用于治疗炎症性肌病的静脉注射免疫球蛋白 (IVIg)
大剂量静脉注射免疫球蛋白对炎症性肌病患者的疗效:为期三个月的随机试验,可选择交叉
炎症性肌病是一组肌肉疾病,其特征是肌肉无力、血液中肌肉酶水平高以及肌肉纤维周围组织(肌内膜)发炎。
构成炎症性肌病的疾病分为三个子集:
I) 多发性肌炎 (PM)
II) 皮肌炎 (DM)
III) 包涵体肌炎 (IBM)
炎症性肌病被认为是自身免疫过程,并用类固醇和免疫抑制药物治疗。 然而,许多最初对这些治疗有反应的患者对治疗产生了抵抗力或出现导致治疗停止的副作用。
研究人员认为,静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 可为 PM、DM 和 IBM 患者提供一种更安全、更有效的替代标准治疗方法的疾病。 IVIg 是一种已成功用于治疗神经系统其他免疫相关疾病的药物。
该研究将纳入 60 名患者,并将他们分成两组。 第一组将每月接受 2 次 IVIg 注射,持续三个月。 第二组将接受 2 次安慰剂注射“无菌水的非活性注射”,每月一次,持续三个月。 三个月的治疗后,第一组将开始服用安慰剂,第二组将开始再服用 IVIg 3 个月。 如果接受该药物的患者肌肉力量有显着改善 (>15%),则该药物将被视为有效。
研究概览
详细说明
炎性肌病是一组获得性肌肉疾病,其特征是亚急性发作的进行性近端肌无力、血清肌酶升高和肌内膜炎症。 它们包括 3 个临床上不同的亚型:多发性肌炎 (PM)、皮肌炎 (DM) 和包涵体肌炎 (IBM)。 由于免疫介导的机制是造成这些病症临床表现的主要原因,因此选择的治疗方法是使用皮质类固醇或免疫治疗药物。 尽管大多数患者最初对这些药物有反应,但他们中的许多人变得耐药或出现无法接受的副作用,因此必须停药。 PM、DM 或 IBM 患者需要更有效和安全的免疫疗法,促使本研究使用高剂量静脉内免疫球蛋白 (IVIg)。 IVIg 是一种免疫调节剂,已被证明可有效且安全地治疗许多患有免疫相关神经肌肉疾病的患者。
这是一项涉及 30 名患者的双盲、随机、安慰剂对照研究,他们将接受 IVIg 或安慰剂治疗 3 个月,然后交叉使用替代疗法进行另一个为期 3 个月的输注。 IVIg 的每月剂量为 2 GM/Kg,分为每日两次。 如果患者的基线肌肉力量增加超过 15%,则该药物将被视为有效。 将通过在每次每月输注之前和结束时进行的一系列客观测力测量来评估肌肉力量。
研究类型
注册
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
选定的患者应患有 PM、IBM 或 DM。
具体来说,他们应该有 a) 近端肌肉无力; b) 没有其他神经肌肉疾病的临床、组织学或家族史的证据; c) 病程中肌酶升高; d) 典型的 DM 皮疹; e) 诊断性肌肉活检。
IVIg 的合适候选者应该是患有活动性骨质增生性疾病的患者,他们:
- 已接受类固醇治疗,但有:a) 对高剂量治疗无反应或反应不完全(定义为持续肌肉无力)或 b) 对类固醇反应良好但无法在不引起疾病活动的情况下逐渐减量或 c ) 不可接受的类固醇副作用,如胃肠道出血、骨坏死、高血糖、体重极度增加等,以及
- 已接受一种免疫抑制药物(如硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、环磷酰胺、环孢菌素)治疗,但没有益处或有不可接受的副作用。
排除标准:
孕妇或哺乳期妇女(通过筛查妊娠试验确认)。
重症患者,如因严重心肌病需要静脉升压维持心输出量的患者、呼吸功能不全患者和需要基本自我护理帮助的严重肌肉无力患者。
18岁以下的儿童。
当 PM 或 DM 与严重的狼疮、类风湿性关节炎或硬皮病病例相关时,患有严重肾病或肝病、严重 COPD 或冠状动脉疾病或其他全身性疾病的患者经常出现。
已知对 IVIg 有过敏反应的患者。
血清 IgA 低于 11mg/dl。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
- Dalakas MC. Polymyositis, dermatomyositis and inclusion-body myositis. N Engl J Med. 1991 Nov 21;325(21):1487-98. doi: 10.1056/NEJM199111213252107. No abstract available.
- Dalakas M. Treatment of polymyositis and dermatomyositis. Curr Opin Rheumatol. 1989 Dec;1(4):443-9. doi: 10.1097/00002281-198901040-00005. No abstract available.
- Roifman CM, Schaffer FM, Wachsmuth SE, Murphy G, Gelfand EW. Reversal of chronic polymyositis following intravenous immune serum globulin therapy. JAMA. 1987 Jul 24-31;258(4):513-5. doi: 10.1001/jama.1987.03400040111034. No abstract available.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
研究完成
研究注册日期
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首次发布 (估计)
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最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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