Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Kenmerken van idiopathische familiale stemstoornissen

Het doel van de studie is om de genetische oorzaken van specifieke stemstoornissen die in families voorkomen vast te stellen. Onderzoekers zijn vooral geïnteresseerd in twee aandoeningen;

  1. Krampachtige dysfonie
  2. Verlamming van de stemplooien

Familiaire stemplooiverlamming kan een levensbedreigende aandoening zijn die problemen kan veroorzaken met stemplooibewegingen voor ademhaling en stem en soms voor slikken. Er lopen studies bij de NIH om de pathofysiologie beter te begrijpen en te relateren aan het genetische patroon van overerving. Gezinnen worden geworven om deel te nemen aan deze onderzoeken en krijgen indien gewenst verdere informatie over de aandoening en erfelijkheidsadvisering. Verwijzing door een arts is vereist voor getroffen leden van families met stemplooiverlamming van een onbekende oorzaak die zich gedurende ten minste 2 generaties heeft voorgedaan. Alle reis-, verblijf-, onderzoeks- en begeleidingskosten zijn gedekt voor zowel getroffen als niet-getroffen gezinsleden. Onderzoeken omvatten: stem-, larynx-, neurologische, elektrodiagnostische tests, erfelijkheidsadvisering en radiologische onderzoeken....

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

OBJECTIEF:

Ons doel is om te onderzoeken op bewijs van genetische risicofactoren die verband houden met idiopathische laryngeale motorische controlestoornissen. Tijdens de conceptie van het protocol waren we geïnteresseerd in het onderzoeken van het overervingspatroon van familiale stemstoornissen, met name krampachtige dysfonie en tremor. Interessant is dat de eerste zoektocht naar families verschillende grote families met idiopathische stemplooiverlamming aan het licht bracht, waarbij sommige familieleden symptomen van krampachtige dysfonie ervoeren. In de daaropvolgende jaren heeft het onderzoek zich gericht op erfelijke vormen van stemplooiverlamming in een poging om de relatie tussen de laryngeale motorische controlestoornis en andere geassocieerde neuropathieën vast te stellen, en om het bestaan ​​van een specifieke genetische afwijking vast te stellen. Deze idiopathische motorische controlestoornissen van het strottenhoofd waren één manifestatie van perifere neuropathieën of kunnen een geïsoleerde aandoening zijn waarbij alleen het strottenhoofd betrokken is. Vervolgens hebben we onze nadruk weer verlegd naar de identificatie van genetische risicofactoren voor spasmodische dysfonie.

Hypothese 1) Familiale risicofactoren voor spasmodische dysfonie resulteren in een bepaald fenotype en genotype.

Hypothese 2) Omgevingsrisicofactoren kunnen een onderscheid maken tussen getroffen en niet-aangedane leden van families met krampachtige dysfonie.

Hypothese 3) Screening van het hele genoom zal SNP's identificeren die geassocieerd zijn met het optreden van krampachtige dysfonie.

ONDERZOEKSBEVOLKING:

Gezinnen met meerdere leden die lijden aan krampachtige dysfonie, verlamming van de stembanden en tremor zullen worden vastgesteld.

ONTWERP:

Via een vragenlijst en stemgeschiedenis wordt een stamboom ontwikkeld. Getroffen en niet-getroffen familieleden zullen worden onderzocht om de aanwezigheid en omvang van hun laryngeale motorische controlestoornis te bepalen. Getroffen familieleden zullen ook neurologisch onderzoek en zenuw- en spieronderzoeken ondergaan om de loci van hun pathologie te bepalen. Er zal een genotype worden ontwikkeld voor getroffen en niet-aangetaste familieleden, door middel van DNA-testen van bloedmonsters.

UITKOMSTMATEN:

Dit is een natuurhistorisch onderzoek dat het fenotype en genotype van idiopathische laryngeale motorische controlestoornissen karakteriseert.

Studietype

Observationeel

Inschrijving

270

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Harrow, Verenigd Koninkrijk
        • Kennedy-Galton Centre Medical & Community Genetics
      • Sutton, Verenigd Koninkrijk
        • Institute of Cancer Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:

Symptomen aanwezig tijdens spraak en niet zichtbaar in rust,

Symptomen minder duidelijk tijdens fluisteren, zingen of falset.

Symptomen worden erger bij langdurig spreken, oefenen of angst.

Reflexieve en emotionele aspecten van de stemfunctie worden niet beïnvloed, zoals hoesten, lachen of huilen.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Elke patiënt met een voorgeschiedenis van luchtwegobstructie zal van het onderzoek worden uitgesloten.

Structurele afwijkingen die het strottenhoofd aantasten, zoals knobbeltjes in de stemplooien, poliepen, carcinoom, cysten, contactzweren of ontsteking (laryngitis).

Vermindering van het bewegingsbereik van de stembanden tijdens niet-spraaktaken, zoals fluiten, wat zou kunnen duiden op verlamming of parese, gewrichtsafwijkingen of neoplasmata.

Er zullen geen rokers of tabaksgebruikers in het onderzoek worden opgenomen.

Proefpersonen met een voorgeschiedenis van een psychiatrische stoornis, onder de hoede van een psychiater of medicijnen gebruiken voor de behandeling van een psychiatrische stoornis, zullen van het onderzoek worden uitgesloten. Voorbeelden van uit te sluiten psychiatrische stoornissen zijn: somatoforme stoornissen, conversiestoornissen, momenteel in behandeling voor een zware depressie, of een voorgeschiedenis van schizofrenie of een bipolaire stoornis. Een geschiedenis van een eerdere episode van een lichte reactieve depressie zou een persoon echter niet uitsluiten van deelname.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

22 mei 1996

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 november 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 november 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 november 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

4 november 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2017

Laatst geverifieerd

13 november 2009

Meer informatie

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren