Inmunoglobulina intravenosa (IVIg) para el tratamiento de miopatías inflamatorias
La eficacia de dosis altas de inmunoglobulina intravenosa en pacientes con miopatías inflamatorias: un ensayo aleatorizado de tres meses con opción de cruzamiento
Las miopatías inflamatorias son un grupo de enfermedades musculares caracterizadas por debilidad muscular, altos niveles de enzimas musculares en la sangre e inflamación del tejido que rodea las fibras musculares (endomisio).
Las enfermedades que componen las miopatías inflamatorias se agrupan en tres subgrupos:
I) Polimiositis (PM)
II) Dermatomiositis (DM)
III) Miositis por cuerpos de inclusión (IBM)
Se cree que las miopatías inflamatorias son procesos autoinmunes y se tratan con esteroides y fármacos inmunosupresores. Sin embargo, muchos pacientes que inicialmente responden a estos tratamientos desarrollan resistencia a la terapia o experimentan efectos secundarios que provocan la suspensión de los tratamientos.
Los investigadores creen que la inmunoglobulina intravenosa (IVIg) puede proporcionar a los pacientes con PM, DM e IBM una alternativa más segura y eficaz a las terapias estándar para las enfermedades. La IgIV es un fármaco que se ha utilizado con éxito para tratar otras enfermedades del sistema nervioso relacionadas con el sistema inmunitario.
El estudio tomará 60 pacientes y los dividirá en dos grupos. El grupo uno recibirá 2 inyecciones de IgIV una vez al mes durante tres meses. El grupo dos recibirá 2 inyecciones de placebo "inyección inactiva de agua estéril" una vez al mes durante tres meses. Después de los tres meses de tratamiento, el grupo uno comenzará a tomar el placebo y el grupo dos comenzará a tomar IgIV durante 3 meses más. El fármaco se considerará eficaz si los pacientes que lo reciben experimentan una mejora significativa (>15 %) en la fuerza muscular.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las miopatías inflamatorias son un grupo de enfermedades musculares adquiridas caracterizadas por un inicio subagudo de debilidad muscular proximal progresiva, enzimas musculares séricas elevadas e inflamación del endomisio. Comprenden 3 subconjuntos clínicamente distintos: polimiositis (PM), dermatomiositis (DM) y miositis por cuerpos de inclusión (IBM). Debido a que los mecanismos inmunomediados son los principales responsables de las manifestaciones clínicas de estas condiciones, el tratamiento de elección es con corticosteroides o fármacos de inmunoterapia. Aunque la mayoría de los pacientes responde inicialmente a estos medicamentos, algunos de ellos se vuelven resistentes o desarrollan efectos secundarios inaceptables que requieren su interrupción. La necesidad de una inmunoterapia más eficaz y segura en pacientes con PM, DM o IBM impulsó el presente estudio utilizando dosis altas de inmunoglobulina intravenosa (IVIg). La IgIV es un agente inmunomodulador que ha demostrado ser eficaz y seguro en el tratamiento de varios pacientes con enfermedades neuromusculares relacionadas con el sistema inmunitario.
Este es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo en el que participaron 30 pacientes, que recibirán IgIV o placebo durante 3 meses y luego pasarán a la terapia alternativa durante otro período de 3 infusiones mensuales. La dosis mensual de IgIV es de 2 GM/Kg repartidos en dos tomas diarias. El fármaco se considerará eficaz si los pacientes experimentan un aumento de más del 15 % en su fuerza muscular inicial. La fuerza muscular se evaluará con una serie de medidas dinamométricas objetivas realizadas antes y al final de cada infusión mensual.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Los pacientes seleccionados deben tener PM, IBM o DM.
Específicamente deben tener a) debilidad muscular proximal; b) sin evidencia de antecedentes clínicos, histológicos o familiares de otra enfermedad neuromuscular; c) elevación de las enzimas musculares durante el curso de la enfermedad; d) erupción cutánea típica en caso de DM; ye) biopsia muscular diagnóstica.
Los candidatos adecuados para la IgIV deben ser pacientes con enfermedad de buena fe activa que:
- han sido tratados con esteroides pero tuvieron: a) ninguna respuesta o respuesta incompleta (definida como debilidad muscular continua) a la terapia de dosis alta o b) una buena respuesta a los esteroides pero incapacidad para disminuir la dosis sin un brote de actividad de la enfermedad o c ) efectos secundarios inaceptables de los esteroides, como hemorragias gastrointestinales, osteonecrosis, hiperglucemia, aumento de peso extremo, etc., y
- han sido tratados con un fármaco inmunosupresor (como azatioprina, metotrexato, ciclofosfamida, ciclosporina) pero sin beneficio o con efectos secundarios inaceptables.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
Mujeres embarazadas o lactantes (confirmado por una prueba de detección de embarazo).
Pacientes en estado crítico, como aquellos que requieren vasopresores intravenosos para mantener el gasto cardíaco debido a una miocardiopatía grave, pacientes con insuficiencia respiratoria y pacientes con debilidad muscular severa que requieren ayuda para el autocuidado básico.
Niños menores de 18 años.
Los pacientes con enfermedad renal o hepática grave, EPOC grave o enfermedad de las arterias coronarias u otros problemas médicos sistémicos se observan a menudo cuando la PM o la DM se asocian con casos graves de lupus, artritis reumatoide o esclerodermia.
Pacientes con reacción alérgica conocida a la IgIV.
IgA sérica inferior a 11 mg/dl.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Dalakas MC. Polymyositis, dermatomyositis and inclusion-body myositis. N Engl J Med. 1991 Nov 21;325(21):1487-98. doi: 10.1056/NEJM199111213252107. No abstract available.
- Dalakas M. Treatment of polymyositis and dermatomyositis. Curr Opin Rheumatol. 1989 Dec;1(4):443-9. doi: 10.1097/00002281-198901040-00005. No abstract available.
- Roifman CM, Schaffer FM, Wachsmuth SE, Murphy G, Gelfand EW. Reversal of chronic polymyositis following intravenous immune serum globulin therapy. JAMA. 1987 Jul 24-31;258(4):513-5. doi: 10.1001/jama.1987.03400040111034. No abstract available.
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Miositis
- Dermatomiositis
- Polimiositis
- Miositis, Cuerpos De Inclusión
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Inmunoglobulinas, Intravenosas
- gamma-globulinas
- Inmunoglobulina Rho(D)
Otros números de identificación del estudio
- 900139
- 90-N-0139
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