Laskimonsisäinen immunoglobuliini (IVIg) tulehduksellisten myopatioiden hoitoon
Suuriannoksisen suonensisäisen immunoglobuliinin teho potilailla, joilla on tulehduksellinen myopatia: kolmen kuukauden satunnaistettu koe, jossa on mahdollisuus ristiin
Tulehdukselliset myopatiat ovat ryhmä lihassairauksia, joille on tunnusomaista lihasheikkous, korkeat lihasentsyymitasot veressä ja lihaskuituja ympäröivän kudoksen tulehdus (endomysium).
Tulehdukselliset myopatiat muodostavat sairaudet jaetaan kolmeen alaryhmään:
I) polymyosiitti (PM)
II) Dermatomyosiitti (DM)
III) Inkluusiokehon myosiitti (IBM)
Tulehduksellisten myopatioiden uskotaan olevan autoimmuuniprosesseja, ja niitä hoidetaan steroideilla ja immunosuppressiivisilla lääkkeillä. Kuitenkin monet potilaat, jotka alun perin reagoivat näihin hoitoihin, kehittävät vastustuskykyä terapialle tai heillä on sivuvaikutuksia, jotka aiheuttavat hoidon lopettamisen.
Tutkijat uskovat, että suonensisäinen immunoglobuliini (IVIg) voi tarjota PM-, DM- ja IBM-potilaille turvallisemman ja tehokkaamman vaihtoehdon sairauksien tavanomaisille hoidoille. IVIg on lääke, jota on käytetty menestyksekkäästi muiden immuunijärjestelmään liittyvien hermoston sairauksien hoitoon.
Tutkimukseen otetaan 60 potilasta ja heidät jaetaan kahteen ryhmään. Ryhmä 1 saa 2 IVIg-injektiota kerran kuukaudessa kolmen kuukauden ajan. Ryhmä kaksi saa 2 plasebo-injektiota "inaktiivista steriilin veden injektiota" kerran kuukaudessa kolmen kuukauden ajan. Kolmen kuukauden hoidon jälkeen ryhmä yksi aloittaa lumelääkehoidon ja ryhmä kaksi aloittaa IVIg:n käytön vielä 3 kuukauden ajan. Lääkettä pidetään tehokkaana, jos sitä saavien potilaiden lihasvoima paranee merkittävästi (> 15 %).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tulehdukselliset myopatiat ovat joukko hankittuja lihassairauksia, joille on tunnusomaista subakuutti etenevä proksimaalinen lihasheikkous, kohonneet seerumin lihasentsyymit ja endomysaalinen tulehdus. Ne koostuvat kolmesta kliinisesti erillisestä alaryhmästä: polymyosiitti (PM), dermatomyosiitti (DM) ja inkluusiokehomyosiitti (IBM). Koska immuunivälitteiset mekanismit ovat ensisijaisesti vastuussa näiden tilojen kliinisistä ilmenemismuodoista, hoito on valittava kortikosteroideilla tai immunoterapialääkkeillä. Vaikka useimmat potilaat reagoivat aluksi näihin lääkkeisiin, useista heistä tulee vastustuskykyisiä tai niille kehittyy ei-hyväksyttäviä sivuvaikutuksia, jotka edellyttävät niiden käytön lopettamista. Tarve tehokkaampaan ja turvallisempaan immuunihoitoon potilailla, joilla on PM, DM tai IBM, sai tämän tutkimuksen, jossa käytettiin suuria annoksia suonensisäistä immunoglobuliinia (IVIg). IVIg on immunomoduloiva aine, jonka on osoitettu olevan tehokas ja turvallinen useiden immuunijärjestelmään liittyvien hermo-lihassairauksien hoidossa.
Tämä on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, johon osallistui 30 potilasta, jotka saavat IVIg:tä tai lumelääkettä 3 kuukauden ajan ja siirtyvät sitten vaihtoehtoiseen hoitoon 3 kuukauden infuusiojakson ajaksi. IVIg:n kuukausiannos on 2 GM/kg jaettuna kahteen päivittäiseen annokseen. Lääkettä pidetään tehokkaana, jos potilaiden lihasvoima lisääntyy yli 15 %. Lihasvoimaa arvioidaan sarjalla objektiivisia dynamometrisiä mittauksia, jotka suoritetaan ennen jokaista kuukausiinfuusiota ja sen lopussa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Valituilla potilailla tulee olla PM, IBM tai DM.
Erityisesti niillä pitäisi olla a) proksimaalinen lihasheikkous; b) ei näyttöä kliinisestä, histologisesta tai suvussa toisesta hermo-lihassairaudesta; c) lihasentsyymien kohoaminen taudin aikana; d) tyypillinen ihottuma DM:n tapauksessa; ja e) diagnostinen lihasbiopsia.
Sopivia IVIg-ehdokkaita tulisi olla potilaat, joilla on aktiivinen luustosairaus ja jotka:
- on hoidettu steroideilla, mutta heillä ei ole ollut vastetta tai se on epätäydellinen (määriteltynä jatkuvana lihasheikkoutena) suuriannoksiselle hoidolle tai b) hyvä vaste steroideille, mutta kyvyttömyys pienentää annosta ilman taudin pahenemista tai c) ) ei-hyväksyttävät steroidien sivuvaikutukset, kuten maha-suolikanavan verenvuoto, osteonekroosi, hyperglykemia, äärimmäinen painonnousu jne.
- on hoidettu yhdellä immunosuppressiivisella lääkkeellä (kuten atsatiopriinilla, metotreksaatilla, syklofosfamidilla, syklosporiinilla), mutta ilman hyötyä tai niillä on ei-hyväksyttäviä sivuvaikutuksia.
POISTAMISKRITEERIT:
Raskaana olevat tai imettävät naiset (varmistettu seulontaraskaustestillä).
Kriittisesti sairaat potilaat, kuten ne, jotka tarvitsevat suonensisäisiä paineita sydämen minuuttitilavuuden ylläpitämiseksi vaikean kardiomyopatian vuoksi, potilaat, joilla on hengitysvajaus ja potilaat, joilla on vakava lihasheikkous, jotka tarvitsevat apua perusitsehoitoon.
Alle 18-vuotiaat lapset.
Potilaat, joilla on vaikea munuais- tai maksasairaus, vaikea keuhkoahtaumatauti tai sepelvaltimotauti tai muita systeemisiä lääketieteellisiä ongelmia, joita havaitaan usein, kun PM tai DM liittyy vakaviin lupuksen, nivelreuman tai skleroderman tapauksiin.
Potilaat, joilla on tunnettu allerginen reaktio IVIg:lle.
Seerumin IgA alle 11 mg/dl.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Dalakas MC. Polymyositis, dermatomyositis and inclusion-body myositis. N Engl J Med. 1991 Nov 21;325(21):1487-98. doi: 10.1056/NEJM199111213252107. No abstract available.
- Dalakas M. Treatment of polymyositis and dermatomyositis. Curr Opin Rheumatol. 1989 Dec;1(4):443-9. doi: 10.1097/00002281-198901040-00005. No abstract available.
- Roifman CM, Schaffer FM, Wachsmuth SE, Murphy G, Gelfand EW. Reversal of chronic polymyositis following intravenous immune serum globulin therapy. JAMA. 1987 Jul 24-31;258(4):513-5. doi: 10.1001/jama.1987.03400040111034. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Ihosairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Sidekudostaudit
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Myosiitti
- Dermatomyosiitti
- Polymyosiitti
- Myosiitti, inkluusiokeho
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunologiset tekijät
- Immunoglobuliinit, suonensisäinen
- gammaglobuliinit
- Rho(D)-immuuniglobuliini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 900139
- 90-N-0139
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .