- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT00001552
Karakteristika ved idiopatiske familiære stemmeforstyrrelser
Formålet med undersøgelsen er at fastslå de genetiske årsager til specifikke stemmeforstyrrelser, der findes i familier. Forskere er særligt interesserede i to forhold;
- Spasmodisk dysfoni
- Stemmefoldslammelse
Familiær stemmebåndslammelse kan være en livstruende lidelse, der kan forårsage besvær med stemmebåndets bevægelse til vejrtrækning og stemme og nogle gange til at synke. Undersøgelser er i gang på NIH for bedre at forstå patofysiologien og relatere den til det genetiske mønster af arv. Familier rekrutteres til at deltage i disse undersøgelser og får yderligere information om lidelsen og genetisk rådgivning, hvis det ønskes. Lægehenvisning anmodes for berørte familiemedlemmer med stemmefoldslammelse af ukendt årsag, der forekommer over mindst 2 generationer. Alle udgifter til rejse, logi, undersøgelse og rådgivning er dækket for både berørte og upåvirkede medlemmer af en familie. Undersøgelser omfatter: stemme, larynx, neurologisk, elektrodiagnostisk testning, genetisk rådgivning og radiologiske undersøgelser....
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
OBJEKTIV:
Vores formål er at undersøge for evidens for genetiske risikofaktorer forbundet med idiopatiske larynxmotoriske kontrolforstyrrelser. Under udformningen af protokollen var vi interesserede i at undersøge arvemønstret af familiære stemmelidelser, specifikt spasmodisk dysfoni og tremor. Interessant nok afslørede den indledende søgning efter familier flere store familier med idiopatisk stemmefoldslammelse, hvor nogle familiemedlemmer oplevede symptomer på spasmodisk dysfoni. I de efterfølgende år har forskningen fokuseret på nedarvede former for stemmefoldslammelse i et forsøg på at bestemme forholdet mellem den larynxmotoriske kontrolforstyrrelse og andre associerede neuropatier og for at bestemme eksistensen af en specifik genetisk abnormitet. Disse idiopatiske larynxmotoriske lidelser var en manifestation af perifere neuropatier eller kan være en isoleret lidelse med kun larynx involvering. Efterfølgende har vi flyttet vores vægt tilbage til identifikation af genetiske risikofaktorer for spasmodisk dysfoni.
Hypotese 1) Familiære risikofaktorer for spasmodisk dysfoni resulterer i en bestemt fænotype og genotype.
Hypotese 2) Miljømæssige risikofaktorer kan skelne mellem berørte og upåvirkede medlemmer af familier med spasmodisk dysfoni.
Hypotese 3) Helgenomscreening vil identificere SNP'er forbundet med forekomsten af spasmodisk dysfoni.
STUDIEBEFOLKNING:
Familier med flere medlemmer ramt af spasmodisk dysfoni, stemmefoldslammelse og tremor vil blive konstateret.
DESIGN:
En stamtavle vil blive udviklet via et spørgeskema og stemmehistorik. Berørte og upåvirkede familiemedlemmer vil blive undersøgt for at bestemme tilstedeværelsen og omfanget af deres larynxmotoriske kontrolforstyrrelse. Berørte familiemedlemmer vil også gennemgå neurologisk undersøgelse og nerve- og muskelundersøgelser for at bestemme lokaliteterne for deres patologi. En genotype vil blive udviklet for berørte og upåvirkede familiemedlemmer gennem DNA-test af blodprøver.
RESULTATMÅL:
Dette er et naturhistorisk studie, der karakteriserer fænotypen og genotypen af idiopatiske larynxmotoriske kontrolforstyrrelser.
Undersøgelsestype
Tilmelding
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Harrow, Det Forenede Kongerige
- Kennedy-Galton Centre Medical & Community Genetics
-
Sutton, Det Forenede Kongerige
- Institute of Cancer Research
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
- INKLUSIONSKRITERIER:
Symptomer til stede under tale og ikke synlige i hvile,
Symptomer mindre tydelige under hvisken, sang eller falset.
Symptomerne bliver værre ved langvarig tale, øvelse eller angst.
Refleksive og følelsesmæssige aspekter af stemmefunktionen er upåvirkede, såsom hoste, latter eller gråd.
EXKLUSIONSKRITERIER:
Enhver patient med en anamnese med luftvejsobstruktion vil blive udelukket fra undersøgelsen.
Strukturelle abnormiteter, der påvirker strubehovedet, såsom stemmefoldsknuder, polypper, karcinom, cyster, kontaktsår eller betændelse (laryngitis).
Reduktion i stemmebåndets bevægelsesområde under ikke-tale opgaver, såsom fløjten, hvilket tyder på enten lammelse eller parese, ledabnormitet eller neoplasma.
Ingen rygere eller tobaksbrugere vil blive inkluderet i undersøgelsen.
Forsøgspersoner med en historie med en psykiatrisk lidelse, under behandling af en psykiater eller på medicin til behandling af en psykiatrisk lidelse vil blive udelukket fra undersøgelsen. Eksempler på psykiatriske lidelser, der skal udelukkes, er: somatoforme lidelser, konverteringsforstyrrelser, som i øjeblikket er under behandling for en svær depression, eller en historie med skizofreni eller en bipolar lidelse. En historie med en tidligere episode af en mindre reaktiv depression ville dog ikke udelukke en person fra deltagelse.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Conway D, Bain PG, Warner TT, Davis MB, Findley LJ, Thompson PD, Marsden CD, Harding AE. Linkage analysis with chromosome 9 markers in hereditary essential tremor. Mov Disord. 1993 Jul;8(3):374-6. doi: 10.1002/mds.870080324.
- Durr A, Stevanin G, Jedynak CP, Penet C, Agid Y, Brice A. Familial essential tremor and idiopathic torsion dystonia are different genetic entities. Neurology. 1993 Nov;43(11):2212-4. doi: 10.1212/wnl.43.11.2212.
- Dyck PJ, Litchy WJ, Minnerath S, Bird TD, Chance PF, Schaid DJ, Aronson AE. Hereditary motor and sensory neuropathy with diaphragm and vocal cord paresis. Ann Neurol. 1994 May;35(5):608-15. doi: 10.1002/ana.410350515.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 960089
- 96-N-0089
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .