyma 2 zastrzyki placebo „nieaktywny zastrzyk sterylnej wody” raz w miesiącu przez trzy miesiące. Po trzech miesiącach leczenia grupa pierwsza rozpocznie przyjmowanie placebo, a grupa druga rozpocznie przyjmowanie IVIg przez dodatkowe 3 miesiące. Lek zostanie uznany za skuteczny, jeśli pacjenci go otrzymujący odczują znaczną poprawę (>15%) siły mięśniowej.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Miopatie zapalne to grupa nabytych chorób mięśni charakteryzujących się podostrym początkiem postępującego osłabienia mięśnia proksymalnego, podwyższoną aktywnością enzymów mięśniowych w surowicy i zapaleniem śródmięśniowym. Obejmują one 3 klinicznie odrębne podgrupy: zapalenie wielomięśniowe (PM), zapalenie skórno-mięśniowe (DM) i wtrętowe zapalenie mięśni (IBM). Ponieważ za kliniczne objawy tych stanów odpowiedzialne są przede wszystkim mechanizmy immunologiczne, leczeniem z wyboru są kortykosteroidy lub leki immunoterapeutyczne. Chociaż większość pacjentów początkowo reaguje na te leki, wielu z nich staje się opornych lub rozwijają się niedopuszczalne skutki uboczne, które wymagają przerwania ich stosowania. Potrzeba skuteczniejszej i bezpieczniejszej immunoterapii u pacjentów z PM, DM lub IBM skłoniła do przeprowadzenia niniejszego badania z zastosowaniem dożylnej immunoglobuliny w wysokiej dawce (IVIg). IVIg jest środkiem immunomodulującym, który okazał się skuteczny i bezpieczny w leczeniu wielu pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi pochodzenia immunologicznego.
Jest to podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie z udziałem 30 pacjentów, którzy będą otrzymywać IVIg lub placebo przez 3 miesiące, a następnie zostaną przeniesieni do terapii alternatywnej na kolejny okres 3 comiesięcznych wlewów. Miesięczna dawka IVIg wynosi 2 GM/kg podzielona na dwie dawki dzienne. Lek zostanie uznany za skuteczny, jeśli pacjenci odnotują wzrost wyjściowej siły mięśniowej o ponad 15%. Siła mięśni zostanie oceniona za pomocą serii obiektywnych pomiarów dynamometrycznych wykonanych przed i na końcu każdego comiesięcznego wlewu.
Typ studiów
Zapisy
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
KRYTERIA PRZYJĘCIA:
Wybrani pacjenci powinni mieć PM, IBM lub DM.
W szczególności powinni mieć a) osłabienie mięśni proksymalnych; b) brak dowodów na kliniczną, histologiczną lub rodzinną historię innej choroby nerwowo-mięśniowej; c) zwiększenie aktywności enzymów mięśniowych w przebiegu choroby; d) typowa wysypka skórna w przypadku DM; oraz e) diagnostyczna biopsja mięśnia.
Odpowiednimi kandydatami do IVIg powinni być pacjenci z aktywną chorobą kości, którzy:
- byli leczeni steroidami, ale mieli: a) brak odpowiedzi lub odpowiedź niepełną (zdefiniowaną jako utrzymujące się osłabienie mięśni) na leczenie dużymi dawkami lub b) dobrą odpowiedź na steroidy, ale niemożność zmniejszenia dawki bez zaostrzenia choroby lub c ) niedopuszczalne skutki uboczne sterydów, takie jak krwotoki żołądkowo-jelitowe, martwica kości, hiperglikemia, skrajny przyrost masy ciała itp. oraz
- byli leczeni jednym lekiem immunosupresyjnym (takim jak azatiopryna, metotreksat, cyklofosfamid, cyklosporyna), ale bez korzyści lub z niedopuszczalnymi skutkami ubocznymi.
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
Kobiety w ciąży lub karmiące piersią (potwierdzone przesiewowym testem ciążowym).
Pacjenci w stanie krytycznym, tacy jak ci, którzy wymagają dożylnych leków ciśnieniowych w celu utrzymania pojemności minutowej serca z powodu ciężkiej kardiomiopatii, pacjenci z niewydolnością oddechową i pacjenci z poważnym osłabieniem mięśni wymagający pomocy w zakresie podstawowej samoopieki.
Dzieci poniżej 18 roku życia.
Pacjenci z ciężką chorobą nerek lub wątroby, ciężką POChP lub chorobą wieńcową lub innymi ogólnoustrojowymi problemami medycznymi, często obserwowanymi, gdy PM lub DM są związane z ciężkimi przypadkami tocznia, reumatoidalnego zapalenia stawów lub twardziny skóry.
Pacjenci ze znaną reakcją alergiczną na IVIg.
IgA w surowicy poniżej 11 mg/dl.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Dalakas MC. Polymyositis, dermatomyositis and inclusion-body myositis. N Engl J Med. 1991 Nov 21;325(21):1487-98. doi: 10.1056/NEJM199111213252107. No abstract available.
- Dalakas M. Treatment of polymyositis and dermatomyositis. Curr Opin Rheumatol. 1989 Dec;1(4):443-9. doi: 10.1097/00002281-198901040-00005. No abstract available.
- Roifman CM, Schaffer FM, Wachsmuth SE, Murphy G, Gelfand EW. Reversal of chronic polymyositis following intravenous immune serum globulin therapy. JAMA. 1987 Jul 24-31;258(4):513-5. doi: 10.1001/jama.1987.03400040111034. No abstract available.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby skórne
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Zapalenie mięśni
- Zapalenie skórno-mięśniowe
- Zapalenie wielomięśniowe
- Zapalenie mięśni, ciało wtrętowe
- Fizjologiczne skutki leków
- Czynniki immunologiczne
- Immunoglobuliny, dożylnie
- gamma-globuliny
- Globulina immunologiczna Rho(D).
Inne numery identyfikacyjne badania
- 900139
- 90-N-0139
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .