Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Syklosporiini A hypertrofisen kardiomyopatian (HCM) hoitoon

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Kaksoissokko lumekontrolloitu syklosporiini A -tutkimus potilailla, joilla on sarkomeeristen geenimutaatioiden aiheuttama vasemman kammion hypertrofia

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan syklosporiinilääkkeen tehokkuutta hypertrofisen kardiomyopatian (HCM) hoidossa, sairauden, jossa sydänlihas paksuuntuu. Paksunut lihas voi heikentää sydämen pumppaustoimintaa tai heikentää sen verenkiertoa tai molempia. Seurauksena voi olla erilaisia ​​oireita, kuten rintakipua, hengenahdistusta, väsymystä ja sydämentykytystä. Eläinkokeissa syklosporiini esti sydänlihaksen paksuuntumista hiirillä, jotka oli suunniteltu kehittämään paksu sydän.

Potilaat, joilla on 18-75-vuotiaat HCM, seulotaan tätä tutkimusta varten protokollan 98-H-0102 ja tämän protokollan mukaisesti. Seulontatestejä ovat verikokeet, sydämen kaikukuvaus sydämen paksuuden mittaamiseksi, Holter-monitori sydämenlyöntien tallentamiseen, juoksumatolla tehty rasitustesti ja erilaisia ​​kuvantamistestejä, mukaan lukien talliumskannaus, radionuklidiangiografia, magneettikuvaus (MRI) ja sydämen katetrointi sydämen toiminnan ja veren tutkimiseksi. toimittaa.

Tutkimukseen otetut potilaat jaetaan satunnaisesti ottamaan joko syklosporiinitabletteja tai lumelääkettä (samankaltainen tabletti, jossa ei ole vaikuttavaa ainetta) kahdesti päivässä 6 kuukauden ajan. Lyhyen sairaalahoidon aikana tutkimuksen alussa otetaan verinäytteitä siklosporiinitasojen mittaamiseksi. Kotiutuksen jälkeen syke ja verenpaine tarkistetaan ja verikokeet seurantakäynneillä kerran viikossa 2 viikon ajan ja sen jälkeen kahden viikon välein 6 kuukauden hoitojakson loppuun saakka. Tuolloin potilaat joutuvat sairaalaan toisen kerran uusintatutkimuksiin, joissa selvitetään lääkkeen vaikutukset sydämen tilaan. Niihin kuuluvat talliumskannaus, radionuklidiangiogrammi, MRI, juoksumaton rasitustesti, sydämen katetrointi ja kaikukardiogrammi. Kaikukuvaus ja magneettikuvaus toistetaan vuoden kuluttua tutkimuksen aloittamisesta lääkkeen mahdollisten pitkäaikaisten vaikutusten arvioimiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hypertrofinen kardiomyopatia (HCM) on geneettinen sydänsairaus, jolle on tunnusomaista huomattava sydämen massan lisääntyminen, joka johtuu useiden solutyyppien (myosyytit, fibroblastit, sileät lihassolut ja endoteelisolut) lisääntymisestä/hypertrofiasta. Siihen liittyy usein vasemman kammion (LV) diastolinen toimintahäiriö ja sydänlihasiskemia. LV-hypertrofian vakavuus, diastolinen toimintahäiriö ja sydänlihasiskemia ovat tärkeitä kliinisen kulun määrääviä tekijöitä. Useissa LV-hypertrofian eläinmalleissa kalsineuriini on ollut osallisena sydänlihaksen hypertrofian kehittymiseen, mikä johtaa sydämen laajentumiseen ja vajaatoimintaan. Kalsineuriinin estäjien (syklosporiini A ja FK506) on osoitettu estävän sydämen hypertrofian kehittymistä näissä eläinmalleissa, joissa sydämen hypertrofia liittyy sarkomeeriseen toimintahäiriöön. Ehdotamme, että tutkitaan syklosporiini A:n (CsA) kykyä vähentää LV-massaa ja parantaa oireita, LV:n diastolista toimintaa ja sydänlihaksen perfuusiota sarkomeeristen geenimutaatioiden aiheuttamassa HCM:ssä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

32

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Potilaat kumpaakin sukupuolta, iältään 18–75 vuotta, joilla on olemassa olevien protokollien määrittämien sarkomeeristen geenimutaatioiden aiheuttama HCM.

LV-seinämän paksuus on suurempi tai yhtä suuri kuin 20 mm mitattuna mistä tahansa LV-segmentistä magneettikuvauksella.

Vaikeat oireet, jotka eivät kestä lääketieteellistä hoitoa (New York Heart Associationin toimintaluokka III tai IV).

Ei LV ulosvirtauskanavan tukos levossa yli 30 mm Hg sydämen katetroinnilla määritettynä.

Ei sepelvaltimotautia (yli 50 % suuren epikardiaalisen verisuonen valtimon luminaalinen ahtautuminen).

Ei kroonista eteisvärinää.

Ei verenvuotohäiriötä (PTT yli 35 s, pro time yli 14 s, verihiutaleiden määrä alle 154 k/mm(3).

Ei anemiaa (Hb alle 12,7 g/dl miehillä ja alle 11,0 g/dl naisilla).

Ei munuaisten vajaatoimintaa (seerumin kreatiniini yli 1,3 mg/dl).

Ei B- tai C-hepatiittia; eikä selittämättömiä epänormaaleja LFT:itä.

LV-seinämän paksuutta ei voida arvioida.

Ei positiivista virtsan raskaustestiä.

Ei raskaana olevia tai imeviä naisia.

Ei samanaikaista immunosuppressiivisten tai steroidien käyttöä.

Ei diabetes mellitusta.

Ei muita pahanlaatuisia kasvaimia kuin ihokasvaimia (squamous ja basaalisolu) viimeisen 5 vuoden aikana.

Ei ehtoa, joka sulkee pois potilaan magneettikuvaustutkimuksen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. joulukuuta 1999

Opintojen valmistuminen

Torstai 1. helmikuuta 2001

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. tammikuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. joulukuuta 2002

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 10. joulukuuta 2002

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 1999

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 000034
  • 00-H-0034

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa