Cyclosporin A til behandling af hypertrofisk kardiomyopati (HCM)

Denne undersøgelse vil undersøge effektiviteten af ​​lægemidlet cyclosporin til behandling af hypertrofisk kardiomyopati (HCM), en tilstand, hvor hjertemusklen fortykkes. Den fortykkede muskel kan forringe hjertets pumpevirkning eller mindske dets blodforsyning eller begge dele. Der kan opstå forskellige symptomer, såsom brystsmerter, åndenød, træthed og hjertebanken. I dyreforsøg forhindrede cyclosporin hjertemuskler i at blive tykkere hos mus, der var blevet konstrueret til at udvikle tykke hjerter.

Patienter med HCM mellem 18 og 75 år screenes for denne undersøgelse under protokol 98-H-0102 og denne protokol. Screeningstest omfatter blodprøver, ekkokardiogram til måling af hjertetykkelse, Holter-monitor til at registrere hjerteslag, træningstest på løbebånd og forskellige billeddiagnostiske tests, herunder en thallium-scanning, radionuklidangiografi, magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og hjertekateterisering for at undersøge hjertefunktion og blod levere.

Patienter, der optages i undersøgelsen, vil blive tilfældigt tildelt til at tage enten cyclosporintabletter eller en placebo (en look-alike tablet uden aktiv ingrediens) to gange dagligt i 6 måneder. Under et kort hospitalsophold ved starten af ​​undersøgelsen vil der blive taget blodprøver for at måle ciklosporinniveauer. Efter udskrivelsen vil puls og blodtryk blive kontrolleret og blodprøver taget under opfølgningsbesøg en gang om ugen i 2 uger og derefter hver anden uge indtil udgangen af ​​den 6-måneders behandlingsperiode. På det tidspunkt vil patienterne blive indlagt en anden gang til gentagne tests for at bestemme lægemidlets virkning på hjertetilstanden. De omfatter thalliumscanning, radionuklidangiogram, MR, træningstest på løbebånd, hjertekateterisering og ekkokardiogram. Et ekkokardiogram og MR vil blive gentaget 1 år efter starten af ​​undersøgelsen for at evaluere langtidsvirkninger af lægemidlet, hvis nogen.