Ciclosporina A per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica (HCM)

Questo studio esaminerà l'efficacia del farmaco ciclosporina nel trattamento della cardiomiopatia ipertrofica (HCM), una condizione in cui il muscolo cardiaco si ispessisce. Il muscolo ispessito può compromettere l'azione di pompaggio del cuore o diminuire il suo afflusso di sangue, o entrambi. Possono verificarsi vari sintomi, come dolore toracico, mancanza di respiro, affaticamento e palpitazioni. Negli studi sugli animali, la ciclosporina ha impedito l'ispessimento del muscolo cardiaco nei topi che erano stati progettati per sviluppare cuori spessi.

I pazienti con HCM di età compresa tra 18 e 75 anni sono sottoposti a screening per questo studio secondo il protocollo 98-H-0102 e questo protocollo. I test di screening includono esami del sangue, ecocardiogramma per misurare lo spessore del cuore, monitor Holter per registrare i battiti cardiaci, test da sforzo su tapis roulant e vari test di imaging tra cui una scansione al tallio, angiografia con radionuclidi, risonanza magnetica (MRI) e cateterismo cardiaco per esaminare la funzione cardiaca e il sangue fornitura.

I pazienti ammessi allo studio verranno assegnati in modo casuale a prendere compresse di ciclosporina o un placebo (una compressa simile senza principio attivo) due volte al giorno per 6 mesi. Durante una breve degenza ospedaliera all'inizio dello studio, verranno prelevati campioni di sangue per misurare i livelli di ciclosporina. Dopo la dimissione, verranno controllati la frequenza cardiaca e la pressione sanguigna e verranno eseguiti esami del sangue durante le visite di follow-up una volta alla settimana per 2 settimane e poi ogni due settimane fino alla fine del periodo di trattamento di 6 mesi. A quel punto, i pazienti saranno ricoverati in ospedale una seconda volta per ripetere i test per determinare gli effetti del farmaco sulla condizione cardiaca. Includono la scansione al tallio, l'angiogramma con radionuclidi, la risonanza magnetica, il test da sforzo su tapis roulant, il cateterismo cardiaco e l'ecocardiogramma. Un ecocardiogramma e una risonanza magnetica verranno ripetuti 1 anno dopo l'inizio dello studio per valutare eventuali effetti a lungo termine del farmaco.